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Per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Luspatercept (LUSPAREAL001)

10 marzo 2025 aggiornato da: Fondazione per la Ricerca sulle Anemie ed Emoglobinopatie in Italia

Uno studio osservazionale per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Luspatercept in soggetti con trasfusione dipendente da che hanno ricevuto la prima dose di Luspatercept dopo la sua introduzione nella pratica clinica

Uno studio osservazionale per valutare la sicurezza a lungo termine e l'efficacia di Luspatercept in soggetti con trasfusione dipendente da che hanno ricevuto la prima dose di Luspatercept dopo la sua introduzione nella pratica clinica

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Luspatercept rappresenta il primo e unico agente di maturazione eritroide (EMA) approvato dalla Commissione europea (CE) e dalla Food and Drug Administration (FDA) in grado di migliorare la maturazione avanzata degli eritrociti. L'efficacia di Luspatercept è stata dimostrata nello studio clinico di fase III chiamato "Believe". Con l'autorizzazione del mercato, il farmaco viene utilizzato in pazienti meno selezionati con storie mediche potenzialmente più complesse rispetto a quelle iscritte allo studio di registrazione. Inoltre, ora è anche possibile prescrivere il farmaco nei pazienti con consumo di sangue al basale tra 20 e 24 unità di sangue nelle 24 settimane prima che il farmaco fosse prescritto, che non poteva essere incluso nello studio "credi". La raccolta di dati sulle caratteristiche cliniche dei pazienti a cui è prescritta Luspatercept nella normale pratica clinica e di sicurezza e efficacia in questo contesto, è essenziale per arricchire le informazioni disponibili su questa nuova terapia.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
350

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
    • Italia
      • Cagliari, Italia, Italia, 09121
        • UniversityCagliari, OspPed Microcitemico, Cagliari

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti adulti (maschi e femmine), viventi o deceduti con beta talassemia dipendente dalla trasfusione che hanno ricevuto la prima dose di luspatercept dopo la sua introduzione nella pratica clinica.

Descrizione

Criteri di inclusione:

Soggetti che hanno ricevuto almeno una dose di luspatercept dopo la sua introduzione nella pratica clinica

Criteri di esclusione:

  • Soggetti che hanno ricevuto Luspatercept dopo aver partecipato al programma di utilizzo "compassionevole"
  • Soggetti non disposti a firmare il consenso informato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza di Luspatercept - Numero di partecipanti con eventi avversi legati al trattamento come valutato da CTCAE v4.0 "
Lasso di tempo: 52 settimane
- Per valutare la sicurezza di Luspatercept in soggetti con beta talassemia dipendente dalla trasfusione che hanno ricevuto la prima dose di luspatercept dopo la sua introduzione nella pratica clinica
52 settimane
Tollerabilità di Luspatercept - Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato da CTCAE V4.0
Lasso di tempo: 52 settimane
- Per valutare la tollerabilità di Luspatercept in soggetti con beta talassemia dipendente dalla trasfusione che hanno ricevuto la prima dose di luspatercept dopo la sua introduzione nella pratica clinica
52 settimane
Efficacia di Luspatercept - Numero di soggetti che hanno mostrato una riduzione ≥ 33% ​​dal basale nel numero di unità ematiche trasfusi durante qualsiasi periodo di intervallo di 12 settimane di trattamento Luspatercept
Lasso di tempo: 12 settimane
- Per valutare l'efficacia di Luspatercept in soggetti con beta talassemia dipendente dalla trasfusione che hanno ricevuto la prima dose di Luspatercept dopo la sua introduzione nella pratica clinica
12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza di Luspatercept - Numero di partecipanti con eventi avversi legati al trattamento come valutato da CTCAE V4.0
Lasso di tempo: 52 settimane
- Per valutare la sicurezza della luspatercept in soggetti con beta talassemia dipendente dalla trasfusione con esigenze di trasfusione di base e comorbidità che erano criteri di esclusione negli studi clinici formali
52 settimane
Tollerabilità di Luspatercept - Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato da CTCAE V4.0
Lasso di tempo: 52 settimane
- Per valutare la tollerabilità della luspatercept in soggetti con beta talassemia dipendente dalla trasfusione con esigenze di trasfusione di base e comorbidità che erano criteri di esclusione negli studi clinici formali
52 settimane
Efficacia di Luspatercept - Numero di soggetti che hanno mostrato una riduzione ≥ 33% ​​dal basale nel numero di unità ematiche trasfusi durante qualsiasi periodo di intervallo di 12 settimane di trattamento Luspatercept
Lasso di tempo: 52 settimane
- Per valutare l'efficacia della luspatercept in soggetti con beta talassemia dipendente dalla trasfusione con esigenze di trasfusione di base e comorbidità che erano criteri di esclusione negli studi clinici formali
52 settimane
Impatto di Luspatercept sull'accumulo di ferro T2*
Lasso di tempo: 52 settimane
- Per aumentare i dati disponibili sull'impatto di Luspatercept sull'accumulo di ferro valutando la variazione della ferritina sierica e il valore T2* cardiaco sull'imaging a risonanza magnetica nucleare
52 settimane
Impatto di Luspatercept sull'accumulo di ferro T2**
Lasso di tempo: 52 settimane
- Aumentare i dati disponibili sull'impatto di Luspatercept sull'accumulo di ferro valutando il cambiamento nella ferritina sierica e il valore epatico T2* sull'imaging a risonanza magnetica nucleare
52 settimane
Incidenza di cambiamenti endocrinologici
Lasso di tempo: 52 settimane
- Per valutare l'incidenza dei cambiamenti endocrinologici nei pazienti trattati con luspatercept
52 settimane
Incidenza di eventi tromboembolici
Lasso di tempo: 52 settimane
- per valutare l'incidenza di eventi tromboembolici in questa categoria di pazienti
52 settimane
influisce positivamente sulla risposta ai farmaci.
Lasso di tempo: 52 settimane
- Identificare i fattori che influenzano positivamente la risposta al farmaco.
52 settimane
influisce negativamente sulla risposta ai farmaci.
Lasso di tempo: 52 settimane
- Per identificare i fattori che influenzano negativamente la risposta al farmaco.
52 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Fondazione per la Ricerca sulle Anemie ed Emoglobinopatie in Italia

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
30 aprile 2023

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
24 febbraio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
24 febbraio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
25 febbraio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 marzo 2025

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
25 marzo 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 marzo 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • LUSPAREAL001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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