Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Blinatumomab pro léčbu refrakterního myasthenia gravis

21. března 2025 aktualizováno: Da, Yuwei, M.D.

Účinnost a bezpečnost blinatumomabu pro léčbu refrakterní generalizované myasthenia gravis.

Cílem této klinické studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost blinatumomabu při léčbě refrakterní generalizované myasthenia gravis, s očekáváním nabídnout novou terapeutickou možnost pro refrakterní pacienty. Hlavní otázky, na které je třeba odpovědět, jsou:

  • Zlepšuje Blinatumomab klinické příznaky pacientů?
  • Je Blinatumomab bezpečný pro léčbu myasthenia gravis?

Účastníci budou:

  • Přijímejte dva cykly intravenózní infuze blinatumomabu, z nichž každá trvá 5 dní, s 1týdenním intervalem mezi cykly.
  • Navštivte kliniku jednou za 4 týdny pro kontroly a testy.
  • Udržujte deník jejich příznaků a typů a dávek léků.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

2

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk na začátku> 18 let
  • Diagnóza MG byla založena na přítomnosti typických myastenických symptomů a podporována pozitivními autoprotilátkami, elektrofyziologickými studiemi a/nebo neostigminovým testem.
  • Pozitivní nebo negativní pro anti-ACHR a/nebo anti-Musk a/nebo anti-LRP4 protilátky.
  • Pacienti s refrakterní myasthenia gravis (MG) jsou definováni jako pacienti, kteří splňují některá z následujících kritérií: žádné zlepšení nebo zhoršení statusu po intervenci (PI) po dostatečném dávkování a trvání stávajících imunosupresivních léčiv a cílených biologií; zlepšení v PI, ale se skóre MG-ADL ≥6 přetrvávající po dobu nejméně šesti měsíců; Remise nebo zlepšení v PIS, ale s ≥2 epizodami exacerbace nemoci (Mg-ADL ≥6) ročně během zužování imunoterapeutických léků; Pacienti, kteří po prožívání myastenické krize podstoupili mnoho imunoterapií včetně intravenózního efgartigimodu, eculizumabu, imunoglobulinu, výměny plazmy a intravenózním methylprednisolonu s vysokou dávkou od mg a slabého spusti po dobu více než 14 dní. (Poznámka: Patří sem pacienti, kteří nemohou tolerovat stávající léčebné léčiva kvůli kontraindikacím, komorbiditami nebo nepříznivým reakcím na drogy.)
  • Myasthenia Gravis Foundation of America Klinická klasifikace: II - IV
  • Skóre Mg-ADL ≥6, přičemž skóre očních symptomů činí méně než 50% celkového skóre
  • Přijímání stabilních dávek léků před zápisem
  • Písemný informovaný souhlas

Kritéria pro vyloučení:

  • Pacienti, kteří mají tymom nebo podstoupili thymektomii do šesti měsíců
  • Pacienti, kteří před zápisem použili jinou biologiku, které mohou ovlivnit hodnocení účinnosti Blinatumomabu.
  • Těžká kardiovaskulární, jaterní, ledvinová, respirační nebo endokrinní onemocnění, malignity nebo nekontrolované akutní nebo chronické infekce
  • Těhotenství nebo laktace, neochota vyhnout se těhotenství
  • Pacienti s jinými chorobami, které mohou ovlivnit hodnocení síly svalů
  • Jiné podmínky, které by zabránily účasti

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Blinatumomab
Lék: BLINATUMOMAB
Blinatumomab se používá ve své počáteční dávce 9 ug za den a podává se jako kontinuální infuze po dobu 5 dnů (celková dávka 38,5 µg). Po 1týdenní pauze dostávají pacienti druhou 5denní infuzi s blinatumomabem celkem 38,5 µg léčiva.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) z základní linie
Časové okno: Od základní linie do 6 měsíců
Měřítko MG-ADL je dotazník o 8 položek. Je dokončen vyškolenými tazateli na základě subjektivních odpovědí pacientů. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 24, přičemž vyšší skóre naznačuje větší dopad nemoci na každodenní životní činnosti.
Od základní linie do 6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna kvantitativního skóre myasthenia gravis (QMG) z základní linie
Časové okno: Od základní linie do 6 měsíců
Měřítko QMG je 13-bodová stupnice používaná k objektivně hodnocení svalové síly a únavy u pacientů s myasthenia gravis. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 39, přičemž vyšší skóre ukazuje větší závažnost onemocnění.
Od základní linie do 6 měsíců
Čas na dosažení minimálního exprese symptomů (MSE)
Časové okno: Od základní linie do 6 měsíců
MSE je kvantifikovatelná opatření pro výsledky hlášené pacientem, které hodnotí cíle léčby v Myasthenia Gravis. Je definována jako dosažení skóre MG-ADL ≤ 1, což ukazuje, že klinické příznaky MG jsou na jejich minimální úrovni.
Od základní linie do 6 měsíců
Změna měřítka MYASTHENIA GRAVIS Množství života (MG-QOL15) z základní linie
Časové okno: Od základní linie do 6 měsíců
Měřítko MG-QOL15 je dotazník 15 položek, jehož cílem je posoudit dopad Myasthenia Gravis na denní život, fyzickou funkci, sociální pohodu a duševní zdraví. Celkové skóre se pohybuje od 0 do 60 let, přičemž vyšší skóre naznačuje horší kvalitu života.
Od základní linie do 6 měsíců
Změna skóre Myasthenia Gravis Composite (MGC) z základní linie
Časové okno: Od základní linie do 6 měsíců
Měřítko MGC je 10-bodová stupnice, která kombinuje výsledky sebehodnocení pacienta a výsledky vyšetření lékaře. Každému položce je přiřazena váha založená na faktorech, jako jsou zdravotní rizika, kvalita života a prognóza. Celkové skóre stupnice je 50 bodů, přičemž vyšší skóre naznačuje závažnější onemocnění.
Od základní linie do 6 měsíců
Změna titrů protilátek z základní linie
Časové okno: Od základní linie do 6 měsíců
MG protilátky jsou detekovány při zápisu a titry protilátek budou monitorovány měsíčně.
Od základní linie do 6 měsíců
Nežádoucí účinky související s léčbou (AES)
Časové okno: Od základní linie do 6 měsíců
Zaznamenejte všechny AE hlášené pacienty během studijního období.
Od základní linie do 6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Da, Yuwei, M.D.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. dubna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. března 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. června 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. února 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. února 2025

První zveřejněno (Aktuální)

25. března 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. března 2025

Naposledy ověřeno

1. února 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LYS[2024]408-002

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myasthenia Gravis

Klinické studie na BLINATUMOMAB

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Poland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit