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Eine Folgestudie zur Second-Eye-Behandlung für Teilnehmer, die zuvor mit einer Gentherapie gegen X-chromosomale Retinitis pigmentosa (XLRP) behandelt wurden

27. August 2026 aktualisiert von: Janssen Research & Development, LLC

Eine offene, multizentrische Phase-2-Folgestudie zur zweiten Augenbehandlung von Patienten, die zuvor mit einem rekombinanten Adeno-assoziierten Virusvektor (AAV5 hRKp.RPGR) behandelt wurden, zur Gentherapie von Erwachsenen und Kindern mit X-chromosomaler Retinitis pigmentosa Defekte im Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit und Verträglichkeit der subretinalen Verabreichung der Adeno-assoziierten Virusvektor-Gentherapie (AAV5 hRKp.RPGR) bei Erwachsenen und Kindern mit X-chromosomaler Retinitis pigmentosa zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
24

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Wurden in der Studie MGT009 mit AAV5-hRKp.RPGR behandelt und haben die Studie MGT010 abgeschlossen oder sind derzeit daran beteiligt
  • Sie müssen eine Einverständniserklärung unterzeichnen, aus der hervorgeht, dass sie den Zweck und die Verfahren der Studie verstehen und bereit sind, an der Studie teilzunehmen
  • Bereit, sich an das Protokoll und die langfristige Nachsorge zu halten

Ausschlusskriterien:

- Es gibt keine spezifischen Ausschlusskriterien für die Teilnahme an dieser Studie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Kohorte 1
Die Teilnehmer erhalten am ersten Tag eine Dosis AAV5 hRKp.RPGR unter der Netzhaut (niedrige oder mittlere Dosis), abhängig von der in der Vergangenheit in der Studie MGT009 (NCT03252847) verabreichten Dosierung. Nach Erhalt der Behandlung werden die Teilnehmer auf Sicherheit untersucht.
Biologisch: AAV5-hRKp.RPGR
AAV5-hRKp.RPGR wird subretinal verabreicht.
Andere Namen:
  • JNJ-74765340, botaretigene sparoparvovec
Experimental: Kohorte 2
Die Teilnehmer erhalten die Behandlungsdosis von AAV5 hRKp.RPGR unter der Netzhaut (niedrige Dosis oder mittlere Dosis) am ersten Tag im zweiten Auge, sobald die Sicherheit in Kohorte 1 bestimmt wird.
Biologisch: AAV5-hRKp.RPGR
AAV5-hRKp.RPGR wird subretinal verabreicht.
Andere Namen:
  • JNJ-74765340, botaretigene sparoparvovec
Sonstiges: Kohorte 3
Die Teilnehmer, die nicht bereit sind, sich einer Operation zu unterziehen oder nicht für eine Operation in Frage kommen, werden in dieser Kohorte bewertet. Sie werden jährlich bis 5 Jahre nach ihrer ersten Augenoperation in der vorherigen Studie MGT009 untersucht.
Sonstiges: Keine Intervention (Nachuntersuchung)
Die Teilnehmer erhalten keine Intervention und werden einer Nachuntersuchung unterzogen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 5,5 Jahren
Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei einem Teilnehmer einer klinischen Studie, dem ein pharmazeutisches Produkt (in der Prüfphase oder nicht in der Prüfphase) verabreicht wird. Ein UE steht nicht zwangsläufig in einem kausalen Zusammenhang mit der Intervention. Ein UE kann jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (einschließlich eines abnormalen Befundes), Symptom oder jede Krankheit sein, die zeitlich mit der Verwendung eines Arzneimittels (in der Prüfphase oder nicht in der Prüfphase befindliches Produkt) verbunden ist, unabhängig davon, ob es sich um dieses Arzneimittel (in der Prüfphase oder nicht in der Prüfphase befindliche Produkt) handelt oder nicht .
Vom Ausgangswert bis zu 5,5 Jahren
Veränderung von der Basislinie in der besten korrigierten Sehschärfe (BCVA) durch frühe Behandlung mit Diabetikern Retinopathy Study (ETDRS) Diagrammbrief -Briefzahlen
Zeitfenster: Grundlinie, Monate 12, 24, 36, 48 und 60
Die Änderung von Baseline in BCVA durch ETDRS -Diagrammbriefbewertungen bei der monokularen Bewertung des zweiten behandelten Auges wird bewertet. BCVA wurde unter Verwendung der ETDRS -Skala (von 0 bis 100 Buchstaben) im Studienauge gemessen. Eine Zunahme der korrekten Anzahl von Buchstaben bedeutet, dass sich die Vision verbessert hat und umgekehrt.
Grundlinie, Monate 12, 24, 36, 48 und 60
Änderung von der Grundlinie in der Sehschärfe mit niedriger Luminanz (LLVA) durch ETDRS -Diagramm -Schreiben Score
Zeitfenster: Grundlinie, Monate 12, 24, 36, 48 und 60
Eine Änderung der LLVA durch ETDRS -Diagrammbriefbewertungen aus dem Ausgangswert bei der monokularen Bewertung des zweiten behandelten Auges wird bewertet. Die Bewertungen der visuellen Funktionen umfassten die LLVA -Bewertung in jedem Auge durch ETDRS -Buchstaben. Die Buchstabe -Punktzahl reicht von 0 (schlechterer Punktzahl) bis 100 (bestes Ergebnis), und ein Gewinn in LLVA von der Basislinie zeigt eine Verbesserung der Sehschärfe an.
Grundlinie, Monate 12, 24, 36, 48 und 60

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der mittleren Netzhautempfindlichkeit innerhalb der zentralen 10 Grad (MRS10) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 12, 24, 36, 48 und 60
Die Änderung der statischen Perimetrie des zweiten behandelten Auges gegenüber dem Ausgangswert von MRS10 wird gemessen.
Ausgangswert, Monate 12, 24, 36, 48 und 60
Änderung der mittleren Netzhautempfindlichkeit im gesamten Gesichtsfeld (MRS90) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 12, 24, 36, 48 und 60
Die Änderung des MRS90 in der statischen Perimetrie des zweiten behandelten Auges gegenüber dem Ausgangswert wird bewertet.
Ausgangswert, Monate 12, 24, 36, 48 und 60
Änderung der Domänenwerte des Low Luminance Questionnaire (LLQ) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Basislinie, Monat 12
LLQ ist ein krankheitsspezifischer Fragebogen mit 32 Punkten zur Beurteilung selbst gemeldeter Sehprobleme bei geringer Helligkeit und in der Nacht. Die Bandbreite der Antworten ist je nach Frage unterschiedlich. Das allgemeine Muster besteht darin, dass „1“ „Überhaupt keine Schwierigkeit“ bedeutet und dass immer höhere Zahlen immer schwieriger bedeuten.
Basislinie, Monat 12
Änderung der Netzhautfunktion, wie durch punktsive Reaktion in der statischen Perimetrie bewertet
Zeitfenster: Von 12 bis monatlich 60
Die punkte Reaktion in der statischen Perimetrie innerhalb des gesamten Gesichtsfeldes im zweiten behandelten Auge wird bewertet.
Von 12 bis monatlich 60
Änderung der Netzhautfunktion, die durch punktsive Reaktion in der statischen Perimetrie innerhalb von zentralem 30 -Grad -Feld bewertet wurde
Zeitfenster: Von 12 bis monatlich 60
Die punkte Reaktion in der statischen Perimetrie innerhalb des zentralen 30 -Grad -Gesichtsfeldes im zweiten behandelten Auge wird bewertet.
Von 12 bis monatlich 60
Veränderung von der Ausgangswert bei niedriger Luminanzvisualschärfe (LLVA) durch frühzeitige Behandlung mit Diabetikern Retinopathy Study (ETDRS) -Briefs -Schriftzüge (ETDRS)
Zeitfenster: Grundlinie, Monate 12, 24, 36, 48 und 60
Eine Änderung der LLVA durch ETDRS -Diagrammbriefbewertungen aus dem Ausgangswert bei der monokularen Bewertung des zweiten behandelten Auges wird bewertet. Die Bewertung der visuellen Funktionen umfasste die LLVA -Bewertung in jedem Auge durch ETDRS -Buchstaben. Der Buchstabenpunkt liegt zwischen 0 (schlechterer Punktzahl) bis 100 (bestes Ergebnis), und ein Gewinn in LLVA von der Basislinie zeigt eine Verbesserung der Sehschärfe an.
Grundlinie, Monate 12, 24, 36, 48 und 60
Wechseln Sie von der Basislinie in der besten korrigierten Sehschärfe (BCVA) durch ETDRS -Diagramm -Buchstabenwerte
Zeitfenster: Grundlinie, Monate 12, 24, 36, 48 und 60
Die Änderung von Baseline in BCVA durch ETDRS -Diagrammbriefbewertungen bei der monokularen Bewertung des zweiten behandelten Auges wird bewertet. BCVA wurde unter Verwendung der ETDRS -Skala (von 0 bis 100 Buchstaben) im Studienauge gemessen. Eine Zunahme der korrekten Anzahl von Buchstaben bedeutet, dass sich die Vision verbessert hat und umgekehrt.
Grundlinie, Monate 12, 24, 36, 48 und 60

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Janssen Research & Development, LLC

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
10. Oktober 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
24. Oktober 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
24. Oktober 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
16. Oktober 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
16. Oktober 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
17. Oktober 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
28. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
27. August 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 74765340RPG2001 (Andere Kennung: Janssen Research & Development, LLC)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Die Datenaustauschrichtlinie der Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson ist unter www.janssen.com/clinical-trials/transparency verfügbar. Wie auf dieser Website angegeben, können Anträge auf Zugang zu den Studiendaten über die Website des Yale Open Data Access (YODA)-Projekts unter yoda.yale.edu eingereicht werden

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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