Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio che esplora la relazione PK/PD di QRL-101 negli adulti affetti da SLA

25 agosto 2025 aggiornato da: QurAlis Corporation

Uno studio di fase 1 randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, a dose singola per esplorare la relazione PK/PD di QRL-101 nelle persone che vivono con la SLA

Questo studio di Fase 1 randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco valuterà la relazione PK/PD di dosi singole di QRL-101 in 12 partecipanti alla SLA. Lo studio valuterà inoltre la sicurezza e la tollerabilità nei partecipanti che hanno ricevuto QRL-101 o placebo.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio di Fase 1 randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, a dose singola, in un unico sito per esplorare la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) di dosi singole di QRL-101 nei partecipanti affetti da SLA. Inoltre, verranno valutate la sicurezza e la tollerabilità di QRL-101. Dosi singole di QRL-101 o placebo verranno somministrate come liquido orale a circa 12 partecipanti affetti da SLA. Lo studio esplorerà la relazione PK, PD e PK/PD tra tre livelli di dose di QRL-101 e placebo. La randomizzazione sarà 1:1:1:1 per i quattro gruppi di studio e sarà condotta in 3 blocchi (coorti) di 4, in cui i partecipanti saranno randomizzati 3:1 (QRL-101:placebo) per aumentare i livelli di dose di QRL -101.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
12

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Olanda
    • Netherlands
      • Utrecht, Netherlands, Olanda, 9728 NZ
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

CRITERI DI INCLUSIONE

  1. Età compresa tra 18 e 80 anni compresi al momento della firma del consenso informato.
  2. Diagnosi di SLA, secondo i criteri Gold Coast o El Escorial (possibile, probabile supportato da laboratorio, probabile o definito)
  3. Valori di laboratorio di chimica clinica entro intervalli accettabili per la popolazione, secondo il giudizio dello sperimentatore.
  4. Indice di massa corporea da 18 a 32 kg/m2 (incluso).
  5. Disponibile e in grado di praticare una contraccezione efficace.

CRITERI DI ESCLUSIONE

  1. Attualmente arruolato in qualsiasi altro studio clinico che coinvolga un farmaco in studio, un farmaco off-label o l'uso di dispositivi o qualsiasi altro tipo di ricerca medica giudicata non compatibile dal punto di vista scientifico o medico con questo studio.
  2. Anamnesi o presenza di malattie mediche incluse, ma non limitate a, qualsiasi malattia cardiovascolare, epatica, respiratoria, ematologica, endocrina, psichiatrica o neurologica, convulsioni o qualsiasi anomalia di laboratorio clinicamente significativa che, a giudizio dello sperimentatore, indichi un problema medico problema che precluderebbe la partecipazione allo studio.
  3. Uso off-label di farmaci o dispositivi utilizzati o studiati come terapie modificanti la malattia nella SLA
  4. Partecipazione a un altro studio clinico entro 30 giorni o 5 emivite del precedente prodotto sperimentale, a seconda di quale sia maggiore, prima della data di randomizzazione pianificata.
  5. Assunzione di medicinali soggetti a prescrizione o senza prescrizione che siano induttori, inibitori o substrati del citocromo P450 3A4 entro 30 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia maggiore, prima della data di randomizzazione pianificata

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: QRL-101
Dosi singole di QRL-101 verranno somministrate per via orale. I livelli di dose possono variare in base ai dati non clinici, clinici, di sicurezza e di farmacocinetica disponibili.
Droga: QRL-101
Dosi singole di QRL-101 verranno somministrate per via orale. I livelli di dose possono variare in base ai dati non clinici, clinici, di sicurezza e di farmacocinetica disponibili.
Sperimentale: Placebo
Verranno somministrate dosi singole di placebo di confronto per via orale. I livelli di dose possono variare in base ai dati non clinici, clinici, di sicurezza e di farmacocinetica disponibili.
Altro: Placebo
Dosi singole di componente placebo verranno somministrate per via orale. I livelli di dose possono variare in base ai dati non clinici, clinici, di sicurezza e di farmacocinetica disponibili.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazione plasmatica di QRL-101
Lasso di tempo: Dal basale al follow-up (giorno 10)
Dal basale al follow-up (giorno 10)
Relazione PK/PD: costante di tempo forza-durata (SDTC)
Lasso di tempo: Dal basale al follow-up (giorno 10)
Dal basale al follow-up (giorno 10)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità: eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Dal basale al follow-up (giorno 10)
Dal basale al follow-up (giorno 10)
Sicurezza e tollerabilità: eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal basale al follow-up (giorno 10)
Dal basale al follow-up (giorno 10)
Profilo PK plasmatico: concentrazione massima osservata (Cmax)
Lasso di tempo: Dal basale al follow-up (giorno 10)
Dal basale al follow-up (giorno 10)
Profilo PK plasmatico: tempo di concentrazione massima del farmaco (Tmax)
Lasso di tempo: Dal basale al follow-up (giorno 10)
Dal basale al follow-up (giorno 10)
Profilo PK plasmatico: area sotto la curva temporale della concentrazione da 0 a 24 ore (AUC0-24 ore)
Lasso di tempo: Dal basale al follow-up (giorno 10)
Dal basale al follow-up (giorno 10)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
QurAlis Corporation

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
11 novembre 2024

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
22 agosto 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
22 agosto 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
27 novembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
27 novembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
3 dicembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
2 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 agosto 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • QRL-101-04

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni