Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie perorální tablety deucrictibantu s prodlouženým uvolňováním pro profylaxi proti záchvatům angioedému u dospívajících a dospělých s HAE (CHAPTER-3)

12. února 2026 aktualizováno: Pharvaris Netherlands B.V.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti perorálně podávané tablety deucrictibantu s prodlouženým uvolňováním pro profylaxi proti záchvatům angioedému u dospívajících a dospělých s dědičným angioedémem

Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti perorálně podávané tablety deukrictibantu s prodlouženým uvolňováním jednou denně ve srovnání s placebem pro profylaxi k prevenci záchvatů angioedému u účastníků ve věku ≥ 12 let s dědičným angioedémem.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Studie se skládá z období screeningu, během kterého je potvrzena způsobilost, období léčby v délce 24 týdnů a období sledování v délce maximálně 4 týdnů nebo subjekty mohou přejít do otevřené studie PHA022121-C307 (KAPITOLA-4). Během období léčby budou účastníci dostávat zaslepený studijní lék (deukrictibant nebo placebo randomizované v poměru 2:1). Účastníci budou pravidelně podstupovat hodnocení účinnosti a bezpečnosti, denně vyplňovat elektronický deník a také vyplňovat dotazníky v předem definovaných časových bodech během studie.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
81

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Argentina
      • Corrientes, Argentina
        • Study Site
      • San Martín, Argentina
        • Study Site
  • Brazílie
      • Santo André, Brazílie
        • Study Site
  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko, 1431
        • Study Site
      • Sofia, Bulharsko, 1680
        • Study Site
  • Francie
      • Grenoble, Francie
        • Study Site
      • Lille, Francie, 59037
        • Study Site
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • Study Site
  • Irsko
      • Dublin, Irsko
        • Study Site
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20062
        • Study Site
      • Padua, Itálie
        • Study Site
  • Japonsko
      • Kawasaki, Japonsko
        • Study Site
      • Tokyo, Japonsko, 113-0033
        • Study Site
      • Tokyo, Japonsko, 1130033
        • Study Site
  • Jižní Afrika
      • Cape Town, Jižní Afrika
        • Study Site
  • Jižní Korea
      • Daegu, Jižní Korea
        • Study Site
      • Seoul, Jižní Korea, 06351
        • Study Site
      • Seoul, Jižní Korea
        • Study Site
      • Suwon, Jižní Korea
        • Study Site
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
        • Study Site
      • Ottawa, Kanada
        • Study Site
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko
        • Study Site
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland
        • Study Site
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Study Site
      • Frankfurt, Německo
        • Study Site
      • Hanover, Německo
        • Study Site
  • Polsko
      • Krakow, Polsko
        • Study Site
  • Portoriko
      • San Juan, Portoriko
        • Study Site
  • Rumunsko
      • Sângeorgiu de Mureş, Rumunsko
        • Study Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur
        • Study Site
  • Slovensko
      • Martin, Slovensko
        • Study Site
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B18 7QH
        • Study Site
      • Birmingham, Spojené království, B9 5SS
        • Study Site
      • Bristol, Spojené království, BS10 5NB
        • Study Site
      • Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
        • Study Site
      • Frimley, Spojené království, GU16 7UJ
        • Study Site
      • Leeds, Spojené království, LS9 7TF
        • Study Site
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • Study Site
      • Oxford, Spojené království
        • Study Site
      • Plymouth, Spojené království, PL6 5FP
        • Study Site
      • Southampton, Spojené království
        • Study Site
      • Stoke, Spojené království
        • Study Site
    • England
      • London, England, Spojené království, E1 1FR
        • Study Site
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, Spojené státy, 90404
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Spojené státy, 94598
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Spojené státy, 20915
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63141
        • Study Site
  • Turecko (Türkiye)
      • Ankara, Turecko (Türkiye)
        • Study Site
      • Istanbul, Turecko (Türkiye)
        • Study Site
      • Izmir, Turecko (Türkiye)
        • Study Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08907
        • Study Site
      • Barcelona, Španělsko, 08013
        • Study Site
      • Seville, Španělsko
        • Study Site
  • Švýcarsko
      • Basel, Švýcarsko
        • Study Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  1. Poskytnutí písemného informovaného souhlasu/souhlasu.
  2. Muž nebo žena ve věku ≥12 let v době poskytnutí písemného informovaného souhlasu/souhlasu.
  3. Diagnóza hereditárního angioedému (HAE)
  4. Anamnéza alespoň 3 záchvatů HAE během 3 po sobě jdoucích měsíců před screeningovou návštěvou
  5. Předdefinovaný počet útoků během období prověřování
  6. Spolehlivý přístup a schopnost používat standardní péči na vyžádání k efektivnímu zvládnutí akutních záchvatů HAE.
  7. Ochota a schopnost dodržet všechny požadavky protokolu, včetně záznamu dat eDiary a ePRO.
  8. Ženy ve fertilním věku musí souhlasit s protokolem specifikovaným těhotenským testem a metodami antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

  1. Jakákoli diagnóza angioedému jiná než HAE
  2. Účast v klinické studii s jakýmkoli jiným hodnoceným lékem během posledních 30 dnů nebo během 5 poločasů testovaného léku při screeningu (podle toho, co je delší)
  3. Prodělal předchozí profylaktickou léčbu deukrictibantem
  4. Expozice ACE inhibitorům nebo jakýmkoli lékům obsahujícím estrogen se systémovou absorpcí do 4 týdnů od screeningu
  5. Předchozí genová terapie pro jakoukoli indikaci kdykoli
  6. Použití profylaktické léčby HAE během 2 týdnů po screeningu na C1INH, perorální inhibitory kalikreinu nebo antifibrinolytika; do 4 týdnů od screeningu na atenuované androgeny; do 5 poločasů screeningu na monoklonální protilátky nebo do 7 dnů po screeningu na krátkodobou profylaxi
  7. Všechny ženy, které jsou těhotné, plánují otěhotnět nebo v současné době kojí
  8. Abnormální funkce jater
  9. Střední nebo těžké poškození ledvin
  10. Jakákoli klinicky významná komorbidita nebo systémová dysfunkce, která by narušovala bezpečnost účastníka nebo jeho schopnost účastnit se studie.
  11. Anamnéza zneužívání alkoholu nebo drog v předchozím roce nebo současné důkazy o závislosti nebo zneužívání návykových látek
  12. Užívání léků, které jsou středně silnými a silnými inhibitory nebo silnými induktory CYP3A4 během posledních 30 dnů nebo během 5 poločasů (podle toho, co je delší) od doby randomizace
  13. Známá přecitlivělost na deukrictibant nebo na kteroukoli pomocnou látku studovaného léku

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Aktivní
Deucrictibant 40 mg tableta s prodlouženým uvolňováním perorálně jednou denně
Lék: Deucrictibant
Deucrictibant 40 mg tableta s prodlouženým uvolňováním pro perorální podání jednou denně
Experimentální: Placebo
Placebo 1 tableta ústy jednou denně
Lék: Placebo
Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Časově normalizovaný (za 4 týdny) počet zkoušejícím potvrzených záchvatů HAE během 24týdenního léčebného období
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Časově normalizovaný počet zkoušejícím potvrzených záchvatů HAE léčených medikací na vyžádání během 24týdenního léčebného období
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Časově normalizovaný počet středních nebo těžkých záchvatů HAE potvrzených zkoušejícím během 24týdenního léčebného období
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Časově normalizovaný počet závažných záchvatů HAE potvrzených zkoušejícím během 24týdenního léčebného období
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Podíl účastníků, kteří během 24týdenního léčebného období dosáhli ≥50% snížení četnosti záchvatů HAE vzhledem k výchozí hodnotě
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Podíl účastníků, kteří během 24týdenního léčebného období dosáhli ≥70% snížení četnosti záchvatů HAE vzhledem k výchozí hodnotě
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Podíl účastníků, kteří během 24týdenního léčebného období dosáhli ≥90% snížení četnosti záchvatů HAE vzhledem k výchozí hodnotě
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Podíl účastníků, kteří jsou bez záchvatu HAE během 24týdenního léčebného období
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Podíl doby bez příznaků angioedému během 24týdenního léčebného období
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE), závažných nežádoucích příhod (SAE), nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESI) a TEAE vedoucích k přerušení studovaného léku
Časové okno: Až 38 týdnů
Až 38 týdnů
Farmakokinetika [PK]: Časové profily plazmatické koncentrace deukrictibantu
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Výsledek hlášený pacientem: Angioedema Quality of Life (AE-QoL) dotazník
Časové okno: 24 týdnů
AE-QoL je krátký dotazník o 17 položkách určený k retrospektivnímu hodnocení HRQoL s obdobím 4 týdnů. Jeho výsledky lze zobrazit jako celkové skóre nebo jako skóre 4 domén. Skóre se pohybuje od 0 do 100 po lineární transformaci hrubých hodnot, přičemž vyšší skóre ukazuje na vyšší narušení HRQoL.
24 týdnů
Výsledek hlášený pacientem: Pacientské globální hodnocení změny (PGA-Change)
Časové okno: 24 týdnů
PGA-Change hodnotí na 5bodové škále, jak byla kvalita života účastníka ovlivněna HAE od začátku užívání studovaného léku
24 týdnů
Výsledek hlášený pacientem: 4týdenní verze testu kontroly angioedému (AECT-4 týdny)
Časové okno: 24 týdnů
AECT-4wk měří kontrolu onemocnění retrospektivně, zahrnuje 4 otázky během 4týdenního období stahování. Skóre odpovědí v AECT se pohybuje od 0 do 16, přičemž vyšší skóre ukazuje na lepší kontrolu onemocnění (≤ 9 špatně kontrolovaná; ≥ 10 dobře kontrolovaná)
24 týdnů
Výsledek hlášený pacientem: Dotazník týkající se produktivity práce a zhoršení aktivity – specifický zdravotní problém (WPAI-SHP)
Časové okno: Až 34 týdnů
WPAI-SHP je dotazník hodnotící, jak zdravotní stav ovlivňuje schopnost člověka pracovat a vykonávat pravidelné činnosti, a zahrnuje 4 domény. Skóre ukazuje procento času, kdy pacient zameškal práci nebo byl méně produktivní kvůli komplikacím spojeným s HAE.
Až 34 týdnů
Výsledek hlášený pacientem: Zkrácený dotazník spokojenosti s léčbou pro medikaci (TSQM-9)
Časové okno: Až 34 týdnů
TSQM-9 je 9-položkový dotazník hodnotící spokojenost pacientů s léčbou a zahrnuje 3 domény. Skóre je podle domény a každé skóre domény se vypočítá sečtením jednotlivých položek TSQM v každé doméně a následným převedením složeného skóre na hodnotu v rozsahu od 0 do 100, přičemž vyšší skóre značí vyšší spokojenost.
Až 34 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Pharvaris Netherlands B.V.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. prosince 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. srpna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. srpna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
24. října 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
31. října 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
1. listopadu 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
13. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. února 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • PHA022121-C305

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení