Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Následná studie pro léčbu druhého oka pro účastníky, kteří byli dříve léčeni genovou terapií pro X-linkovanou retinitis Pigmentosa (XLRP)

27. srpna 2026 aktualizováno: Janssen Research & Development, LLC

Otevřená, multicentrická navazující studie fáze 2 pro léčbu druhého oka pacientů dříve léčených rekombinantním adeno-asociovaným virovým vektorem (AAV5 hRKp.RPGR) pro genovou terapii dospělých a dětí s X-vázanou retinitidou Pigmentosa Defekty regulátoru GTPázy Retinitis Pigmentosa (RPGR)

Účelem této studie je posoudit bezpečnost a snášenlivost subretinálního podávání genové terapie adeno-asociovaný virový vektor (AAV5 hRKp.RPGR) u dospělých a dětí s X-vázanou retinitis pigmentosa.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
24

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • byli léčeni AAV5-hRKp.RPGR ve studii MGT009 a dokončili nebo jsou v současné době zařazeni do studie MGT010
  • Musí podepsat informovaný souhlas, že rozumí účelu a postupům studie a je ochoten se studie zúčastnit
  • Ochota dodržovat protokol a dlouhodobé sledování

Kritéria vyloučení:

- Neexistují žádná specifická vylučovací kritéria pro zápis do této studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Kohorta 1
Účastníci dostanou dávku AAV5 hRKp.RPGR pod sítnici (nízká dávka nebo střední dávka) v den 1 v závislosti na dávce podané ve studii MGT009 (NCT03252847) v minulosti. Po ošetření budou účastníci posouzeni z hlediska bezpečnosti.
Biologický: AAV5-hRKp.RPGR
AAV5-hRKp.RPGR bude podáván subretinálně.
Ostatní jména:
  • JNJ-74765340, botaretigene sparoparvovec
Experimentální: Kohorta 2
Účastníci dostanou léčebnou dávku AAV5 hRKp.RPGR pod sítnici (nízká dávka nebo střední dávka) v den 1 do druhého oka, jakmile bude bezpečnost stanovena v kohortě 1.
Biologický: AAV5-hRKp.RPGR
AAV5-hRKp.RPGR bude podáván subretinálně.
Ostatní jména:
  • JNJ-74765340, botaretigene sparoparvovec
Jiný: Kohorta 3
V této kohortě budou hodnoceni účastníci, kteří nejsou ochotni podstoupit operaci nebo nejsou způsobilí k operaci. Budou hodnoceni ročně až do 5 let po jejich počáteční oční operaci v předchozí studii MGT009.
Jiný: Žádný zásah (následné hodnocení)
Účastníci nedostanou žádnou intervenci a podstoupí následné hodnocení.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Od výchozího stavu až do 5,5 roku
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka klinické studie, kterému byl podán farmaceutický (zkušební nebo nezkouškový) produkt. AE nemusí mít nutně kauzální vztah s intervencí. AE může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního nálezu), symptom nebo nemoc dočasně spojená s užíváním léčivého (zkušebního nebo nezkoumaného) přípravku, ať už s tímto léčivým (zkoušeným nebo nezkouškovým) přípravkem souvisí nebo ne. .
Od výchozího stavu až do 5,5 roku
Změna z výchozí hodnoty v nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) včasné léčbě Studie diabetické retinopatie (ETDRS) Skóre grafu dopisů
Časové okno: Základní linie, měsíce 12, 24, 36, 48 a 60
Změna z výchozí hodnoty v BCVA pomocí skóre grafu ETDRS v monokulárním hodnocení druhého ošetřeného oka bude hodnocena. BCVA byl měřen pomocí stupnice ETDRS (v rozmezí od 0 do 100 písmen) ve studovaném oku. Zvýšení počtu dopisů správně znamená, že vize se zlepšila a naopak.
Základní linie, měsíce 12, 24, 36, 48 a 60
Změňte se z výchozí hodnoty v nízké lištu vizuální ostrosti (LLVA) pomocí skóre grafu ETDRS
Časové okno: Základní linie, měsíce 12, 24, 36, 48 a 60
Změna v LLVA pomocí etdrs graf dopis skóre z výchozí hodnoty v monokulárním hodnocení druhého ošetřeného oka bude hodnocena. Hodnocení vizuálních funkcí zahrnovalo hodnocení LLVA do každého oka písmena ETDRS. Skóre písmen se pohybuje od 0 (horšího skóre) do 100 (nejlepší skóre) a zisk v LLVA z základní linie naznačuje zlepšení zrakové ostrosti.
Základní linie, měsíce 12, 24, 36, 48 a 60

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna střední retinální citlivosti od výchozí hodnoty v rámci centrálních 10 stupňů (MRS10)
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 12, 24, 36, 48 a 60
Bude měřena změna od výchozí hodnoty MRS10 ve statické perimetrii druhého léčeného oka.
Výchozí stav, měsíce 12, 24, 36, 48 a 60
Změna střední citlivosti sítnice v celém zorném poli od výchozí hodnoty (MRS90)
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 12, 24, 36, 48 a 60
Bude hodnocena změna MRS90 od výchozí hodnoty ve statické perimetrii druhého léčeného oka.
Výchozí stav, měsíce 12, 24, 36, 48 a 60
Změna od základní hodnoty ve skóre domén v dotazníku pro nízkou svítivost (LLQ).
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
LLQ je dotazník o 32 položkách specifický pro onemocnění, který má zhodnotit samostatně hlášené problémy se zrakem při nízkém osvětlení a v noci. Rozsah odpovědí je u různých otázek různý, přičemž celkový vzorec je takový, že „1“ znamená „Vůbec žádná obtížnost“ a že stále vyšší čísla znamenají stále obtížnější.
Základní stav, 12. měsíc
Změna funkce sítnice, jak je hodnocena bodovou odezvou ve statické perimetrii
Časové okno: Od 12. měsíce do 60 měsíců
Posouzená odezva ve statické perimetrii v plném zorném poli ve druhém ošetřeném oka bude hodnocena.
Od 12. měsíce do 60 měsíců
Změna funkce sítnice, jak je hodnocena bodovou odezvou ve statické perimetrii ve středním 30 stupních
Časové okno: Od 12. měsíce do 60 měsíců
Posouzená odezva ve statické perimetrii ve středním 30 stupni zorném poli ve druhém ošetřeném oka bude hodnocena.
Od 12. měsíce do 60 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v nízké lištu vizuální ostrosti (LLVA) včasné léčbě Studie diabetické retinopatie (ETDRS) Skóre grafu dopisu
Časové okno: Základní linie, měsíce 12, 24, 36, 48 a 60
Změna v LLVA pomocí etdrs graf dopis skóre z výchozí hodnoty v monokulárním hodnocení druhého ošetřeného oka bude hodnocena. Hodnocení vizuálních funkcí zahrnovalo hodnocení LLVA do každého oka písmena ETDRS. Skóre písmen se pohybuje od 0 (horšího skóre) do 100 (nejlepší skóre) a zisk v LLVA z základní linie naznačuje zlepšení zrakové ostrosti.
Základní linie, měsíce 12, 24, 36, 48 a 60
Změna z výchozí hodnoty v nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) pomocí skóre dopisů grafu ETDRS
Časové okno: Základní linie, měsíce 12, 24, 36, 48 a 60
Změna z výchozí hodnoty v BCVA pomocí skóre grafu ETDRS při monokulárním hodnocení druhého ošetřeného oka bude hodnocena. BCVA byl měřen pomocí stupnice ETDRS (v rozmezí od 0 do 100 písmen) ve studovaném oku. Zvýšení počtu dopisů správně znamená, že vize se zlepšila a naopak.
Základní linie, měsíce 12, 24, 36, 48 a 60

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Janssen Research & Development, LLC

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
10. října 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
24. října 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
24. října 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
16. října 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. října 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
17. října 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
28. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 74765340RPG2001 (Jiný identifikátor: Janssen Research & Development, LLC)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Zásady sdílení dat Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson jsou k dispozici na www.janssen.com/clinical-trials/transparency. Jak je uvedeno na této stránce, žádosti o přístup k datům studie lze podávat prostřednictvím stránky projektu Yale Open Data Access (YODA) na adrese yoda.yale.edu

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení