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Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Lusspatercept (LUSPAREAL001)

10. März 2025 aktualisiert von: Fondazione per la Ricerca sulle Anemie ed Emoglobinopatie in Italia

Eine Beobachtungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Lusspaterzept

Eine Beobachtungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Lusspaterzept

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

LUSPATERcept repräsentiert das erste und einzige Erythroid -Reifung Agent (EMA), das von der Europäischen Kommission (EC) und der Food and Drug Administration (FDA) zugelassen ist, die die Fortschrittsreifung der Erythrozyten verbessern können. Die Wirksamkeit von Lusiscept wurde in der klinischen Phase -III -Studie "glauben" nachgewiesen. Mit der Marktberechtigung wird das Medikament bei weniger ausgewählten Patienten mit potenziell komplexeren Krankengeschichten als in der Registrierungsstudie eingeschriebene Patienten angewendet. Darüber hinaus ist es jetzt auch möglich, das Medikament bei Patienten mit Blutverbrauch zu Studienbeginn zwischen 20 und 24 Bluteinheiten in den 24 Wochen vor Verschreibung des Arzneimittels zu verschreiben, die nicht in die "Glaubens" -Studie einbezogen werden konnten. Das Sammeln von Daten zu den klinischen Merkmalen von Patienten, denen sich in der normalen klinischen Praxis ein Lusspatercept in dieser Umgebung verschrieben hat, ist von entscheidender Bedeutung, um die verfügbaren Informationen zu dieser neuen Therapie zu bereichern.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
350

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
    • Italia
      • Cagliari, Italia, Italien, 09121
        • UniversityCagliari, OspPed Microcitemico, Cagliari

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Erwachsene (männliche und weibliche), lebende oder verstorbene Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie, die nach seiner Einführung in der klinischen Praxis die erste Dosis von Verluspatern erhielten.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Probanden, die nach seiner Einführung in der klinischen Praxis mindestens eine Dosis Luspatern erhielten

Ausschlusskriterien:

  • Probanden, die nach der Teilnahme an dem "mitfühlenden" Nutzungsprogramm eine Luspatern anfangen,
  • Probanden, die nicht bereit sind, die Einverständniserklärung zu unterschreiben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit von Luspatern - Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, die von CTCAE v4.0 bewertet wurden. "
Zeitfenster: 52 Woche
- Um die Sicherheit des Verluspaters bei Probanden mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie zu bewerten, die nach seiner Einführung in der klinischen Praxis die erste Dosis von Luspatern erhielten
52 Woche
Verträglichkeit von Luspatern - Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, die von CTCAE v4.0 bewertet wurden
Zeitfenster: 52 Woche
- Bewertung der Verträglichkeit des Luspaters bei Probanden mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie, die nach seiner Einführung in der klinischen Praxis die erste Dosis von Verluse erhielten
52 Woche
Wirksamkeit des Lusspaters - Anzahl der Probanden, die eine Reduktion von ≥ 33% ​​gegenüber dem Ausgangswert in der Anzahl der transfundierten Bluteinheiten während einer Intervallperiode von 12 Wochen mit einer Luspater -Behandlung zeigten
Zeitfenster: 12 Wochen
- Bewertung der Wirksamkeit von Lusiscept bei Probanden mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie, die nach seiner Einführung in der klinischen Praxis die erste Dosis von Verluse erhielten
12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit der Luspatern - Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, die von CTCAE v4.0 bewertet wurden
Zeitfenster: 52 Wochen
- Um die Sicherheit des Verluspaters bei Probanden mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie mit Basistransfusionsbedürfnissen und Komorbiditäten zu bewerten, die in formalen klinischen Studien ausgeschlossen wurden
52 Wochen
Verträglichkeit von Luspatern - Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, die von CTCAE v4.0 bewertet wurden
Zeitfenster: 52 Wochen
- Um die Verträglichkeit des Luspaters bei Probanden mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie mit Basistransfusionsbedürfnissen und Komorbiditäten zu bewerten, die Ausschlusskriterien in formalen klinischen Studien darstellten
52 Wochen
Wirksamkeit des Lusspaters - Anzahl der Probanden, die eine Reduktion von ≥ 33% ​​gegenüber dem Ausgangswert in der Anzahl der transfundierten Bluteinheiten während einer Intervallperiode von 12 Wochen mit einer Luspater -Behandlung zeigten
Zeitfenster: 52 Wochen
- Um die Wirksamkeit des Luspaters bei Probanden mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie mit Basistransfusionsbedürfnissen und Komorbiditäten zu bewerten, die Ausschlusskriterien in formalen klinischen Studien darstellten
52 Wochen
Einfluss von Luspatern auf die Eisenakkumulation Herz -T2*
Zeitfenster: 52 Wochen
- Um die verfügbaren Daten über die Auswirkung des Luspaters auf die Eisenakkumulation durch Bewertung der Änderung des Serumferritins und des Herz -T2 -Werts bei der Kernmagnetresonanztomographie zu erhöhen
52 Wochen
Einfluss des Verluseptaters auf die Eisenakkumulation Leber T2*
Zeitfenster: 52 Wochen
- Um die verfügbaren Daten über die Auswirkungen des Luspaters auf die Eisenakkumulation zu erhöhen, indem die Änderung des Serumferritins und des Leber -T2* -Werts bei der Kernmagnetresonanztomographie bewertet wird
52 Wochen
Inzidenz endokrinologischer Veränderungen
Zeitfenster: 52 Wochen
- Um die Inzidenz endokrinologischer Veränderungen bei Patienten zu bewerten, die mit einer Lusspaterzeption behandelt wurden
52 Wochen
Inzidenz von thromboembolischen Ereignissen
Zeitfenster: 52 Wochen
- Um die Inzidenz von thromboembolischen Ereignissen in dieser Kategorie von Patienten zu bewerten
52 Wochen
positiv beeinflussen die Arzneimittelreaktion.
Zeitfenster: 52 Wochen
- die Faktoren zu identifizieren, die die Arzneimittelreaktion positiv beeinflussen.
52 Wochen
negativ beeinflussen die Arzneimittelreaktion.
Zeitfenster: 52 Wochen
- die Faktoren zu identifizieren, die die Arzneimittelreaktion negativ beeinflussen.
52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Fondazione per la Ricerca sulle Anemie ed Emoglobinopatie in Italia

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
30. April 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
24. Februar 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
24. Februar 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
25. Februar 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. März 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
25. März 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. März 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Februar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • LUSPAREAL001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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