Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Blinatumomab til behandling af ildfast myasthenia gravis

21. marts 2025 opdateret af: Da, Yuwei, M.D.

Effektivitet og sikkerhed af blinatumomab til behandling af ildfast generaliseret myasthenia gravis.

Målet med dette kliniske forsøg er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​blinatumomab i behandlingen af ​​ildfast generaliseret myasthenia gravis med forventning om at tilbyde en ny terapeutisk mulighed for ildfaste patienter. De vigtigste spørgsmål, det sigter mod at besvare, er:

  • Forbedrer blinatumomab patienters kliniske symptomer?
  • Er blinatumomab sikker til behandling af myasthenia gravis?

Deltagerne vil:

  • Modtag to cyklusser med intravenøs blinatumomab-infusion, hver varig 5 dage, med et 1-ugers interval mellem cykler.
  • Besøg klinikken en gang hver 4. uge for kontrol og test.
  • Hold en dagbog om deres symptomer og typer og doser af medicin.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
2

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Alder ved begyndelse> 18 år gammel
  • Diagnosen af ​​Mg var baseret på tilstedeværelsen af ​​typiske myastheniske symptomer og understøttet af positive autoantistoffer, elektrofysiologiske undersøgelser og/eller neostigmin -testen.
  • Positiv eller negativ for anti-ACHR og/eller anti-musk og/eller anti-LRP4 antistoffer.
  • Refraktive myasthenia gravis (MG) patienter er defineret som dem, der opfylder et af følgende kriterier: ingen forbedring eller forværring i postinterventionsstatus (PI'er) efter tilstrækkelig dosering og varighed af eksisterende immunsuppressive lægemidler og målrettet biologi; forbedring i PI'er, men med en MG-ADL-score ≥6 vedvarende i mindst seks måneder; Remission eller forbedring af PI'er, men med ≥2 forværring af sygdomme (MG-ADL ≥6) om året under tilspidsning af immunterapimedicin; Patienter, der efter at have oplevet en myasthenisk krise, gennemgår flere immunoterapier, herunder intravenøs efgartigimod, eculizumab, immunoglobulin, plasmaudveksling og højdosis intravenøs methylprednisolon og aktiv infektionsbekæmpelse, men kan ikke fravøres af ventilatoren på grund af respiratorisk muskelsvaghed fra MG I mere end 14 dage. (Bemærk: Dette inkluderer patienter, der ikke kan tolerere eksisterende behandlingsmedicin på grund af kontraindikationer, komorbiditeter eller bivirkninger.)
  • Myasthenia Gravis Foundation of America Clinical Classification: II - IV
  • MG-ADL-score ≥6, med okulær symptomresultat, der tegner sig for mindre end 50% af den samlede score
  • Modtagelse af stabile doser af medicin inden tilmelding
  • Skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der har thymom eller har gennemgået thymektomi inden for seks måneder
  • Patienter, der har brugt andre biologier inden tilmelding, der kan påvirke effektivitetsvurderingen af ​​blinatumomab.
  • Alvorlige kardiovaskulære, lever-, nyre-, åndedræts- eller endokrine sygdomme, maligniteter eller ukontrollerede akutte eller kroniske infektioner
  • Graviditet eller amning, uvillighed til at undgå graviditet
  • Patienter med andre sygdomme, der kan påvirke vurderingen af ​​muskelstyrke
  • Andre forhold, der ville udelukke deltagelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Blinatumomab
Medicin: Blinatumomab
Blinatumomab anvendes ved sin startdosis på 9 ug pr. Dag og administreres som kontinuerlig infusion i 5 dage (samlet dosis på 38,5 ug). Efter en 1-ugers pause modtager patienterne en anden 5-dages infusion med blinatumomab af i alt 38,5 ug af lægemidlet.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring af myasthenia gravis aktiviteter i Daily Living (MG-ADL) score fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
MG-ADL-skalaen er et spørgeskema på 8 punkter. Det er afsluttet af uddannede interviewere baseret på patienternes subjektive reaktioner. Den samlede score varierer fra 0 til 24, med højere score, der indikerer større påvirkning af sygdommen på daglige livsaktiviteter.
Fra baseline til 6 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring af kvantitativ myasthenia gravis (QMG) score fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
QMG-skalaen er en 13-punkts skala, der bruges til objektivt at vurdere muskelstyrke og træthed hos patienter med myasthenia gravis. Den samlede score varierer fra 0 til 39, med højere score, hvilket indikerer større sygdomsgrad.
Fra baseline til 6 måneder
Tid til opnåelse af minimal symptomudtryk (MSE)
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
MSE er et kvantificerbart, patientrapporteret resultatmål, der vurderer behandlingsmål i Myasthenia Gravis. Det er defineret som opnåelse af en Mg-ADL-score på ≤1, hvilket indikerer, at kliniske symptomer på Mg er på deres minimale niveau.
Fra baseline til 6 måneder
Ændring af myasthenia gravis-mængden af ​​livet skala (MG-QOL15) fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
MG-QOL15-skalaen er et spørgeskema på 15 punkter designet til at vurdere virkningen af ​​myasthenia gravis på patienternes daglige liv, fysisk funktion, social velvære og mental sundhed. Den samlede score varierer fra 0 til 60, med højere score, der indikerer dårligere livskvalitet.
Fra baseline til 6 måneder
Ændring af Myasthenia Gravis Composite (MGC) score fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
MGC-skalaen er en 10-punkts skala, der kombinerer patientens selvvurderings- og lægeundersøgelsesresultater. Hver vare tildeles en vægt baseret på faktorer som sundhedsrisici, livskvalitet og prognose. Den samlede score for skalaen er 50 point, med højere score, der indikerer mere alvorlig sygdom.
Fra baseline til 6 måneder
Ændring af antistoftitere fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
MG -antistoffer påvises ved tilmelding, og titere af antistoffer overvåges månedligt.
Fra baseline til 6 måneder
Behandlingsrelaterede bivirkninger (AES)
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Registrer alle AE'er rapporteret af patienter i undersøgelsesperioden.
Fra baseline til 6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Da, Yuwei, M.D.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. april 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. marts 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
16. februar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. februar 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
25. marts 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. marts 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • LYS[2024]408-002

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger