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Uno studio di follow-on per il trattamento del secondo occhio per i partecipanti precedentemente trattati con terapia genica per la retinite pigmentosa legata all'X (XLRP)

27 agosto 2026 aggiornato da: Janssen Research & Development, LLC

Uno studio di follow-on in aperto, multicentrico, di fase 2 per il trattamento del secondo occhio di pazienti precedentemente trattati con un vettore virale adeno-associato ricombinante (AAV5 hRKp.RPGR) per la terapia genica di adulti e bambini affetti da retinite pigmentosa legata all'X dovuta a Difetti nel regolatore della GTPasi della retinite pigmentosa (RPGR)

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità della somministrazione sottoretinica della terapia genica con vettore virale adeno-associato (AAV5 hRKp.RPGR) in adulti e bambini con retinite pigmentosa legata all'X.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
24

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital
  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
        • University of Michigan Kellogg Eye Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Sono stati trattati con AAV5-hRKp.RPGR nello studio MGT009 e hanno completato o sono attualmente arruolati nello studio MGT010
  • Deve firmare un modulo di consenso informato indicando di aver compreso lo scopo e le procedure dello studio e di essere disposto a partecipare allo studio
  • Disposto ad aderire al protocollo e al follow-up a lungo termine

Criteri di esclusione:

- Non esistono criteri di esclusione specifici per l'iscrizione a questo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Coorte 1
I partecipanti riceveranno una dose di AAV5 hRKp.RPGR sotto la retina (dose bassa o dose intermedia) il giorno 1 a seconda della dose somministrata nello studio MGT009 (NCT03252847) in passato. Dopo aver ricevuto il trattamento, i partecipanti verranno valutati per la sicurezza.
Biologico: AAV5-hRKp.RPGR
AAV5-hRKp.RPGR verrà somministrato a livello sottoretinico.
Altri nomi:
  • JNJ-74765340, botaretigene sparoparvovec
Sperimentale: Coorte 2
I partecipanti riceveranno la dose di trattamento di AAV5 hRKp.RPGR sotto la retina (dose bassa o dose intermedia) il Giorno 1 nel secondo occhio una volta determinata la sicurezza nella Coorte 1.
Biologico: AAV5-hRKp.RPGR
AAV5-hRKp.RPGR verrà somministrato a livello sottoretinico.
Altri nomi:
  • JNJ-74765340, botaretigene sparoparvovec
Altro: Coorte 3
I partecipanti che non sono disposti a sottoporsi a un intervento chirurgico o non sono idonei all'intervento chirurgico verranno valutati in questa coorte. Saranno valutati annualmente fino a 5 anni dopo il loro intervento chirurgico oculare iniziale nel precedente studio MGT009.
Altro: Nessun intervento (valutazione di follow-up)
I partecipanti non riceveranno alcun intervento e saranno sottoposti a una valutazione di follow-up.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Dal basale fino a 5,5 anni
Un evento avverso è qualsiasi evento medico sfavorevole che si verifica in un partecipante ad uno studio clinico a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico (sperimentale o non sperimentale). Un EA non ha necessariamente una relazione causale con l’intervento. Un evento avverso può essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato anomalo), sintomo o malattia temporaneamente associato all'uso di un medicinale (sperimentale o non sperimentale), indipendentemente dal fatto che sia correlato o meno a quel medicinale (sperimentale o non sperimentale). .
Dal basale fino a 5,5 anni
Cambiamento dal basale nella migliore acuità visiva corretta (BCVA) mediante punteggi delle lettere grafici della retinopatia diabetica (ETDRS)
Lasso di tempo: Basale, mesi 12, 24, 36, 48 e 60
Verrà valutato il cambiamento dal basale nel BCVA da parte dei punteggi delle lettere grafici ETDRS nella valutazione monoculare del secondo occhio trattato. BCVA è stato misurato usando la scala ETDRS (che va da 0 a 100 lettere) nell'occhio dello studio. Un aumento del numero di lettere lette correttamente significa che la visione è migliorata e viceversa.
Basale, mesi 12, 24, 36, 48 e 60
Modifica dal basale in Acuità visiva a bassa luminanza (LLVA) mediante punteggio della lettera grafico ETDRS
Lasso di tempo: Basale, mesi 12, 24, 36, 48 e 60
Verrà valutato il cambiamento di LLVA da parte dei punteggi delle lettere grafici ETDRS dal basale nella valutazione monoculare del secondo occhio trattato. Le valutazioni della funzione visiva includevano la valutazione LLVA in ogni occhio da parte delle lettere ETDRS. Il punteggio della lettera varia da 0 (punteggio peggiore) a 100 (punteggio migliore) e un guadagno in LLVA dal basale indica un miglioramento dell'acuità visiva.
Basale, mesi 12, 24, 36, 48 e 60

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della sensibilità retinica media entro i 10 gradi centrali (MRS10)
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 12, 24, 36, 48 e 60
Verrà misurata la variazione rispetto al basale dell'MRS10 nella perimetria statica del secondo occhio trattato.
Riferimento, mesi 12, 24, 36, 48 e 60
Variazione rispetto al basale della sensibilità retinica media nell'intero campo visivo (MRS90)
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 12, 24, 36, 48 e 60
Verrà valutata la variazione rispetto al basale dell'MRS90 nella perimetria statica del secondo occhio trattato.
Riferimento, mesi 12, 24, 36, 48 e 60
Variazione rispetto al basale nei punteggi del dominio del questionario sulla bassa luminanza (LLQ).
Lasso di tempo: Riferimento, mese 12
LLQ è un questionario specifico per malattia composto da 32 voci per valutare i problemi visivi auto-riferiti in condizioni di scarsa luminanza e di notte. La gamma di risposte è diversa per le diverse domande, con lo schema generale che "1" significa "Nessuna difficoltà" e che numeri sempre più alti significano sempre più difficile.
Riferimento, mese 12
Variazione della funzione retinica valutata dalla risposta puntuale nella perimetria statica
Lasso di tempo: Dal mese 12 fino al mese 60
Verrà valutata la risposta puntuale nella perimetria statica all'interno dell'intero campo visivo nel secondo occhio trattato.
Dal mese 12 fino al mese 60
Variazione della funzione retinica valutata dalla risposta puntuale nella perimetria statica all'interno del campo visivo di 30 gradi centrale
Lasso di tempo: Dal mese 12 fino al mese 60
Verrà valutata la risposta puntuale nella perimetria statica all'interno del campo visivo centrale 30 gradi nel secondo occhio trattato.
Dal mese 12 fino al mese 60
Modifica dal basale nel punteggio della lettera del grafico (ETDRS) Punteggio della lettera del grafico a bassa luminanza (LLVA) mediante il punteggio della lettera del grafico (ETDRS)
Lasso di tempo: Basale, mesi 12, 24, 36, 48 e 60
Verrà valutato il cambiamento di LLVA da parte dei punteggi delle lettere grafici ETDRS dal basale nella valutazione monoculare del secondo occhio trattato. Le valutazioni della funzione visiva includevano la valutazione LLVA in ogni occhio da parte delle lettere ETDRS. Il punteggio della lettera varia da 0 (punteggio peggiore) a 100 (punteggio migliore) e un guadagno in LLVA dal basale indica un miglioramento dell'acuità visiva.
Basale, mesi 12, 24, 36, 48 e 60
Modifica dal basale nella migliore acuità visiva corretta (BCVA) dai punteggi delle lettere grafici ETDRS
Lasso di tempo: Basale, mesi 12, 24, 36, 48 e 60
Verrà valutato il cambiamento dal basale nel BCVA da parte dei punteggi delle lettere grafici ETDRS nella valutazione monoculare del secondo occhio trattato. BCVA è stato misurato usando la scala ETDRS (che va da 0 a 100 lettere) nell'occhio dello studio. Un aumento del numero di lettere lette correttamente significa che la visione è migliorata e viceversa.
Basale, mesi 12, 24, 36, 48 e 60

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Janssen Research & Development, LLC

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
10 ottobre 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
24 ottobre 2030

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
24 ottobre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
16 ottobre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 ottobre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
17 ottobre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
28 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
27 agosto 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 74765340RPG2001 (Altro identificatore: Janssen Research & Development, LLC)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

La politica di condivisione dei dati delle società farmaceutiche Janssen di Johnson & Johnson è disponibile all'indirizzo www.janssen.com/clinical-trials/transparency. Come indicato su questo sito, le richieste di accesso ai dati dello studio possono essere inviate tramite il sito del progetto Yale Open Data Access (YODA) all'indirizzo yoda.yale.edu

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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