Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fenotypový a transkriptomický popis megakaryocytů u pacienta srpkovitých buněk (MEGADREP)

14. března 2025 aktualizováno: University Hospital, Toulouse
Onemocnění srpkovitých buněk je nejčastější zděděnou poruchou krve na světě. Chronická hemolýza indukuje aktivaci destiček a chronický zánět. Je známo, že destičky a megakaryocyty, jako prekurzory medulárních krevních destiček, hrají roli v vrozené imunitě. O úloze megakaryocytů v bazálním stavu a při akutní komplikaci u pacientů s onemocněním srpkovitých buněk je známo jen málo. Cílem této studie je zhodnotit roli megakaryocytů u srpkovitých buněčných onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Detailní popis

Onemocnění srpkovitých buněk je nejběžnější zděděná porucha krve po celém světě. Je to hemoglobinopatie charakterizovaná chronickou hemolýzou, vazo-okluzí, endoteliopatií, koagulační aktivací a chronickým zánětem. Jedná se o multisystémové onemocnění vedoucí k akutní (vazo-okluzivní krizi, akutní syndrom hrudníku) a chronické komplikace s poškozením multiorganu. Destičky jsou aktivovány a uvolňují prozánětlivé mediátory u pacientů s onemocněním srpkovitých buněk. Méně je známo o megakaryocytech, prekurzorech krevních destiček, u srpkovitých buněk. Nedávno však bylo prokázáno, že megakaryocyty jsou také produkovány v plicích a mohou vykazovat prozánětlivý transkriptomický podpis v závislosti na místních podmínkách. Zvýšení plicních megakaryocytů bylo popsáno u vaskulárních onemocnění spojených s nadměrnou koagulací, u syndromu akutní respirační tísně a infekce prokázaly, že během těžké pneumonie SARS-CoV2 došlo ke zvýšení cirkulujících megakaryocytů charakterizovaných pro-zánětlivým transkriptomickým podpisem. Akutní syndrom hrudníku představuje první příčinu úmrtnosti u pacientů s onemocněním srpkovitých buněk, charakterizovanou akutním respiračním selháním, jehož patofyziologie zahrnuje vazo-okluzivní jevy, infekci a zánět. Vzhledem k prozánětlivému a protrombotickému stavu u srpkovitých buněčných chorob, zejména u syndromu akutního hrudníku, navrhujeme, aby se megakaryocyt mohl podílet na patofyziologii srpkovitých onemocnění. Cílem této studie je zhodnotit roli megakaryocytů pomocí vzorkování periferní krve od 10 pacientů s onemocněním srpkovitých buněk v klidu od nejméně 1 roku, 10 pacientů s onemocněním srpkovitých buněk v klidu a 20 pacientů během akutních komplikací (10 pacientů s onemocněním onemocnění během vazo-otočivých krizí, 10 pacientů s onemocněním srpkových buněk).

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
40

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacient z Chu de Toulouse v ustáleném stavu od nejméně 1 roku nebo v ustáleném stavu (bez krize) nebo během vazo-okluzivní krize nebo během syndromu akutní hrudníku

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Onemocnění srpkovitých buněk SS nebo S-Béta ° thalassemie
  • Pacient v ustáleném stavu od nejméně 1 roku nebo v ustáleném stavu (bez krize) nebo během vazo-okluzivní krize nebo během syndromu akutní hrudníku
  • Věk> 18 let

Kritéria pro vyloučení:

  • Objekty pacienta se účastní studijní hematologické poruchy (leukémie, myelom, myelodysplazický syndrom, myeloproliferativní syndrom)
  • Imunitní trombocytopenie, imunosupresivní nebo protizánětlivé (bioterapie, kortikosteroidy, ne steroidní protizánětlivé léky) Page 12 Sur 23
  • Anti-platelety
  • Výměna nebo transfúze červených krvinek <3 měsíce

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Pacienti s onemocněním srpkovitých buněk v klidu od nejméně 1 roku
Pacient v ustáleném stavu od nejméně 1 roku
Pacienti s onemocněním srpkovitých buněk v klidu
Pacient v ustáleném stavu (bez krizí)
VASO-OCCLUSE CRISIS
Pacienti s onemocněním srpkovitých buněk během vazo-okluzivní krize
Akutní syndrom hrudníku
Pacienti onemocnění srpkovitých buněk během syndromu akutního hrudníku

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Popis cirkulačních megakaryocytů
Časové okno: 12 měsíců
Fenotypový a transkriptomický popis cirkulantů megakaryocytů u pacienta srpkovitých buněk
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University Hospital, Toulouse

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Pierre Cougoul, MD, University Hospital, Toulouse

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
13. března 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. dubna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. dubna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
14. března 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. března 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
25. března 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. března 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • RC31/25/0017

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení