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Eine Studie zur Untersuchung der PK/PD-Beziehung von QRL-101 bei Erwachsenen mit ALS

25. August 2025 aktualisiert von: QurAlis Corporation

Eine randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde Einzeldosis-Phase-1-Studie zur Untersuchung der PK/PD-Beziehung von QRL-101 bei Menschen mit ALS

In dieser randomisierten, placebokontrollierten Doppelblindstudie der Phase 1 wird die PK/PD-Beziehung von Einzeldosen von QRL-101 bei 12 ALS-Teilnehmern untersucht. Die Studie wird auch die Sicherheit und Verträglichkeit bei Teilnehmern bewerten, die entweder QRL-101 oder Placebo erhalten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde Einzeldosis-Phase-1-Studie an einem einzigen Standort zur Untersuchung der Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD) von Einzeldosen von QRL-101 bei Teilnehmern mit ALS. Darüber hinaus werden die Sicherheit und Verträglichkeit von QRL-101 bewertet. Einzeldosen von QRL-101 oder Placebo werden etwa 12 Teilnehmern mit ALS als orale Flüssigkeit verabreicht. Die Studie wird die PK-, PD- und PK/PD-Beziehung zwischen drei Dosierungen von QRL-101 und Placebo untersuchen. Die Randomisierung erfolgt für die vier Studiengruppen im Verhältnis 1:1:1:1 und wird in 3 Blöcken (Kohorten) zu je vier Personen durchgeführt, wobei die Teilnehmer im Verhältnis 3:1 (QRL-101:Placebo) für steigende QRL-Dosierungen randomisiert werden -101.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
12

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Niederlande
    • Netherlands
      • Utrecht, Netherlands, Niederlande, 9728 NZ
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

EINSCHLUSSKRITERIEN

  1. Alter 18 bis einschließlich 80 Jahre zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung.
  2. Diagnose von ALS, entweder anhand der Gold Coast-Kriterien oder der El-Escorial-Kriterien (möglich, wahrscheinlich vom Labor unterstützt, wahrscheinlich oder eindeutig)
  3. Klinisch-chemische Laborwerte liegen nach Einschätzung des Prüfarztes im akzeptablen Bereich für die Bevölkerung.
  4. Body-Mass-Index von 18 bis 32 kg/m2 (einschließlich).
  5. Bereit und in der Lage, eine wirksame Verhütungsmethode anzuwenden.

AUSSCHLUSSKRITERIEN

  1. Derzeit an einer anderen klinischen Studie mit einem Studienmedikament, einer Off-Label-Arzneimittel- oder Geräteverwendung oder einer anderen Art medizinischer Forschung eingeschrieben, die wissenschaftlich oder medizinisch nicht mit dieser Studie vereinbar ist.
  2. Anamnese oder Vorliegen einer medizinischen Erkrankung, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, jeglicher kardiovaskulärer, hepatischer, respiratorischer, hämatologischer, endokriner, psychiatrischer oder neurologischer Erkrankungen, Krämpfe oder klinisch bedeutsamer Laboranomalien, die nach Einschätzung des Prüfarztes auf einen medizinischen Hinweis hinweisen Problem, das eine Studienteilnahme ausschließen würde.
  3. Off-Label-Einsatz von Arzneimitteln oder Geräten, die als krankheitsmodifizierende Therapien bei ALS eingesetzt oder untersucht werden
  4. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten des vorherigen Prüfpräparats, je nachdem, welcher Wert größer ist, vor dem geplanten Randomisierungsdatum.
  5. Einnahme aller verschreibungspflichtigen oder nicht verschreibungspflichtigen Arzneimittel, die Cytochrom P450 3A4-Induktoren, -Inhibitoren oder -Substrate sind, innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Wert größer ist, vor dem geplanten Randomisierungsdatum

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: QRL-101
Einzeldosen von QRL-101 werden oral verabreicht. Die Dosierungen können sich je nach verfügbaren präklinischen, klinischen, Sicherheits- und PK-Daten ändern.
Arzneimittel: QRL-101
Einzeldosen von QRL-101 werden oral verabreicht. Die Dosierungen können sich je nach verfügbaren präklinischen, klinischen, Sicherheits- und PK-Daten ändern.
Experimental: Placebo
Einzeldosen des Vergleichs-Placebos werden oral verabreicht. Die Dosierungen können sich je nach verfügbaren präklinischen, klinischen, Sicherheits- und PK-Daten ändern.
Sonstiges: Placebo
Einzeldosen des Kompartor-Placebos werden oral verabreicht. Die Dosierungen können sich je nach verfügbaren präklinischen, klinischen, Sicherheits- und PK-Daten ändern.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
QRL-101-Plasmakonzentration
Zeitfenster: Baseline bis Follow-up (Tag 10)
Baseline bis Follow-up (Tag 10)
PK/PD-Beziehung: Kraft-Dauer-Zeitkonstante (SDTC)
Zeitfenster: Baseline bis Follow-up (Tag 10)
Baseline bis Follow-up (Tag 10)

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit: Unerwünschte Ereignisse (UE)
Zeitfenster: Baseline bis Follow-up (Tag 10)
Baseline bis Follow-up (Tag 10)
Sicherheit und Verträglichkeit: Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs)
Zeitfenster: Baseline bis Follow-up (Tag 10)
Baseline bis Follow-up (Tag 10)
Plasma-PK-Profil: Maximal beobachtete Konzentration (Cmax)
Zeitfenster: Baseline bis Follow-up (Tag 10)
Baseline bis Follow-up (Tag 10)
Plasma-PK-Profil: Zeitpunkt der maximalen Arzneimittelkonzentration (Tmax)
Zeitfenster: Baseline bis Follow-up (Tag 10)
Baseline bis Follow-up (Tag 10)
Plasma-PK-Profil: Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis 24 Stunden (AUC0-24 Stunden)
Zeitfenster: Baseline bis Follow-up (Tag 10)
Baseline bis Follow-up (Tag 10)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
QurAlis Corporation

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
11. November 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
22. August 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
22. August 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
27. November 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
27. November 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
3. Dezember 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
2. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
25. August 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • QRL-101-04

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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