Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie perorální tablety deucrictibantu s prodlouženým uvolňováním pro profylaxi proti záchvatům angioedému u dospívajících a dospělých s HAE (CHAPTER-3)

5. listopadu 2026 aktualizováno: Pharvaris Netherlands B.V.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti perorálně podávané tablety deucrictibantu s prodlouženým uvolňováním pro profylaxi proti záchvatům angioedému u dospívajících a dospělých s dědičným angioedémem

This is a Phase 3, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled study to evaluate the efficacy and safety of once-daily orally administered deucrictibant extended-release tablet compared to placebo for prophylaxis to prevent angioedema attacks in participants aged ≥ 12 years with hereditary angioedema.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

The study consists of a Screening Period during which eligibility is confirmed, a Treatment Period of 24 weeks, and a Follow-up Period of maximum 4 weeks or subjects may roll over into the open-label study PHA022121-C307 (CHAPTER-4). During the Treatment period participants will receive blinded study drug (deucrictibant or placebo randomized in a 2:1 ratio). Participants will undergo regular efficacy and safety assessments, complete an electronic diary daily, and also complete questionnaires at predefined timepoints during the study.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

85

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Corrientes, Argentina
        • Study Site
      • San Martin, Argentina
        • Study Site
  • Brazílie
      • Santo André, Brazílie
        • Study Site
  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko, 1431
        • Study Site
      • Sofia, Bulharsko, 1680
        • Study Site
  • Francie
      • Grenoble, Francie
        • Study Site
      • Lille, Francie, 59037
        • Study Site
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • Study Site
  • Irsko
      • Dublin, Irsko
        • Study Site
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20062
        • Study Site
      • Padova, Itálie
        • Study Site
  • Japonsko
      • Kawasaki, Japonsko
        • Study Site
      • Tokyo, Japonsko, 113-0033
        • Study Site
      • Tokyo, Japonsko, 1130033
        • Study Site
  • Jižní Afrika
      • Cape Town, Jižní Afrika
        • Study Site
  • Jižní Korea
      • Daegu, Jižní Korea
        • Study Site
      • Seoul, Jižní Korea, 06351
        • Study Site
      • Seoul, Jižní Korea
        • Study Site
      • Suwon, Jižní Korea
        • Study Site
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
        • Study Site
      • Ottawa, Kanada
        • Study Site
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko
        • Study Site
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland
        • Study Site
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Study Site
      • Frankfurt, Německo
        • Study Site
      • Hanover, Německo
        • Study Site
  • Polsko
      • Krakow, Polsko
        • Study Site
  • Portoriko
      • San Juan, Portoriko
        • Study Site
  • Rumunsko
      • Sângeorgiu de Mureş, Rumunsko
        • Study Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur
        • Study Site
  • Slovensko
      • Martin, Slovensko
        • Study Site
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B18 7QH
        • Study Site
      • Birmingham, Spojené království, B9 5SS
        • Study Site
      • Bristol, Spojené království, BS10 5NB
        • Study Site
      • Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
        • Study Site
      • Frimley, Spojené království, GU16 7UJ
        • Study Site
      • Leeds, Spojené království, LS9 7TF
        • Study Site
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • Study Site
      • Oxford, Spojené království
        • Study Site
      • Plymouth, Spojené království, PL6 5FP
        • Study site
      • Southampton, Spojené království
        • Study Site
      • Stoke, Spojené království
        • Study Site
    • England
      • London, England, Spojené království, E1 1FR
        • Study site
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, Spojené státy, 90404
        • Study site
      • Walnut Creek, California, Spojené státy, 94598
        • Study site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Spojené státy, 20915
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63141
        • Study Site
  • Turecko (Türkiye)
      • Ankara, Turecko (Türkiye)
        • Study Site
      • Istanbul, Turecko (Türkiye)
        • Study Site
      • Izmir, Turecko (Türkiye)
        • Study Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08907
        • Study Site
      • Barcelona, Španělsko, 08013
        • Study Site
      • Seville, Španělsko
        • Study Site
  • Švýcarsko
      • Basel, Švýcarsko
        • Study Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Inclusion Criteria:

  1. Provision of written informed consent/assent.
  2. Male or female, aged ≥12 years at the time of providing written informed consent/assent.
  3. Diagnosis of hereditary angioedema (HAE)
  4. History of at least 3 HAE attacks within the 3 consecutive months prior to Screening Visit
  5. Predefined number of attacks during the Screening Period
  6. Reliable access and ability to use standard of care on-demand treatments to effectively manage acute HAE attacks.
  7. Willing and able to adhere to all protocol requirements, including eDiary and ePRO data recording.
  8. Female participants of childbearing potential must agree to the protocol specified pregnancy testing and contraception methods.

Exclusion Criteria:

  1. Any diagnosis of angioedema other than HAE
  2. Participation in a clinical study with any other investigational drug within the last 30 days or within 5 half-lives of the investigational drug at Screening (whichever is longer)
  3. Has received prior prophylactic treatment with deucrictibant
  4. Exposure to ACE inhibitors or any estrogen-containing medications with systemic absorption within 4 weeks of Screening
  5. Prior gene therapy for any indication at any time
  6. Use of prophylactic treatment for HAE within 2 weeks of Screening for C1INH, oral kallikrein inhibitors, or anti-fibrinolytics; within 4 weeks of Screening for attenuated androgens; within 5 half-lives of Screening for monoclonal antibodies, or within 7 days of Screening for short-term prophylaxis
  7. Any females who are pregnant, plan to become pregnant, or are currently breast-feeding
  8. Abnormal hepatic function
  9. Moderate or severe renal impairment
  10. Any clinically significant comorbidity or systemic dysfunction that would interfere with the participant's safety or ability to participate in the study.
  11. History of alcohol or drug abuse within the previous year, or current evidence of substance dependence or abuse
  12. Use of medications that are moderate and strong inhibitors or strong inducers of CYP3A4 within the last 30 days or within 5 half-lives (whichever is longer) of the time of randomization
  13. Known hypersensitivity to deucrictibant or any of the excipients of the study drug

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Active

Deucrictibant 40mg extended-release tablet by mouth once daily
Lék: Deucrictibant

Deucrictibant 40mg extended-release tablet for once daily oral use
Experimentální: Placebo

Placebo 1 tablet by mouth once daily
Lék: Placebo

Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Časově normalizovaný (za 4 týdny) počet zkoušejícím potvrzených záchvatů HAE během 24týdenního léčebného období
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Časově normalizovaný počet zkoušejícím potvrzených záchvatů HAE léčených medikací na vyžádání během 24týdenního léčebného období
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Časově normalizovaný počet středních nebo těžkých záchvatů HAE potvrzených zkoušejícím během 24týdenního léčebného období
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Časově normalizovaný počet závažných záchvatů HAE potvrzených zkoušejícím během 24týdenního léčebného období
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Podíl účastníků, kteří během 24týdenního léčebného období dosáhli ≥50% snížení četnosti záchvatů HAE vzhledem k výchozí hodnotě
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Podíl účastníků, kteří během 24týdenního léčebného období dosáhli ≥70% snížení četnosti záchvatů HAE vzhledem k výchozí hodnotě
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Podíl účastníků, kteří během 24týdenního léčebného období dosáhli ≥90% snížení četnosti záchvatů HAE vzhledem k výchozí hodnotě
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Podíl účastníků, kteří jsou bez záchvatu HAE během 24týdenního léčebného období
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Podíl doby bez příznaků angioedému během 24týdenního léčebného období
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE), závažných nežádoucích příhod (SAE), nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESI) a TEAE vedoucích k přerušení studovaného léku
Časové okno: Až 38 týdnů
Až 38 týdnů
Farmakokinetika [PK]: Časové profily plazmatické koncentrace deukrictibantu
Časové okno: 24 týdnů
24 týdnů
Patient reported outcome: Angioedema Quality of Life (AE-QoL) questionnaire
Časové okno: 24 weeks

The AE-QoL is a short 17-item questionnaire designed to retrospectively assess HRQoL, with a recall period of 4 weeks. Its results can be displayed as a total score or as 4 domain scores. The scores range from 0 to 100, after linear transformation of raw values, with higher scores indicating higher HRQoL impairment.
24 weeks
Patient reported outcome: Patient Global Assessment of Change (PGA-Change)
Časové okno: 24 weeks

PGA-Change assesses on a 5-point scale how the participant's QoL has been impacted by HAE since start taking the study drug
24 weeks
Patient reported outcome: Angioedema Control Test 4-week version (AECT-4wk)
Časové okno: 24 weeks

AECT-4wk measures disease control retrospectively, it comprises 4 questions over a 4-week recall period. Scores for the responses in the AECT range from 0 to 16, with higher scores indicating better disease control (≤ 9 poorly controlled; ≥ 10 well controlled)
24 weeks
Patient reported outcome: Work Productivity and Activity Impairment Questionnaire - Specific Health Problem (WPAI-SHP)
Časové okno: Up to 34 weeks

WPAI-SHP is a questionnaire assessing how a health condition impacts a person's ability to work and do regular activities and it includes 4 domains. Scores indicate the percentage of time the patient missed work or was less productive owing to HAE-related complications.
Up to 34 weeks
Patient reported outcome: Abbreviated Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM-9)
Časové okno: Up to 34 weeks

TSQM-9 is a 9-item questionnaire evaluating patient treatment satisfaction and it includes 3 domains. Scoring is by domain and each domain score is computed by summing the individual TSQM items in each domain and then transforming the composite score into a value ranging from 0 to 100, with higher scores indicating higher satisfaction.
Up to 34 weeks

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pharvaris Netherlands B.V.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. prosince 2024

Primární dokončení (Aktuální)

21. července 2026

Dokončení studie (Aktuální)

21. července 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. října 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. října 2024

První zveřejněno (Aktuální)

1. listopadu 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. listopadu 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. listopadu 2026

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PHA022121-C305

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit