Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze ⅰ/ⅱA studie Snug01 u dospělých subjektů s ALS

5. září 2025 aktualizováno: SineuGene Therapeutics Co., Ltd.

Multicentrická, otevřená značka, jednoramenná, eskalace a expanze dávky, studie fáze I/IIA za účelem vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a předběžné účinnosti Snug01 u dospělých subjektů s amyotropní laterální sklerózou (ALS) (ALS)

Cílem této klinické studie je zhodnotit bezpečnost, snášenlivost a předběžnou účinnost Snug01 u dospělých subjektů s amyotrofní laterální sklerózou (ALS).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zatím nenabíráme

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Jedná se o 52týdenní multicentrickou, otevřenou značku, s jednou rukou, eskalací dávky a expanzní fáze ⅰ/ⅱA studie Snug01 u dospělých s ALS. Primární zaměření bude bezpečnost, se sekundárním důrazem na imunogenitu, PK a předběžnou klinickou účinnost Snug01.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
21

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02467
        • Massachusetts General Hospital
  • Čína
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100000
        • Peking University Third Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Čína, 350000
        • Fujian Medical University Union Hospital
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Čína, 310000
        • Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

  • Klíčová kritéria pro zařazení **:

    • Subjekty, které jsou schopny poskytnout písemný formulář informovaného souhlasu (ICF).
    • Subjekty, které jsou muži nebo ženy, musí být při návštěvě screeningu ≥ 18 let a ≤ 80 let.
    • Subjekty, které mají klinicky definitivní ALS, klinicky pravděpodobné ALS nebo klinicky pravděpodobné laboratorní podporované ALS, jak je uvedeno v revidované verzi Elscorial World Federation of Neurology Criteria.
    • Subjekty musí mít dobu trvání onemocnění ALS (od prvního nástupu symptomů po screeningovou návštěvu) ≤ 2 roky.
    • Subjekty s indexem tělesné hmotnosti (BMI) ≥ 19 kg/m2 při screeningové návštěvě.
    • Subjekty, jejichž procento předpovídané nucené vitální kapacity (%FVC) jsou ≥ 70%nebo procento předpokládané pomalé vitální kapacity (%SVC), jsou ≥ 60%, upraveny o pohlaví, věk a výšku při screeningové návštěvě.
    • ALSFRS-R skóre ≥ 30 během screeningového období a tři skóre dýchacích cest (dušnost, vzpřímená dýchání a respirační nedostatečnost) musí být plné značky.

  • Klíčová kritéria vyloučení **:

    • Sérový anti-AAV9 neutralizující protilátkový titr ≥ 1: 100.
    • Současná nebo předchozí expozice genové terapii, produktům kmenových buněk a transplantaci pevných orgánů.
    • Subjekty, které se implantovaly nebo se odhadují, že během studijního období vyžadují diafragmatický stimulační systém.
    • K jakékoli tromboembolické události, jako je trombóza hluboké žilní, plicní arteriovenózní embolie a embolie jugulární žíly, došlo do 6 měsíců před podáváním.
    • Trpí autoimunitními onemocněními nebo probíhající terapií související s imunitou, s výjimkou intranazální, inhalace, oční, topické, intraartikulární kortikosteroidní terapie nebo kortikosteroidní fyziologické substituční terapie.
    • Aktivní nebo chronická nekontrolovaná infekce do 4 týdnů před podáváním, považována za nepřijatelné podle uvážení vyšetřovatele.
    • Důkaz infekce viru lidské imunodeficience (HIV) a Treponema Pallidum (TP), jak je dokumentováno léčbou HIV nebo TP, nebo pozitivitou HIV nebo TP při screeningové návštěvě.
    • Má pozitivní těhotenský test v séru při screeningu (pouze ženy s plodným potenciálem), pozitivní těhotenský test moči nebo séra na začátku (den -1. pouze ženy s plodným potenciálem), nebo je ošetřovatelství.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: 3 Vzestupné hladiny dávky, jediná injekce intratekálním (IT)
Lék: Snug01
Genová terapie AAV (adeno-asociovaný)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost Snug01 podávaná intratekálním.
Časové okno: Až 1 rok po správě
Toxicita omezující dávku (DLT), nežádoucí účinky (AES), klinicky významné změny ve vitálních příznacích, fyzikální vyšetření, klinické laboratorní testy (hematologie, biochemie, analýza moči, koagulace, srdeční enzymy atd.) A 12-vodicí EKG atd.
Až 1 rok po správě
Pro doporučení optimální dávky expanze Snug01, která prokazuje přijatelnou bezpečnost s maximální předběžnou účinností, kterou ji podává.
Časové okno: Až 1 roky
Až 1 roky

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Imunogenita Snug01
Časové okno: Až 1 roky
Změna anti-SG001 protilátky a anti-AAV9 neutralizační protilátky v séru, změna anti-AAV9 neutralizační protilátky v CSF.
Až 1 roky
PK of Snug01 (biodistribuce a uvolňování virů)
Časové okno: Až 1 roky
Hladina proteinu SG001 v CSF, virové vektorové DNA v séru, virové uvolňování ve slinách, moči a stolicích.
Až 1 roky
Předběžná klinická účinnost Snug01
Časové okno: Až 1 roky
Change in the Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale (ALSFRS-R) , the Amyotrophic Lateral Sclerosis Assessment Questionnaire-40 (ALSAQ-40) , the percent-predicted Forced Vital Capacity (%FVC) / percent-predicted Slow Vital Capacity (%SVC) and muscle strength, the Patient Health Questionnaire (PHQ-9) and NfL level in CSF and Sérum od výchozí hodnoty do 48 týdnů po podání.
Až 1 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
SineuGene Therapeutics Co., Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. prosince 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. března 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. září 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. srpna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. září 2025

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
11. září 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
11. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. září 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • SNUG01-101

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení