Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy ⅰ/ⅱA z Snug01 u dorosłych osób z ALS

5 września 2025 zaktualizowane przez: SineuGene Therapeutics Co., Ltd.

Wieloośrodkowe, otwarte, jednoramienne, eskalacja i ekspansja, faza I/IIA w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i wstępnej skuteczności Snug01 u dorosłych osób ze standardem amyotroficznym bocznym (ALS)

Celem tego badania klinicznego jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności Snug01 u dorosłych osób ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to 52-tygodniowe, wieloośrodkowe, otwarte, jednoramienne, dawki, eskalacja i faza ekspansji ⅰ/ⅱa badania Snug01 u dorosłych z ALS. Bezpieczeństwo będzie głównym celem, z wtórnym naciskiem na immunogenność, PK i wstępną skuteczność kliniczną Snug01.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
21

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Chiny, 100000
        • Peking University Third Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, Chiny, 350000
        • Fujian Medical University Union Hospital
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chiny, 310000
        • Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02467
        • Massachusetts General Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

  • Kluczowe kryteria włączenia **:

    • Tematy, które są w stanie dostarczyć pisemny formularz świadomej zgody (ICF).
    • Osoby, które są mężczyznami lub kobietami, muszą wynosić ≥ 18 lat i ≤ 80 lat podczas wizyty przesiewowej.
    • Osoby, które mają klinicznie określone ALS, klinicznie prawdopodobne ALS lub klinicznie prawdopodobne wsparcie ALS, jak określono w zmienionej wersji El Escorial World Federation of Neurology Criteria.
    • Badani muszą mieć czas trwania choroby ALS (od pierwszego wystąpienia objawów do wizyty przesiewowej) ≤ 2 lata.
    • Osoby z wskaźnikiem masy ciała (BMI) ≥ 19 kg/m2 podczas wizyty przesiewowej.
    • Osobnicy, których procentowa wymuszona pojemność witalna (%FVC) wynosi ≥ 70%lub procentowa powolna zdolność witalna (%SVC), wynosi ≥ 60%, skorygowane o płeć, wiek i wysokość podczas wizyty przesiewowej.
    • Wynik ALSFRS-R ≥ 30 w okresie badań przesiewowych oraz trzy wyniki oddechowe (duszność, oddychanie pionowe i niewydolność oddechowa) muszą stanowić pełne oceny.

  • Kluczowe kryteria wykluczenia **:

    • Miano przeciwciała neutralizującego anty-AAV9 ≥ 1: 100.
    • Obecna lub wcześniejsza ekspozycja na terapię genową, produkty komórek macierzystych i przeszczep narządów stałych.
    • Osoby, które wszczepili lub szacują, że wymagają układu stymulacji przepony w okresie badania.
    • Wszelkie zdarzenie zakrzepowo -zatorowe, takie jak zakrzepica żyły głębokiej, zatorowca tętniczo -żylna płucna i zatorowa żyła szyjna, nastąpiło w ciągu 6 miesięcy przed podaniem.
    • Cierpia na choroby autoimmunologiczne lub trwającą terapię związaną z odpornością, z wyjątkiem donosowego, wdychania, oka, miejscowego, śródookrobowego terapii kortykosteroidów lub fizjologicznego terapii zastępczej kortykosteroidów.
    • Aktywna lub przewlekła niekontrolowana infekcja w ciągu 4 tygodni przed podaniem, uznana za niedopuszczalną w uznaniu badacza.
    • Dowody zakażenia ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) i Treponema pallidum (TP), jak udokumentowano w leczeniu HIV lub TP lub przez pozytywność przeciwciał HIV lub TP podczas wizyty przesiewowej.
    • Ma pozytywny test ciążowy w surowicy na badaniach przesiewowych (tylko kobiety o potencjale dzieci), pozytywny test ciążowy moczu lub w surowicy na początku (dzień -1. Kobiety tylko potencjału dzieci) lub pielęgniarki.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: 3 poziomy dawki rosnące, pojedyncze wstrzyknięcie przez dooponowe (IT)
Lek: Snug01
Terapia genowa AAV (wirus związany z adeno)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja snug01 podawanych przez dooponowe.
Ramy czasowe: do 1 roku po administracji
Toksyczność ograniczająca dawkę (DLT), zdarzenia niepożądane (AES), klinicznie istotne zmiany objawów życiowych, badanie fizykalne, kliniczne testy laboratoryjne (hematologia, biochemia, analiza moczu, koagulacja, enzymy sercowe itp.) I 12-leadne EKG itp.
do 1 roku po administracji
Aby zalecić optymalną dawkę rozszerzenia Snug01, która wykazuje akceptowalne bezpieczeństwo z maksymalną wstępną skutecznością podawaną przez niego.
Ramy czasowe: do 1 lat
do 1 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Immunogenność snug01
Ramy czasowe: do 1 lat
Zmiana przeciwciała anty-SG001 i przeciwciała neutralizującego anty-AAV9 w surowicy, zmiana przeciwciała neutralizującego anty-AAV9 w CSF.
do 1 lat
PK snug01 (biodystrybucja i zrzucanie wirusa)
Ramy czasowe: do 1 lat
Poziom białka SG001 w CSF, wirusowym DNA w wektorze w surowicy, zrzucanie wirusa w ślinie, moczu i kale.
do 1 lat
Wstępna skuteczność kliniczna Snug01
Ramy czasowe: do 1 lat
Zmiana zmienionej skali oceny funkcjonalnej stwardnienia amyotroficznego (ALSFRS-R), kwestionariuszu oceny stwardnienia bocznego amyotroficznego-40 (ALSAQ-40), procentu wymuszonej zdolności witalnej (%FVC) / procentowej powolnej zdolności istotnej (%SVC) i siły mięśni, pacjentów (PHQ-9) i poziomu CSF i Serum i seromu i seromu i seromu i seromu i seromu SEREM i seromu seromowym i seromu i seromu seromowym i seromowym i seromowym i seromowym i seromowym i seromowym i seromowym. od wartości odniesienia do 48 tygodnia po administracji.
do 1 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
SineuGene Therapeutics Co., Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 grudnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 marca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 września 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
8 sierpnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 września 2025

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
11 września 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
11 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 września 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • SNUG01-101

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami