Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Blinatumomab pro léčbu refrakterního myasthenia gravis

21. března 2025 aktualizováno: Da, Yuwei, M.D.

Účinnost a bezpečnost blinatumomabu pro léčbu refrakterní generalizované myasthenia gravis.

Cílem této klinické studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost blinatumomabu při léčbě refrakterní generalizované myasthenia gravis, s očekáváním nabídnout novou terapeutickou možnost pro refrakterní pacienty. Hlavní otázky, na které je třeba odpovědět, jsou:

  • Zlepšuje Blinatumomab klinické příznaky pacientů?
  • Je Blinatumomab bezpečný pro léčbu myasthenia gravis?

Účastníci budou:

  • Přijímejte dva cykly intravenózní infuze blinatumomabu, z nichž každá trvá 5 dní, s 1týdenním intervalem mezi cykly.
  • Navštivte kliniku jednou za 4 týdny pro kontroly a testy.
  • Udržujte deník jejich příznaků a typů a dávek léků.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zatím nenabíráme

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
2

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk na začátku> 18 let
  • Diagnóza MG byla založena na přítomnosti typických myastenických symptomů a podporována pozitivními autoprotilátkami, elektrofyziologickými studiemi a/nebo neostigminovým testem.
  • Pozitivní nebo negativní pro anti-ACHR a/nebo anti-Musk a/nebo anti-LRP4 protilátky.
  • Pacienti s refrakterní myasthenia gravis (MG) jsou definováni jako pacienti, kteří splňují některá z následujících kritérií: žádné zlepšení nebo zhoršení statusu po intervenci (PI) po dostatečném dávkování a trvání stávajících imunosupresivních léčiv a cílených biologií; zlepšení v PI, ale se skóre MG-ADL ≥6 přetrvávající po dobu nejméně šesti měsíců; Remise nebo zlepšení v PIS, ale s ≥2 epizodami exacerbace nemoci (Mg-ADL ≥6) ročně během zužování imunoterapeutických léků; Pacienti, kteří po prožívání myastenické krize podstoupili mnoho imunoterapií včetně intravenózního efgartigimodu, eculizumabu, imunoglobulinu, výměny plazmy a intravenózním methylprednisolonu s vysokou dávkou od mg a slabého spusti po dobu více než 14 dní. (Poznámka: Patří sem pacienti, kteří nemohou tolerovat stávající léčebné léčiva kvůli kontraindikacím, komorbiditami nebo nepříznivým reakcím na drogy.)
  • Myasthenia Gravis Foundation of America Klinická klasifikace: II - IV
  • Skóre Mg-ADL ≥6, přičemž skóre očních symptomů činí méně než 50% celkového skóre
  • Přijímání stabilních dávek léků před zápisem
  • Písemný informovaný souhlas

Kritéria pro vyloučení:

  • Pacienti, kteří mají tymom nebo podstoupili thymektomii do šesti měsíců
  • Pacienti, kteří před zápisem použili jinou biologiku, které mohou ovlivnit hodnocení účinnosti Blinatumomabu.
  • Těžká kardiovaskulární, jaterní, ledvinová, respirační nebo endokrinní onemocnění, malignity nebo nekontrolované akutní nebo chronické infekce
  • Těhotenství nebo laktace, neochota vyhnout se těhotenství
  • Pacienti s jinými chorobami, které mohou ovlivnit hodnocení síly svalů
  • Jiné podmínky, které by zabránily účasti

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Blinatumomab
Lék: BLINATUMOMAB
Blinatumomab se používá ve své počáteční dávce 9 ug za den a podává se jako kontinuální infuze po dobu 5 dnů (celková dávka 38,5 µg). Po 1týdenní pauze dostávají pacienti druhou 5denní infuzi s blinatumomabem celkem 38,5 µg léčiva.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) z základní linie
Časové okno: Od základní linie do 6 měsíců
Měřítko MG-ADL je dotazník o 8 položek. Je dokončen vyškolenými tazateli na základě subjektivních odpovědí pacientů. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 24, přičemž vyšší skóre naznačuje větší dopad nemoci na každodenní životní činnosti.
Od základní linie do 6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna kvantitativního skóre myasthenia gravis (QMG) z základní linie
Časové okno: Od základní linie do 6 měsíců
Měřítko QMG je 13-bodová stupnice používaná k objektivně hodnocení svalové síly a únavy u pacientů s myasthenia gravis. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 39, přičemž vyšší skóre ukazuje větší závažnost onemocnění.
Od základní linie do 6 měsíců
Čas na dosažení minimálního exprese symptomů (MSE)
Časové okno: Od základní linie do 6 měsíců
MSE je kvantifikovatelná opatření pro výsledky hlášené pacientem, které hodnotí cíle léčby v Myasthenia Gravis. Je definována jako dosažení skóre MG-ADL ≤ 1, což ukazuje, že klinické příznaky MG jsou na jejich minimální úrovni.
Od základní linie do 6 měsíců
Změna měřítka MYASTHENIA GRAVIS Množství života (MG-QOL15) z základní linie
Časové okno: Od základní linie do 6 měsíců
Měřítko MG-QOL15 je dotazník 15 položek, jehož cílem je posoudit dopad Myasthenia Gravis na denní život, fyzickou funkci, sociální pohodu a duševní zdraví. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 60 let, přičemž vyšší skóre naznačuje horší kvalitu života.
Od základní linie do 6 měsíců
Změna skóre Myasthenia Gravis Composite (MGC) z základní linie
Časové okno: Od základní linie do 6 měsíců
Měřítko MGC je 10-bodová stupnice, která kombinuje výsledky sebehodnocení pacienta a výsledky vyšetření lékaře. Každému položce je přiřazena váha založená na faktorech, jako jsou zdravotní rizika, kvalita života a prognóza. Celkové skóre stupnice je 50 bodů, přičemž vyšší skóre naznačuje závažnější onemocnění.
Od základní linie do 6 měsíců
Změna titrů protilátek z základní linie
Časové okno: Od základní linie do 6 měsíců
MG protilátky jsou detekovány při zápisu a titry protilátek budou monitorovány měsíčně.
Od základní linie do 6 měsíců
Nežádoucí účinky související s léčbou (AES)
Časové okno: Od základní linie do 6 měsíců
Zaznamenejte všechny AE hlášené pacienty během studijního období.
Od základní linie do 6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Da, Yuwei, M.D.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. dubna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. března 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. června 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
16. února 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. února 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
25. března 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. března 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • LYS[2024]408-002

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení