Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zhodnotit dlouhodobou bezpečnost a účinnost luspaterceptu (LUSPAREAL001)

10. března 2025 aktualizováno: Fondazione per la Ricerca sulle Anemie ed Emoglobinopatie in Italia

Observační studie pro vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti luspaterceptu u subjektů s závislou na transfuzi, kteří obdrželi první dávku luspaterceptu po jejím zavedení v klinické praxi

Observační studie pro vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti luspaterceptu u subjektů s závislou na transfuzi, kteří obdrželi první dávku luspaterceptu po jejím zavedení v klinické praxi

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Luspatercept představuje první a jediný agent zrání Erythroid (EMA) schválený Evropskou komisí (EC) a Správou potravin a léčiv (FDA), které jsou schopny posílit pokročilé zrání erytrocytů. Účinnost Luspaterceptu byla prokázána v klinické studii fáze III s názvem „věřit“. S povolením trhu se lék používá u méně vybraných pacientů s potenciálně složitější lékařskou historií než u pacientů zapsaných do registrační studie. Kromě toho je nyní také možné předepsat lék u pacientů s spotřebou krve na začátku 20 až 24 krevních jednotek za 24 týdnů před předepsáním léčiva, které nemohly být zahrnuty do studie „věřit“. Shromažďování údajů o klinických charakteristikách pacientů, kterým je předepsán luspatercept v normální klinické praxi a bezpečnosti a účinnosti v tomto prostředí, je nezbytné pro obohacení dostupných informací o této nové terapii.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
350

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
    • Italia
      • Cagliari, Italia, Itálie, 09121
        • UniversityCagliari, OspPed Microcitemico, Cagliari

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Dospělí (muž a žena), žijící nebo zesnulí pacienti s transfuzí závislou na beta thalassémii, kteří po zavedení v klinické praxi obdrželi první dávku Luspaterceptu.

Popis

Kritéria pro zařazení:

Subjekty, které po zavedení v klinické praxi obdržely alespoň jednu dávku Luspaterceptu

Kritéria pro vyloučení:

  • Subjekty, které obdržely Luspatercept po účasti na programu „soucitný“
  • Subjekty, které nejsou ochotny podepsat informovaný souhlas

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost luspaterceptu - počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou, jak bylo hodnoceno CTCAE v4.0. “
Časové okno: 52 týdnů
- Chcete-li vyhodnotit bezpečnost luspaterceptu u subjektů s transfuzí závislou na beta thalassémii, která obdržela první dávku Luspaterceptu po jejím zavedení v klinické praxi
52 týdnů
Tolerovatelnost luspaterceptu - počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou, jak bylo hodnoceno CTCAE v4.0
Časové okno: 52 týdnů
- Chcete-li vyhodnotit snášenlivost luspaterceptu u subjektů s beta thalassémií závislou na transfuzi, která obdržela první dávku luspaterceptu po zavedení klinické praxe
52 týdnů
Účinnost luspaterceptu - počet subjektů, kteří vykazovali ≥ 33% ​​snížení z výchozího počtu transfuzovaných krevních jednotek během jakéhokoli 12týdenního intervalového období léčby luspaterceptem
Časové okno: 12 týdnů
- Chcete-li vyhodnotit účinnost luspaterceptu u subjektů s beta thalassémií závislou na transfuzi, která obdržela první dávku luspaterceptu po jejím zavedení v klinické praxi
12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost luspaterceptu - počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou, jak bylo hodnoceno CTCAE v4.0
Časové okno: 52 týdnů
- Chcete-li vyhodnotit bezpečnost luspaterceptu u subjektů s transfuzí závislou na beta thalassémii s potřebami transfúze a komorbidity, které byly kritérii vyloučení ve formálních klinických studiích
52 týdnů
Tolerovatelnost luspaterceptu - počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou, jak bylo hodnoceno CTCAE v4.0
Časové okno: 52 týdnů
- Chcete-li vyhodnotit snášenlivost luspaterceptu u subjektů s beta thalassémií závislou na transfuzi s výchozími transfúzními potřebami a komorbidity, které byly kritérii vyloučení ve formálních klinických hodnoceních
52 týdnů
Účinnost luspaterceptu - počet subjektů, kteří vykazovali ≥ 33% ​​snížení z výchozího počtu transfuzovaných krevních jednotek během jakéhokoli 12týdenního intervalového období léčby luspaterceptem
Časové okno: 52 týdnů
- Chcete-li vyhodnotit účinnost luspaterceptu u subjektů s beta thalassémií závislou na transfuzi s výchozími transfúzními potřebami a komorbidity, které byly kritérii vyloučení ve formálních klinických hodnoceních
52 týdnů
Dopad luspaterceptu na akumulaci železa srdeční T2*
Časové okno: 52 týdnů
- Chcete -li zvýšit dostupné údaje o dopadu luspaterceptu na akumulaci železa, posouzením změny feritinu v séru a srdeční hodnotě T2* při zobrazování jaderné magnetické rezonance
52 týdnů
Dopad luspaterceptu na akumulaci železa jaterní t2*
Časové okno: 52 týdnů
- Pro zvýšení dostupných údajů o dopadu luspaterceptu na akumulaci železa posouzením změny v séru feritinu a jaterní hodnotě T2* na zobrazování jaderné magnetické rezonance
52 týdnů
Výskyt endokrinologických změn
Časové okno: 52 týdnů
- Chcete -li vyhodnotit výskyt endokrinologických změn u pacientů léčených luspatercepce
52 týdnů
Výskyt tromboembolických událostí
Časové okno: 52 týdnů
- Posoudit výskyt tromboembolických událostí v této kategorii pacientů
52 týdnů
pozitivně ovlivňuje reakci léčiva.
Časové okno: 52 týdnů
- identifikovat faktory, které pozitivně ovlivňují reakci léčiva.
52 týdnů
negativně ovlivňuje reakci léčiva.
Časové okno: 52 týdnů
- identifikovat faktory, které negativně ovlivňují reakci léčiva.
52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Fondazione per la Ricerca sulle Anemie ed Emoglobinopatie in Italia

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
30. dubna 2023

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
24. února 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
24. února 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
25. února 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. března 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
25. března 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. března 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • LUSPAREAL001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení