Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

At evaluere langsigtet sikkerhed og effektivitet af Luspatercept (LUSPAREAL001)

10. marts 2025 opdateret af: Fondazione per la Ricerca sulle Anemie ed Emoglobinopatie in Italia

En observationsundersøgelse til evaluering

En observationsundersøgelse til evaluering

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Luspatercept repræsenterer det første og eneste erythroid modningsmiddel (EMA), der er godkendt af Europa -Kommissionen (EC) og Food and Drug Administration (FDA), der er i stand til at forbedre avanceret erytrocytmodning. Effektiviteten af ​​luspatercept blev demonstreret i det kliniske fase III -forsøg kaldet "tro." Med markedstilladelse bruges lægemidlet hos mindre udvalgte patienter med potentielt mere komplekse medicinske historier end dem, der er indskrevet i registreringsundersøgelsen. Derudover er det nu også muligt at ordinere lægemidlet hos patienter med blodforbrug ved baseline mellem 20 og 24 blodenheder i de 24 uger, før lægemidlet blev ordineret, som ikke kunne inkluderes i "tro" -undersøgelsen. Indsamling af data om de kliniske egenskaber hos patienter, der er ordineret luspatercept i normal klinisk praksis og af sikkerhed og effektivitet i denne indstilling, er vigtig for at berige de tilgængelige oplysninger om denne nye terapi.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
350

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
    • Italia
      • Cagliari, Italia, Italien, 09121
        • UniversityCagliari, OspPed Microcitemico, Cagliari

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Voksen (mandlig og kvindelig), levende eller afdøde patienter med transfusionsafhængig beta-thalassæmi, der modtog den første dosis af Luspatercept efter dens introduktion i den kliniske praksis.

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

Emner, der modtog mindst en dosis af Luspatercept efter introduktionen i den kliniske praksis

Ekskluderingskriterier:

  • Emner, der modtog Luspatercept efter at have deltaget i programmet "medfølende" brug
  • Emner, der ikke er villige til at underskrive informeret samtykke

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed ved Luspatercept - Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger som vurderet af CTCAE v4.0 "
Tidsramme: 52 uge
- At evaluere sikkerheden af ​​luspatercept hos personer med transfusionsafhængig beta thalassemia, der modtog den første dosis af Luspatercept efter dens introduktion i den kliniske praksis
52 uge
Tolerabilitet af luspatercept - antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger som vurderet af CTCAE v4.0
Tidsramme: 52 uge
- At evaluere tolerabiliteten af ​​luspatercept hos personer med transfusionsafhængig beta thalassemia, der modtog den første dosis af Luspatercept efter dens introduktion i den kliniske praksis
52 uge
Effektivitet af luspatercept - antal emner, der viste en ≥ 33% ​​reduktion fra baseline i antallet af transfunderede blodenheder i en hvilken som helst 12 -ugers intervalperiode af Luspatercept -behandling
Tidsramme: 12 uger
- At evaluere effektiviteten af ​​luspatercept hos personer med transfusionsafhængig beta thalassæmi, der modtog den første dosis af Luspatercept efter dens introduktion i den kliniske praksis
12 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed ved Luspatercept - Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger som vurderet af CTCAE v4.0
Tidsramme: 52 uger
- At evaluere sikkerheden af ​​luspatercept hos personer med transfusionsafhængig beta-thalassæmi med baseline-transfusionsbehov og komorbiditeter, der var udelukkelseskriterier i formelle kliniske forsøg
52 uger
Tolerabilitet af luspatercept - antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger som vurderet af CTCAE v4.0
Tidsramme: 52 uger
- At evaluere tolerabiliteten af ​​luspatercept hos personer med transfusionsafhængig beta-thalassæmi med baseline-transfusionsbehov og komorbiditeter, der var udelukkelseskriterier i formelle kliniske forsøg
52 uger
Effektivitet af luspatercept - antal emner, der viste en ≥ 33% ​​reduktion fra baseline i antallet af transfunderede blodenheder i en hvilken som helst 12 -ugers intervalperiode af Luspatercept -behandling
Tidsramme: 52 uger
- At evaluere effektiviteten af ​​Luspatercept hos personer med transfusionsafhængig beta-thalassæmi med baseline-transfusionsbehov og comorbiditeter, der var udelukkelseskriterier i formelle kliniske forsøg
52 uger
Virkningen af ​​luspatercept på jernakkumulering hjerte T2*
Tidsramme: 52 uger
- At øge tilgængelige data om virkningen af ​​luspatercept på jernopsamling ved at vurdere ændringen i serumferritin og hjerte T2* værdi på nukleær magnetisk resonansafbildning
52 uger
Virkningen af ​​luspatercept på jernakkumulering lever t2*
Tidsramme: 52 uger
- For at øge tilgængelige data om påvirkningen af ​​luspatercept på jernopsamling ved at vurdere ændringen i serumferritin og lever T2* værdi på nukleær magnetisk resonansafbildning
52 uger
Forekomst af endokrinologiske ændringer
Tidsramme: 52 uger
- At evaluere forekomsten af ​​endokrinologiske ændringer hos patienter behandlet med Luspatercept
52 uger
Forekomst af tromboemboliske begivenheder
Tidsramme: 52 uger
- At vurdere forekomsten af ​​tromboemboliske begivenheder i denne kategori af patienter
52 uger
påvirker lægemiddelrespons positivt.
Tidsramme: 52 uger
- At identificere de faktorer, der positivt påvirker lægemiddelrespons.
52 uger
påvirker lægemiddelrespons negativt.
Tidsramme: 52 uger
- At identificere de faktorer, der negativt påvirker lægemiddelrespons.
52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Fondazione per la Ricerca sulle Anemie ed Emoglobinopatie in Italia

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
30. april 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
24. februar 2025

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
24. februar 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
25. februar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. marts 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
25. marts 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. marts 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • LUSPAREAL001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger