Undersøgelse af oral Deucrictibant tablet med forlænget frigivelse til profylakse mod angioødem-anfald hos unge og voksne med HAE (CHAPTER-3)
En fase 3, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af oralt administreret Deucrictibant-tablet med forlænget frigivelse til profylakse mod angioødem-anfald hos unge og voksne med arvelig angioødem
Studieoversigt
Status
Status
Betingelser
Betingelser
Intervention / Behandling
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsestype
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Tilmelding
Fase
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
Studiekontakt
- Navn: Pharvaris Clinical Team
- Telefonnummer: 0031-712-036-410
- E-mail: clinicaltrials@pharvaris.com
Studiesteder
-
-
-
Corrientes, Argentina
- Study Site
-
San Martín, Argentina
- Study Site
-
-
-
-
-
Santo André, Brasilien
- Study Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgarien, 1431
- Study Site
-
Sofia, Bulgarien, 1680
- Study Site
-
-
-
-
-
Edmonton, Canada
- Study Site
-
Ottawa, Canada
- Study Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Det Forenede Kongerige, B18 7QH
- Study Site
-
Birmingham, Det Forenede Kongerige, B9 5SS
- Study Site
-
Bristol, Det Forenede Kongerige, BS10 5NB
- Study Site
-
Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
- Study Site
-
Frimley, Det Forenede Kongerige, GU16 7UJ
- Study Site
-
Leeds, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
- Study Site
-
London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
- Study Site
-
Oxford, Det Forenede Kongerige
- Study Site
-
Plymouth, Det Forenede Kongerige, PL6 5FP
- Study Site
-
Southampton, Det Forenede Kongerige
- Study Site
-
Stoke, Det Forenede Kongerige
- Study Site
-
-
England
-
London, England, Det Forenede Kongerige, E1 1FR
- Study Site
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
- Study Site
-
-
California
-
San Diego, California, Forenede Stater, 92122
- Study Site
-
Santa Monica, California, Forenede Stater, 90404
- Study Site
-
Walnut Creek, California, Forenede Stater, 94598
- Study Site
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Forenede Stater, 20915
- Study Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63141
- Study Site
-
-
-
-
-
Grenoble, Frankrig
- Study Site
-
Lille, Frankrig, 59037
- Study Site
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hong Kong
- Study Site
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Study Site
-
-
-
-
-
Milan, Italien, 20062
- Study Site
-
Padua, Italien
- Study Site
-
-
-
-
-
Kawasaki, Japan
- Study Site
-
Tokyo, Japan, 113-0033
- Study Site
-
Tokyo, Japan, 1130033
- Study Site
-
-
-
-
-
Auckland, New Zealand
- Study Site
-
-
-
-
-
Krakow, Polen
- Study Site
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico
- Study Site
-
-
-
-
-
Sângeorgiu de Mureş, Rumænien
- Study Site
-
-
-
-
-
Basel, Schweiz
- Study Site
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore
- Study Site
-
-
-
-
-
Martin, Slovakiet
- Study Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08907
- Study Site
-
Barcelona, Spanien, 08013
- Study Site
-
Seville, Spanien
- Study Site
-
-
-
-
-
Cape Town, Sydafrika
- Study Site
-
-
-
-
-
Daegu, Sydkorea
- Study Site
-
Seoul, Sydkorea, 06351
- Study Site
-
Seoul, Sydkorea
- Study Site
-
Suwon, Sydkorea
- Study Site
-
-
-
-
-
Ankara, Tyrkiet (Türkiye)
- Study Site
-
Istanbul, Tyrkiet (Türkiye)
- Study Site
-
Izmir, Tyrkiet (Türkiye)
- Study Site
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Study Site
-
Frankfurt, Tyskland
- Study Site
-
Hanover, Tyskland
- Study Site
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn
- Study Site
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Afgivelse af skriftligt informeret samtykke/samtykke.
- Mand eller kvinde, i alderen ≥12 år på tidspunktet for skriftligt informeret samtykke/samtykke.
- Diagnose af arvelig angioødem (HAE)
- Anamnese med mindst 3 HAE-anfald inden for de 3 på hinanden følgende måneder forud for screeningsbesøget
- Foruddefineret antal angreb i løbet af screeningsperioden
- Pålidelig adgang og mulighed for at bruge standardbehandlinger efter behov for effektivt at håndtere akutte HAE-angreb.
- Villig og i stand til at overholde alle protokolkrav, herunder eDiary og ePRO dataregistrering.
- Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal acceptere den protokol specificerede graviditetstest og præventionsmetoder.
Ekskluderingskriterier:
- Enhver anden diagnose af angioødem end HAE
- Deltagelse i et klinisk studie med et hvilket som helst andet forsøgslægemiddel inden for de sidste 30 dage eller inden for 5 halveringstider af forsøgslægemidlet ved screening (alt efter hvad der er længst)
- Har tidligere modtaget profylaktisk behandling med deucrictibant
- Eksponering for ACE-hæmmere eller enhver østrogenholdig medicin med systemisk absorption inden for 4 uger efter screening
- Forudgående genterapi for enhver indikation til enhver tid
- Anvendelse af profylaktisk behandling for HAE inden for 2 uger efter screening for C1INH, orale kallikrein-hæmmere eller anti-fibrinolytika; inden for 4 uger efter screening for svækkede androgener; inden for 5 halveringstider efter screening for monoklonale antistoffer eller inden for 7 dage efter screening for korttidsprofylakse
- Alle kvinder, der er gravide, planlægger at blive gravide eller i øjeblikket ammer
- Unormal leverfunktion
- Moderat eller svært nedsat nyrefunktion
- Enhver klinisk signifikant komorbiditet eller systemisk dysfunktion, der ville forstyrre deltagerens sikkerhed eller evne til at deltage i undersøgelsen.
- Historie om alkohol- eller stofmisbrug inden for det foregående år, eller aktuelle beviser for stofafhængighed eller -misbrug
- Brug af medicin, der er moderate og stærke hæmmere eller stærke inducere af CYP3A4 inden for de sidste 30 dage eller inden for 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) efter randomiseringstidspunktet
- Kendt overfølsomhed over for deucrictibant eller et eller flere af hjælpestofferne i undersøgelseslægemidlet
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Antal våben
Våben og indgreb
Deltagergruppe / ArmDeltagergruppe / Arm |
Intervention / BehandlingIntervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Aktiv
Deucrictibant 40 mg tablet med forlænget frigivelse gennem munden én gang dagligt
|
Deucrictibant 40 mg tablet med forlænget frigivelse til oral brug én gang dagligt
|
|
Eksperimentel: Placebo
Placebo 1 tablet gennem munden én gang dagligt
|
Placebo
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Tidsnormaliseret (pr. 4 uger) antal investigator-bekræftede HAE-anfald i løbet af den 24-ugers behandlingsperiode
Tidsramme: 24 uger
|
24 uger
|
Sekundære resultatmål
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tidsnormaliseret antal investigator-bekræftede HAE-anfald behandlet med on-demand medicin i løbet af den 24-ugers behandlingsperiode
Tidsramme: 24 uger
|
24 uger
|
|
|
Tidsnormaliseret antal af investigator-bekræftede moderate eller svære HAE-anfald i løbet af den 24-ugers behandlingsperiode
Tidsramme: 24 uger
|
24 uger
|
|
|
Tidsnormaliseret antal af investigator-bekræftede alvorlige HAE-anfald i løbet af den 24-ugers behandlingsperiode
Tidsramme: 24 uger
|
24 uger
|
|
|
Andel af deltagere, der opnår ≥50 % reduktion i HAE-angrebsrate i forhold til baseline i løbet af den 24-ugers behandlingsperiode
Tidsramme: 24 uger
|
24 uger
|
|
|
Andel af deltagere, der opnår ≥70 % reduktion i HAE-angrebsrate i forhold til baseline i løbet af den 24-ugers behandlingsperiode
Tidsramme: 24 uger
|
24 uger
|
|
|
Andel af deltagere, der opnår ≥90 % reduktion i HAE-angrebsrate i forhold til baseline i løbet af den 24-ugers behandlingsperiode
Tidsramme: 24 uger
|
24 uger
|
|
|
Andel af deltagere, der er fri for HAE-angreb i den 24-ugers behandlingsperiode
Tidsramme: 24 uger
|
24 uger
|
|
|
Andel af tid uden angioødemsymptomer i løbet af den 24-ugers behandlingsperiode
Tidsramme: 24 uger
|
24 uger
|
|
|
Forekomst af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er), bivirkninger af særlig interesse (AESI'er) og TEAE'er, der fører til seponering af lægemiddel
Tidsramme: Op til 38 uger
|
Op til 38 uger
|
|
|
Farmakokinetik [PK]: Deucrictibant plasmakoncentrationstidsprofiler
Tidsramme: 24 uger
|
24 uger
|
|
|
Patientrapporteret resultat: Angioødem Quality of Life (AE-QoL) spørgeskema
Tidsramme: 24 uger
|
AE-QoL er et kort spørgeskema med 17 punkter designet til retrospektivt at vurdere HRQoL med en tilbagekaldelsesperiode på 4 uger.
Dens resultater kan vises som en samlet score eller som 4 domænescores.
Scorerne spænder fra 0 til 100 efter lineær transformation af råværdier, med højere score, der indikerer højere HRQoL svækkelse.
|
24 uger
|
|
Patientrapporteret resultat: Patient Global Assessment of Change (PGA-Change)
Tidsramme: 24 uger
|
PGA-Change vurderer på en 5-trins skala, hvordan deltagerens QoL er blevet påvirket af HAE siden starten på at tage undersøgelseslægemidlet
|
24 uger
|
|
Patientrapporteret resultat: Angioødem kontroltest 4-ugers version (AECT-4wk)
Tidsramme: 24 uger
|
AECT-4wk måler sygdomskontrol retrospektivt, det omfatter 4 spørgsmål over en 4-ugers tilbagekaldelsesperiode.
Scorer for svarene i AECT varierer fra 0 til 16, med højere score, der indikerer bedre sygdomskontrol (≤ 9 dårligt kontrolleret; ≥ 10 godt kontrolleret)
|
24 uger
|
|
Patientrapporteret udfald: Arbejdsproduktivitet og aktivitetsnedsættelse spørgeskema - specifikt helbredsproblem (WPAI-SHP)
Tidsramme: Op til 34 uger
|
WPAI-SHP er et spørgeskema, der vurderer, hvordan en helbredstilstand påvirker en persons evne til at arbejde og udføre regelmæssige aktiviteter, og det omfatter 4 domæner.
Score angiver den procentdel af tid, patienten gik glip af arbejde eller var mindre produktiv på grund af HAE-relaterede komplikationer.
|
Op til 34 uger
|
|
Patientrapporteret resultat: Forkortet behandlingstilfredshedsspørgeskema for medicin (TSQM-9)
Tidsramme: Op til 34 uger
|
TSQM-9 er et spørgeskema med 9 punkter, der evaluerer patientens behandlingstilfredshed, og det omfatter 3 domæner.
Scoringen er efter domæne, og hver domænescore beregnes ved at summere de individuelle TSQM-elementer i hvert domæne og derefter transformere den sammensatte score til en værdi, der spænder fra 0 til 100, med højere score, der indikerer højere tilfredshed.
|
Op til 34 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Sponsor
Efterforskere
Efterforskere
- Studieleder: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Studiestart
Primær færdiggørelse (Anslået)
Primær færdiggørelse
Studieafslutning (Anslået)
Studieafslutning
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Først opslået
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering sendt
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Arvelige komplement-mangelsygdomme
- Primære immundefektsygdomme
- Karsygdomme
- Hjerte-kar-sygdomme
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Sygdomme i immunsystemet
- Overfølsomhed, Øjeblikkelig
- Overfølsomhed
- Immunologiske mangelsyndromer
- Hudsygdomme
- Nældefeber
- Hudsygdomme, vaskulære
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Hud- og bindevævssygdomme
- Angioødem
- Angioødem, arvelig
- Substandard medicin
- Farmaceutiske præparater
- Forfalskede stoffer
Andre undersøgelses-id-numre
Andre undersøgelses-id-numre
- PHA022121-C305
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .