Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie zkoumající vztah PK/PD QRL-101 u dospělých s ALS

25. srpna 2025 aktualizováno: QurAlis Corporation

Randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená, jednodávková, fáze 1 studie pro prozkoumání PK/PD vztahu QRL-101 u lidí žijících s ALS

Tato randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená studie fáze 1 vyhodnotí vztah PK/PD jednotlivých dávek QRL-101 u 12 účastníků ALS. Studie bude také hodnotit bezpečnost a snášenlivost u účastníků užívajících buď QRL-101 nebo placebo.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená, jednodávková, jednomístná studie fáze 1, aby prozkoumala farmakokinetiku (PK) a farmakodynamiku (PD) jednotlivých dávek QRL-101 u účastníků s ALS. Kromě toho bude hodnocena bezpečnost a snášenlivost QRL-101. Jednotlivé dávky QRL-101 nebo placeba budou podávány jako perorální tekutina přibližně 12 účastníkům s ALS. Studie prozkoumá vztah PK, PD a PK/PD mezi třemi úrovněmi dávek QRL-101 a placeba. Randomizace bude 1:1:1:1 pro čtyři studijní skupiny a bude provedena ve 3 blocích (kohortách) po 4, kde budou účastníci randomizováni v poměru 3:1 (QRL-101:placebo) pro zvýšení úrovně dávek QRL. -101.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
12

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Holandsko
    • Netherlands
      • Utrecht, Netherlands, Holandsko, 9728 NZ
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

ZAČLEŇOVACÍ KRITÉRIA

  1. Věk 18 až 80 let včetně v době podpisu informovaného souhlasu.
  2. Diagnostika ALS buď pomocí Gold Coast Criteria nebo El Escorial Criteria (možná, pravděpodobná laboratorně podporovaná, pravděpodobná nebo definitivní)
  3. Laboratorní hodnoty klinické chemie v přijatelném rozsahu pro populaci, podle úsudku zkoušejícího.
  4. Index tělesné hmotnosti 18 až 32 kg/m2 (včetně).
  5. Ochotná a schopná praktikovat účinnou antikoncepci.

VYLUČOVACÍ KRITÉRIA

  1. V současné době se účastní jakékoli jiné klinické studie zahrnující použití studovaného léku, off-label léku nebo zařízení nebo jakýkoli jiný typ lékařského výzkumu, který není vědecky nebo lékařsky kompatibilní s touto studií.
  2. Anamnéza nebo přítomnost lékařského onemocnění, včetně, ale bez omezení na ně, jakéhokoli kardiovaskulárního, jaterního, respiračního, hematologického, endokrinního, psychiatrického nebo neurologického onemocnění, křečí nebo jakékoli klinicky významné laboratorní abnormality, které podle úsudku zkoušejícího naznačují zdravotní problém, který by bránil účasti na studiu.
  3. Používání léků nebo zařízení, která nejsou schválena a které se používají nebo zkoumají jako terapie modifikující onemocnění u ALS
  4. Účast na jiné klinické studii do 30 dnů nebo 5 poločasů předchozího hodnoceného přípravku, podle toho, co je větší, před plánovaným datem randomizace.
  5. Užívání jakýchkoli léků na předpis nebo bez předpisu, které jsou induktory, inhibitory nebo substráty cytochromu P450 3A4 během 30 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před plánovaným datem randomizace

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: QRL-101
Jednotlivé dávky QRL-101 budou podávány perorálně. Úrovně dávek se mohou měnit v závislosti na dostupných neklinických, klinických, bezpečnostních a farmakokinetických údajích.
Lék: QRL-101
Jednotlivé dávky QRL-101 budou podávány perorálně. Úrovně dávek se mohou měnit v závislosti na dostupných neklinických, klinických, bezpečnostních a farmakokinetických údajích.
Experimentální: Placebo
Jednotlivé dávky srovnávacího placeba budou podávány perorálně. Úrovně dávek se mohou měnit v závislosti na dostupných neklinických, klinických, bezpečnostních a farmakokinetických údajích.
Jiný: Placebo
Jednotlivé dávky srovnávacího placeba budou podávány perorálně. Úrovně dávek se mohou měnit v závislosti na dostupných neklinických, klinických, bezpečnostních a farmakokinetických údajích.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Plazmatická koncentrace QRL-101
Časové okno: Výchozí stav až po sledování (den 10)
Výchozí stav až po sledování (den 10)
Vztah PK/PD: časová konstanta síly a trvání (SDTC)
Časové okno: Výchozí stav až po sledování (den 10)
Výchozí stav až po sledování (den 10)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost: Nežádoucí účinky (AE)
Časové okno: Výchozí stav až po sledování (den 10)
Výchozí stav až po sledování (den 10)
Bezpečnost a snášenlivost: Závažné nežádoucí příhody (SAE)
Časové okno: Výchozí stav až po sledování (den 10)
Výchozí stav až po sledování (den 10)
PK profil v plazmě: Maximální pozorovaná koncentrace (Cmax)
Časové okno: Výchozí stav až po sledování (den 10)
Výchozí stav až po sledování (den 10)
PK profil v plazmě: Doba maximální koncentrace léčiva (Tmax)
Časové okno: Výchozí stav až po sledování (den 10)
Výchozí stav až po sledování (den 10)
Profil PK v plazmě: Plocha pod křivkou koncentrace a času od času 0 do 24 hodin (AUC0-24h)
Časové okno: Výchozí stav až po sledování (den 10)
Výchozí stav až po sledování (den 10)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
QurAlis Corporation

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
11. listopadu 2024

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
22. srpna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
22. srpna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
27. listopadu 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. listopadu 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
3. prosince 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
2. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. srpna 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • QRL-101-04

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení