Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Následná studie pro léčbu druhého oka pro účastníky, kteří byli dříve léčeni genovou terapií pro X-linkovanou retinitis Pigmentosa (XLRP)

4. června 2026 aktualizováno: Janssen Research & Development, LLC

Otevřená, multicentrická navazující studie fáze 2 pro léčbu druhého oka pacientů dříve léčených rekombinantním adeno-asociovaným virovým vektorem (AAV5 hRKp.RPGR) pro genovou terapii dospělých a dětí s X-vázanou retinitidou Pigmentosa Defekty regulátoru GTPázy Retinitis Pigmentosa (RPGR)

Účelem této studie je posoudit bezpečnost a snášenlivost subretinálního podávání genové terapie adeno-asociovaný virový vektor (AAV5 hRKp.RPGR) u dospělých a dětí s X-vázanou retinitis pigmentosa.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

24

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • byli léčeni AAV5-hRKp.RPGR ve studii MGT009 a dokončili nebo jsou v současné době zařazeni do studie MGT010
  • Musí podepsat informovaný souhlas, že rozumí účelu a postupům studie a je ochoten se studie zúčastnit
  • Ochota dodržovat protokol a dlouhodobé sledování

Kritéria vyloučení:

- Neexistují žádná specifická vylučovací kritéria pro zápis do této studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1
Účastníci dostanou dávku AAV5 hRKp.RPGR pod sítnici (nízká dávka nebo střední dávka) v den 1 v závislosti na dávce podané ve studii MGT009 (NCT03252847) v minulosti. Po ošetření budou účastníci posouzeni z hlediska bezpečnosti.
Biologický: AAV5-hRKp.RPGR
AAV5-hRKp.RPGR bude podáván subretinálně.
Ostatní jména:
  • JNJ-74765340, botaretigene sparoparvovec
Experimentální: Kohorta 2
Účastníci dostanou léčebnou dávku AAV5 hRKp.RPGR pod sítnici (nízká dávka nebo střední dávka) v den 1 do druhého oka, jakmile bude bezpečnost stanovena v kohortě 1.
Biologický: AAV5-hRKp.RPGR
AAV5-hRKp.RPGR bude podáván subretinálně.
Ostatní jména:
  • JNJ-74765340, botaretigene sparoparvovec
Jiný: Kohorta 3
V této kohortě budou hodnoceni účastníci, kteří nejsou ochotni podstoupit operaci nebo nejsou způsobilí k operaci. Budou hodnoceni ročně až do 5 let po jejich počáteční oční operaci v předchozí studii MGT009.
Jiný: Žádný zásah (následné hodnocení)
Účastníci nedostanou žádnou intervenci a podstoupí následné hodnocení.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Od výchozího stavu až do 5,5 roku
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka klinické studie, kterému byl podán farmaceutický (zkušební nebo nezkouškový) produkt. AE nemusí mít nutně kauzální vztah s intervencí. AE může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního nálezu), symptom nebo nemoc dočasně spojená s užíváním léčivého (zkušebního nebo nezkoumaného) přípravku, ať už s tímto léčivým (zkoušeným nebo nezkouškovým) přípravkem souvisí nebo ne. .
Od výchozího stavu až do 5,5 roku
Změna z výchozí hodnoty v nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) včasné léčbě Studie diabetické retinopatie (ETDRS) Skóre grafu dopisů
Časové okno: Základní linie, měsíce 12, 24, 36, 48 a 60
Změna z výchozí hodnoty v BCVA pomocí skóre grafu ETDRS v monokulárním hodnocení druhého ošetřeného oka bude hodnocena. BCVA byl měřen pomocí stupnice ETDRS (v rozmezí od 0 do 100 písmen) ve studovaném oku. Zvýšení počtu dopisů správně znamená, že vize se zlepšila a naopak.
Základní linie, měsíce 12, 24, 36, 48 a 60
Změňte se z výchozí hodnoty v nízké lištu vizuální ostrosti (LLVA) pomocí skóre grafu ETDRS
Časové okno: Základní linie, měsíce 12, 24, 36, 48 a 60
Změna v LLVA pomocí etdrs graf dopis skóre z výchozí hodnoty v monokulárním hodnocení druhého ošetřeného oka bude hodnocena. Hodnocení vizuálních funkcí zahrnovalo hodnocení LLVA do každého oka písmena ETDRS. Skóre písmen se pohybuje od 0 (horšího skóre) do 100 (nejlepší skóre) a zisk v LLVA z základní linie naznačuje zlepšení zrakové ostrosti.
Základní linie, měsíce 12, 24, 36, 48 a 60

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna střední retinální citlivosti od výchozí hodnoty v rámci centrálních 10 stupňů (MRS10)
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 12, 24, 36, 48 a 60
Bude měřena změna od výchozí hodnoty MRS10 ve statické perimetrii druhého léčeného oka.
Výchozí stav, měsíce 12, 24, 36, 48 a 60
Změna střední citlivosti sítnice v celém zorném poli od výchozí hodnoty (MRS90)
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 12, 24, 36, 48 a 60
Bude hodnocena změna MRS90 od výchozí hodnoty ve statické perimetrii druhého léčeného oka.
Výchozí stav, měsíce 12, 24, 36, 48 a 60
Změna od základní hodnoty ve skóre domén v dotazníku pro nízkou svítivost (LLQ).
Časové okno: Základní stav, 12. měsíc
LLQ je dotazník o 32 položkách specifický pro onemocnění, který má zhodnotit samostatně hlášené problémy se zrakem při nízkém osvětlení a v noci. Rozsah odpovědí je u různých otázek různý, přičemž celkový vzorec je takový, že „1“ znamená „Vůbec žádná obtížnost“ a že stále vyšší čísla znamenají stále obtížnější.
Základní stav, 12. měsíc
Změna funkce sítnice, jak je hodnocena bodovou odezvou ve statické perimetrii
Časové okno: Od 12. měsíce do 60 měsíců
Posouzená odezva ve statické perimetrii v plném zorném poli ve druhém ošetřeném oka bude hodnocena.
Od 12. měsíce do 60 měsíců
Změna funkce sítnice, jak je hodnocena bodovou odezvou ve statické perimetrii ve středním 30 stupních
Časové okno: Od 12. měsíce do 60 měsíců
Posouzená odezva ve statické perimetrii ve středním 30 stupni zorném poli ve druhém ošetřeném oka bude hodnocena.
Od 12. měsíce do 60 měsíců
Změna z výchozí hodnoty v nízké lištu vizuální ostrosti (LLVA) včasné léčbě Studie diabetické retinopatie (ETDRS) Skóre grafu dopisu
Časové okno: Základní linie, měsíce 12, 24, 36, 48 a 60
Změna v LLVA pomocí etdrs graf dopis skóre z výchozí hodnoty v monokulárním hodnocení druhého ošetřeného oka bude hodnocena. Hodnocení vizuálních funkcí zahrnovalo hodnocení LLVA do každého oka písmena ETDRS. Skóre písmen se pohybuje od 0 (horšího skóre) do 100 (nejlepší skóre) a zisk v LLVA z základní linie naznačuje zlepšení zrakové ostrosti.
Základní linie, měsíce 12, 24, 36, 48 a 60
Změna z výchozí hodnoty v nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) pomocí skóre dopisů grafu ETDRS
Časové okno: Základní linie, měsíce 12, 24, 36, 48 a 60
Změna z výchozí hodnoty v BCVA pomocí skóre grafu ETDRS při monokulárním hodnocení druhého ošetřeného oka bude hodnocena. BCVA byl měřen pomocí stupnice ETDRS (v rozmezí od 0 do 100 písmen) ve studovaném oku. Zvýšení počtu dopisů správně znamená, že vize se zlepšila a naopak.
Základní linie, měsíce 12, 24, 36, 48 a 60

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Janssen Research & Development, LLC

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. října 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

24. října 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

24. října 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. října 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. října 2024

První zveřejněno (Aktuální)

17. října 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 74765340RPG2001 (Jiný identifikátor: Janssen Research & Development, LLC)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Zásady sdílení dat Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson jsou k dispozici na www.janssen.com/clinical-trials/transparency. Jak je uvedeno na této stránce, žádosti o přístup k datům studie lze podávat prostřednictvím stránky projektu Yale Open Data Access (YODA) na adrese yoda.yale.edu

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na X-vázaná retinitida Pigmentosa

Klinické studie na AAV5-hRKp.RPGR

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit