Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Fenotypowy i transkryptomiczny opis megakariocytów u pacjentów z sierpowatokami (MEGADREP)

14 marca 2025 zaktualizowane przez: University Hospital, Toulouse
Choroba sierpowata jest najczęstszym odziedziczonym zaburzeniem krwi na świecie. Przewlekła hemoliza indukuje aktywację płytek krwi i przewlekłe zapalenie. Wiadomo, że płytki krwi i megakariocyt, jako prekursory płytek rdzenikowych, odgrywają rolę we wrodzonej odporności. Niewiele wiadomo na temat roli megakariocytów w stanie podstawowym i podczas ostrych powikłań u pacjentów z chorobą sierpowatą. Celem tego badania jest ocena roli megakariocytów w chorobie sierpowatej.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Szczegółowy opis

Choroba sierpowata jest najczęstszym odziedziczonym zaburzeniem krwi na całym świecie. Jest to hemoglobinopatia charakteryzująca się przewlekłą hemolizą, wazo-okludioną, śródbłonką, aktywacją krzepnięcia i przewlekłego stanu zapalnego. Jest to wielosystemowa choroba prowadząca do ostrego (kryzys wazo-okeluzyjny, zespół ostrego klatki piersiowej) i przewlekłe powikłania z uszkodzeniem wieloraskim. Płytki krwi są aktywowane i uwalniają prozapalne mediatory u pacjentów z chorobą sierpowatą. Mniej znane jest o megakariocytach, prekursorach płytek krwi, w chorobie sierpowatej. Niemniej jednak ostatnio wykazano, że megakariocyty są również wytwarzane w płucach i mogą wykazywać prozapalny podpis transkryptomiczny w zależności od lokalnych warunków. Wzrost megakariocytów w płucach opisano w chorobach naczyniowych związanych z nadmierną krzepnięciem, w zespole ostrej stresu oddechowego, a infekcje wykazały, że podczas ciężkiej płuc SARS-COV2 pneumonia nastąpił wzrost krążących megakariocytów charakteryzowanych przez prozapalny transkryptomiczny sygnatura transkryptomiczna. Zespół ostrego klatki piersiowej stanowi pierwszą przyczynę śmiertelności u pacjentów z chorobą sierpowatą, charakteryzującą się ostrą niewydolnością oddechową, której patofizjologia obejmuje zjawiska, zakażenie i stan zapalny. Biorąc pod uwagę stan prozapalny i pro-zakrzepowy w chorobie sierpowatej, szczególnie w zespole ostrej klatki piersiowej, sugerujemy, że megakariocyt może być zaangażowany w patofizjologię choroby sierpowatej. Celem tego badania jest ocena roli megakariocytów przez obwodowe pobieranie pobierania próbek krwi od 10 pacjentów z chorobą sierpowatą w spoczynku od co najmniej 1 roku, 10 pacjentów z sierpowokomórkami w spoczynku i 20 pacjentów podczas ostrych powikłań (10 pacjentów z chorobą sierpowatą podczas kryzysów wazo-oklegających, 10 pacjentów z chorobą sierpowatą).

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
40

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjent z Chu de Tuluouse w stanie ustalonym od co najmniej 1 roku lub w stanie ustalonym (bez kryzysu) lub podczas kryzysu naczyniowego lub podczas ostrego zespołu klatki piersiowej

Opis

Kryteria włączenia:

  • Choroba sierpowata SS lub S-Béta ° talasemia
  • Pacjent w stanie ustalonym od co najmniej 1 roku lub w stanie ustalonym (bez kryzysu) lub podczas kryzysu na wazo lub podczas ostrego zespołu klatki piersiowej
  • Wiek> 18 lat

Kryteria wykluczenia:

  • Pacjenci sprzeciwiają się badaniu w badaniu zaburzenia hematologiczne (białaczka, szpiczak, zespół szpikowy, zespół szpikowy)
  • Małopłytkowość immunologiczna, immunosupresyjna lub przeciwzapalna (bioterapie, kortykosteroidy, nie sterydowe leki przeciwzapalne) Strona 12 Sur 23
  • Środki przeciwplatletowe
  • Wymiana czerwonych krwinek lub transfuzja <3 miesiące

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Pacjenci z chorobą sierpowatą w spoczynku od co najmniej 1 roku
Pacjent w stanie ustalonym od co najmniej 1 roku
Pacjenci z chorobą sierpowatą w spoczynku
Pacjent w stanie ustalonym (bez kryzysów)
Kryzys vaso-okluzyjny
Pacjenci z chorobą sierpowatą podczas kryzysu naczyń wazo
Zespół ostrego klatki piersiowej
Pacjenci z chorobą sierpowatą podczas ostrego zespołu klatki piersiowej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Opis krążących megakariocytów
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Fenotypowy i transkryptomiczny opis krążących megakariocytów u pacjentów z sierpowokomórkami
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
University Hospital, Toulouse

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Pierre Cougoul, MD, University Hospital, Toulouse

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
13 marca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 kwietnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 kwietnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
14 marca 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
14 marca 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
25 marca 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
14 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • RC31/25/0017

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami