Následná studie pro léčbu druhého oka pro účastníky, kteří byli dříve léčeni genovou terapií pro X-linkovanou retinitis Pigmentosa (XLRP)
Otevřená, multicentrická navazující studie fáze 2 pro léčbu druhého oka pacientů dříve léčených rekombinantním adeno-asociovaným virovým vektorem (AAV5 hRKp.RPGR) pro genovou terapii dospělých a dětí s X-vázanou retinitidou Pigmentosa Defekty regulátoru GTPázy Retinitis Pigmentosa (RPGR)
The purpose of this study is to assess the safety and tolerability of subretinal delivery of Adeno-associated Virus Vector (AAV5 hRKp.RPGR) gene therapy in adults and children with X-linked retinitis pigmentosa.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
London, Spojené království, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
- University of Michigan Kellogg Eye Center
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Inclusion Criteria:
- Have been treated with AAV5-hRKp.RPGR in study MGT009 and have completed or is currently enrolled in Study MGT010
- Must sign an informed consent form indicating that they understand the purpose and procedures of the study and is willing to participate in the study
- Willing to adhere to the protocol and long-term follow-up
Exclusion Criteria:
- There are no specific exclusion criteria to enroll in this study
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Cohort 1
Participants will receive a dose of AAV5 hRKp.RPGR under the retina (low-dose or intermediate-dose) on Day 1 depending on the dosage administered in study MGT009 (NCT03252847) in the past. After receiving the treatment, participants will be assessed for safety. |
AAV5-hRKp.RPGR will be administered sub-retinally.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Cohort 2
Participants will receive the treatment dose of AAV5 hRKp.RPGR under the retina (low-dose or intermediate-dose) on Day 1 in the second eye once the safety will be determined in Cohort 1. |
AAV5-hRKp.RPGR will be administered sub-retinally.
Ostatní jména:
|
|
Jiný: Cohort 3
The participants who are not willing to undergo surgery or are not eligible for surgery will be assessed in this cohort. They will be assessed yearly until 5 years after their initial eye surgery in previous study MGT009. |
Participants will not receive any intervention and will undergo follow-up assessment. |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Number of Participants With Adverse Events (AE)
Časové okno: From baseline up to 5.5 years
|
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant administered a pharmaceutical (investigational or non investigational) product. An AE does not necessarily have a causal relationship with the intervention. An AE can be any unfavorable and unintended sign (including an abnormal finding), symptom, or disease temporally associated with the use of a medicinal (investigational or non investigational) product, whether or not related to that medicinal (investigational or non investigational) product. |
From baseline up to 5.5 years
|
|
Change from Baseline in Best Corrected Visual Acuity (BCVA) by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter Scores
Časové okno: Baseline, Months 12, 24, 36, 48 and 60
|
Change from baseline in BCVA by ETDRS chart letter scores in monocular assessment of the second treated eye will be assessed. BCVA was measured using the ETDRS Scale (ranging from 0 to 100 letters) in the study eye. An increase in the number of letters read correctly means that vision has improved and vice-versa. |
Baseline, Months 12, 24, 36, 48 and 60
|
|
Change from Baseline in Low Luminance Visual Acuity (LLVA) by ETDRS Chart Letter Score
Časové okno: Baseline, Months 12, 24, 36, 48 and 60
|
Change in LLVA by ETDRS chart letter scores from baseline in monocular assessment of second treated eye will be assessed. Visual function assessments included LLVA assessment in each eye by ETDRS letters. The letter score ranges from 0 (worse score) to 100 (best score), and a gain in LLVA from baseline indicates an improvement in visual acuity. |
Baseline, Months 12, 24, 36, 48 and 60
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Study Director, MeiraGTx Ocular UK Ltd
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další identifikační čísla studie
- 74765340RPG2001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .