Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie perorální tablety deucrictibantu s prodlouženým uvolňováním pro profylaxi proti záchvatům angioedému u dospívajících a dospělých s HAE (CHAPTER-3)

12. února 2026 aktualizováno: Pharvaris Netherlands B.V.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti perorálně podávané tablety deucrictibantu s prodlouženým uvolňováním pro profylaxi proti záchvatům angioedému u dospívajících a dospělých s dědičným angioedémem

Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti perorálně podávané tablety deukrictibantu s prodlouženým uvolňováním jednou denně ve srovnání s placebem pro profylaxi k prevenci záchvatů angioedému u účastníků ve věku ≥ 12 let s dědičným angioedémem.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie se skládá z období screeningu, během kterého je potvrzena způsobilost, období léčby v délce 24 týdnů a období sledování v délce maximálně 4 týdnů nebo subjekty mohou přejít do otevřené studie PHA022121-C307 (KAPITOLA-4). Během období léčby budou účastníci dostávat zaslepený studijní lék (deukrictibant nebo placebo randomizované v poměru 2:1). Účastníci budou pravidelně podstupovat hodnocení účinnosti a bezpečnosti, denně vyplňovat elektronický deník a také vyplňovat dotazníky v předem definovaných časových bodech během studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

81

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Corrientes, Argentina
        • Study Site
      • San Martín, Argentina
        • Study Site
  • Brazílie
      • Santo André, Brazílie
        • Study Site
  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko, 1431
        • Study Site
      • Sofia, Bulharsko, 1680
        • Study Site
  • Francie
      • Grenoble, Francie
        • Study Site
      • Lille, Francie, 59037
        • Study Site
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • Study Site
  • Irsko
      • Dublin, Irsko
        • Study Site
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20062
        • Study Site
      • Padua, Itálie
        • Study Site
  • Japonsko
      • Kawasaki, Japonsko
        • Study Site
      • Tokyo, Japonsko, 113-0033
        • Study Site
      • Tokyo, Japonsko, 1130033
        • Study Site
  • Jižní Afrika
      • Cape Town, Jižní Afrika
        • Study Site
  • Jižní Korea
      • Daegu, Jižní Korea
        • Study Site
      • Seoul, Jižní Korea, 06351
        • Study Site
      • Seoul, Jižní Korea
        • Study Site
      • Suwon, Jižní Korea
        • Study Site
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
        • Study Site
      • Ottawa, Kanada
        • Study Site
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko
        • Study Site
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland
        • Study Site
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Study Site
      • Frankfurt, Německo
        • Study Site
      • Hanover, Německo
        • Study Site
  • Polsko
      • Krakow, Polsko
        • Study Site
  • Portoriko
      • San Juan, Portoriko
        • Study Site
  • Rumunsko
      • Sângeorgiu de Mureş, Rumunsko
        • Study Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur
        • Study Site
  • Slovensko
      • Martin, Slovensko
        • Study Site
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B18 7QH
        • Study Site
      • Birmingham, Spojené království, B9 5SS
        • Study Site
      • Bristol, Spojené království, BS10 5NB
        • Study Site
      • Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
        • Study Site
      • Frimley, Spojené království, GU16 7UJ
        • Study Site
      • Leeds, Spojené království, LS9 7TF
        • Study Site
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • Study Site
      • Oxford, Spojené království
        • Study Site
      • Plymouth, Spojené království, PL6 5FP
        • Study Site
      • Southampton, Spojené království
        • Study Site
      • Stoke, Spojené království
        • Study Site
    • England
      • London, England, Spojené království, E1 1FR
        • Study Site
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, Spojené státy, 90404
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Spojené státy, 94598
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Spojené státy, 20915
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63141
        • Study Site
  • Turecko (Türkiye)
      • Ankara, Turecko (Türkiye)
        • Study Site
      • Istanbul, Turecko (Türkiye)
        • Study Site
      • Izmir, Turecko (Türkiye)
        • Study Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08907
        • Study Site
      • Barcelona, Španělsko, 08013
        • Study Site
      • Seville, Španělsko
        • Study Site
  • Švýcarsko
      • Basel, Švýcarsko
        • Study Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  1. Poskytnutí písemného informovaného souhlasu/souhlasu.
  2. Muž nebo žena ve věku ≥12 let v době poskytnutí písemného informovaného souhlasu/souhlasu.
  3. Diagnóza hereditárního angioedému (HAE)
  4. Anamnéza alespoň 3 záchvatů HAE během 3 po sobě jdoucích měsíců před screeningovou návštěvou
  5. Předdefinovaný počet útoků během období prověřování
  6. Spolehlivý přístup a schopnost používat standardní péči na vyžádání k efektivnímu zvládnutí akutních záchvatů HAE.
  7. Ochota a schopnost dodržet všechny požadavky protokolu, včetně záznamu dat eDiary a ePRO.
  8. Ženy ve fertilním věku musí souhlasit s protokolem specifikovaným těhotenským testem a metodami antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

  1. Jakákoli diagnóza angioedému jiná než HAE
  2. Účast v klinické studii s jakýmkoli jiným hodnoceným lékem během posledních 30 dnů nebo během 5 poločasů testovaného léku při screeningu (podle toho, co je delší)
  3. Prodělal předchozí profylaktickou léčbu deukrictibantem
  4. Expozice ACE inhibitorům nebo jakýmkoli lékům obsahujícím estrogen se systémovou absorpcí do 4 týdnů od screeningu
  5. Předchozí genová terapie pro jakoukoli indikaci kdykoli
  6. Použití profylaktické léčby HAE během 2 týdnů po screeningu na C1INH, perorální inhibitory kalikreinu nebo antifibrinolytika; do 4 týdnů od screeningu na atenuované androgeny; do 5 poločasů screeningu na monoklonální protilátky nebo do 7 dnů po screeningu na krátkodobou profylaxi
  7. Všechny ženy, které jsou těhotné, plánují otěhotnět nebo v současné době kojí
  8. Abnormální funkce jater
  9. Střední nebo těžké poškození ledvin
  10. Jakákoli klinicky významná komorbidita nebo systémová dysfunkce, která by narušovala bezpečnost účastníka nebo jeho schopnost účastnit se studie.
  11. Anamnéza zneužívání alkoholu nebo drog v předchozím roce nebo současné důkazy o závislosti nebo zneužívání návykových látek
  12. Užívání léků, které jsou středně silnými a silnými inhibitory nebo silnými induktory CYP3A4 během posledních 30 dnů nebo během 5 poločasů (podle toho, co je delší) od doby randomizace
  13. Známá přecitlivělost na deukrictibant nebo na kteroukoli pomocnou látku studovaného léku

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Aktivní
Deucrictibant 40 mg tableta s prodlouženým uvolňováním perorálně jednou denně
Lék: Deucrictibant
Deucrictibant 40 mg tableta s prodlouženým uvolňováním pro perorální podání jednou denně
Experimentální: Placebo
Placebo 1 tableta ústy jednou denně
Lék: Placebo
Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Časově normalizovaný (za 4 týdny) počet zkoušejícím potvrzených záchvatů HAE během 24týdenního léčebného období
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Časově normalizovaný počet zkoušejícím potvrzených záchvatů HAE léčených medikací na vyžádání během 24týdenního léčebného období
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Časově normalizovaný počet středních nebo těžkých záchvatů HAE potvrzených zkoušejícím během 24týdenního léčebného období
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Časově normalizovaný počet závažných záchvatů HAE potvrzených zkoušejícím během 24týdenního léčebného období
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Podíl účastníků, kteří během 24týdenního léčebného období dosáhli ≥50% snížení četnosti záchvatů HAE vzhledem k výchozí hodnotě
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Podíl účastníků, kteří během 24týdenního léčebného období dosáhli ≥70% snížení četnosti záchvatů HAE vzhledem k výchozí hodnotě
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Podíl účastníků, kteří během 24týdenního léčebného období dosáhli ≥90% snížení četnosti záchvatů HAE vzhledem k výchozí hodnotě
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Podíl účastníků, kteří jsou bez záchvatu HAE během 24týdenního léčebného období
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Podíl doby bez příznaků angioedému během 24týdenního léčebného období
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE), závažných nežádoucích příhod (SAE), nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESI) a TEAE vedoucích k přerušení studovaného léku
Časové okno: Až 38 týdnů
Až 38 týdnů
Farmakokinetika [PK]: Časové profily plazmatické koncentrace deukrictibantu
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Výsledek hlášený pacientem: Angioedema Quality of Life (AE-QoL) dotazník
Časové okno: 24 týdnů
AE-QoL je krátký dotazník o 17 položkách určený k retrospektivnímu hodnocení HRQoL s obdobím 4 týdnů. Jeho výsledky lze zobrazit jako celkové skóre nebo jako skóre 4 domén. Skóre se pohybuje od 0 do 100 po lineární transformaci hrubých hodnot, přičemž vyšší skóre ukazuje na vyšší narušení HRQoL.
24 týdnů
Výsledek hlášený pacientem: Pacientské globální hodnocení změny (PGA-Change)
Časové okno: 24 týdnů
PGA-Change hodnotí na 5bodové škále, jak byla kvalita života účastníka ovlivněna HAE od začátku užívání studovaného léku
24 týdnů
Výsledek hlášený pacientem: 4týdenní verze testu kontroly angioedému (AECT-4 týdny)
Časové okno: 24 týdnů
AECT-4wk měří kontrolu onemocnění retrospektivně, zahrnuje 4 otázky během 4týdenního období stahování. Skóre odpovědí v AECT se pohybuje od 0 do 16, přičemž vyšší skóre ukazuje na lepší kontrolu onemocnění (≤ 9 špatně kontrolovaná; ≥ 10 dobře kontrolovaná)
24 týdnů
Výsledek hlášený pacientem: Dotazník týkající se produktivity práce a zhoršení aktivity – specifický zdravotní problém (WPAI-SHP)
Časové okno: Až 34 týdnů
WPAI-SHP je dotazník hodnotící, jak zdravotní stav ovlivňuje schopnost člověka pracovat a vykonávat pravidelné činnosti, a zahrnuje 4 domény. Skóre ukazuje procento času, kdy pacient zameškal práci nebo byl méně produktivní kvůli komplikacím spojeným s HAE.
Až 34 týdnů
Výsledek hlášený pacientem: Zkrácený dotazník spokojenosti s léčbou pro medikaci (TSQM-9)
Časové okno: Až 34 týdnů
TSQM-9 je 9-položkový dotazník hodnotící spokojenost pacientů s léčbou a zahrnuje 3 domény. Skóre je podle domény a každé skóre domény se vypočítá sečtením jednotlivých položek TSQM v každé doméně a následným převedením složeného skóre na hodnotu v rozsahu od 0 do 100, přičemž vyšší skóre značí vyšší spokojenost.
Až 34 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pharvaris Netherlands B.V.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. prosince 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. srpna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. října 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. října 2024

První zveřejněno (Aktuální)

1. listopadu 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PHA022121-C305

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hereditární angioedém (HAE)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit