Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Blinatumomab do leczenia opornej miastenii gravis

21 marca 2025 zaktualizowane przez: Da, Yuwei, M.D.

Skuteczność i bezpieczeństwo Blinatumomaba w leczeniu opornej uogólnionej miastenii gravis.

Celem tego badania klinicznego jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa Blinatumomaba w leczeniu opornej na uogólnioną miastenię gravis, z oczekiwaniem zaoferowania nowej opcji terapeutycznej dla pacjentów opornych. Główne pytania, na które ma na celu odpowiedzieć::

  • Czy Blinatumomab poprawia objawy kliniczne pacjentów?
  • Czy Blinatumomab jest bezpieczny do leczenia miastenii gravis?

Uczestnicy:

  • Otrzymuj dwa cykle dożylnego infuzji Blinatumomabu, każdy trwający 5 dni, z 1-tygodniowym odstępem między cyklami.
  • Odwiedź klinikę raz na 4 tygodnie, aby uzyskać kontrole i testy.
  • Zachowaj pamiętnik ich objawów oraz rodzajów i dawek leków.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
2

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Wiek na początku> 18 lat
  • Rozpoznanie MG oparto na obecności typowych objawów miastenicznych i poparta pozytywnymi autoprzeciwciałami, badaniami elektrofizjologicznymi i/lub testem neostigminy.
  • Pozytywne lub negatywne dla przeciwciał anty-ACHR i/lub anty-MUSK i/lub anty-LRP4.
  • Pacjenci z opornością na miastenii gravis (MG) są zdefiniowani jako ci, którzy spełniają dowolny z następujących kryteriów: brak poprawy lub pogorszenia stanu po interwencji (PI) po odpowiednim dawkowaniu i czasu trwania istniejących leków immunosupresyjnych i ukierunkowanej biologii; poprawa PI, ale z wynikiem MG-ADL ≥6 utrzymującym się przez co najmniej sześć miesięcy; remisja lub poprawa PI, ale z ≥2 epizodami zaostrzenia choroby (MG-ADL ≥6) rocznie podczas zwężania leków immunoterapii; Pacjenci, którzy po doświadczeniu kryzysu miastenicznego podlegają wielu immunoterapii, w tym dożylnym efgartigimod, ekulizumabu, immunoglobuliny, wymianie w osoczu i wysokiej dawce dożylnej metyloprednisolonu i kontroli aktywnej infekcji, ale nadal nie można utrzymać wentylatora z powodu wentylacyjnego mięśnia miarowego Mg Przez ponad 14 dni. (Uwaga: obejmuje to pacjentów, którzy nie tolerują istniejących leków leczenia z powodu przeciwwskazań, chorób współistniejących lub niepożądanych reakcji leków.)
  • Myasthenia Gravis Foundation of America Klajfikacja kliniczna: II - IV
  • Wynik MG-ADL ≥6, z wynikiem objawów oka, co stanowi mniej niż 50% całkowitego wyniku
  • Otrzymywanie stabilnych dawek leków przed rejestracją
  • Pisemna świadoma zgoda

Kryteria wykluczenia:

  • Pacjenci, którzy mają grasulę lub przeszli grasiak w ciągu sześciu miesięcy
  • Pacjenci, którzy używali innych biologicznych przed rekrutacją, które mogą wpływać na ocenę skuteczności Blinatumomab.
  • Ciężkie choroby sercowo -naczyniowe, wątrobowe, nerkowe, oddechowe lub hormonalne, nowotworowe lub niekontrolowane ostre lub przewlekłe zakażenia
  • Ciąża lub laktacja, niechęć do uniknięcia ciąży
  • Pacjenci z innymi chorobami, które mogą wpływać na ocenę siły mięśni
  • Inne warunki, które wykluczałyby udział

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Blinatumomab
Lek: Blinatumomab
Blinatumomab jest stosowany w początkowej dawce 9 µg dziennie i podawany jako ciągły wlew przez 5 dni (całkowita dawka 38,5 µg). Po 1-tygodniowej przerwie pacjenci otrzymują drugi 5-dniowy infuzja z Blinatumomabem łącznie 38,5 µg leku.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana Myasthenia Gravis Activity Daily Living (MG-ADL) wynik od linii podstawowej
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 6 miesięcy
Skala MG-ADL to 8-elementowy kwestionariusz. Jest to ukończone przez przeszkolonych ankieterów na podstawie subiektywnych reakcji pacjentów. Całkowity wynik wynosi od 0 do 24, przy czym wyższe wyniki wskazują na większy wpływ choroby na codzienne czynności życia.
Od linii bazowej do 6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana ilościowych wyników miastenii (QMG) od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 6 miesięcy
Skala QMG jest 13-elementową skalą stosowaną do obiektywnej oceny siły i zmęczenia mięśni u pacjentów z miastenią gravis. Całkowity wynik wynosi od 0 do 39, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie choroby.
Od linii bazowej do 6 miesięcy
Czas na osiągnięcie minimalnej ekspresji objawów (MSE)
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 6 miesięcy
MSE jest wymierną, zgłoszoną przez pacjenta miarą wyniku, która ocenia cele leczenia w miastenii. Jest to definiowane jako osiągnięcie wyniku MG-ADL ≤1, co wskazuje, że objawy kliniczne Mg są na ich minimalnym poziomie.
Od linii bazowej do 6 miesięcy
Zmiana Myasthenia Gravis Skala ilości życia (MG-QOL15) z wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 6 miesięcy
Skala MG-QOL15 to 15-elementowy kwestionariusz zaprojektowany w celu oceny wpływu miastenii na codzienne życie pacjentów, funkcje fizyczne, samopoczucie społeczne i zdrowie psychiczne. Całkowity wynik wynosi od 0 do 60, przy czym wyższe wyniki wskazują na gorszą jakość życia.
Od linii bazowej do 6 miesięcy
Zmiana wyników Myasthenia Gravis (MGC) od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 6 miesięcy
Skala MGC to 10-elementowa skala, która łączy wyniki samooceny pacjenta i badania lekarza. Każdemu elementowi przypisuje się wagę na podstawie takich czynników, jak zagrożenia dla zdrowia, jakość życia i rokowanie. Całkowity wynik skali wynosi 50 punktów, a wyższe wyniki wskazują na cięższą chorobę.
Od linii bazowej do 6 miesięcy
Zmiana mian przeciwciał od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 6 miesięcy
Przeciwciała MG są wykrywane podczas rejestracji, a miana przeciwciał będą monitorowane co miesiąc.
Od linii bazowej do 6 miesięcy
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (AES)
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 6 miesięcy
Zapisuj wszystkie AE zgłoszone przez pacjentów w okresie badania.
Od linii bazowej do 6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Da, Yuwei, M.D.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 kwietnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 marca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 czerwca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
16 lutego 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
16 lutego 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
25 marca 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
21 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • LYS[2024]408-002

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami