Uno studio di fase ⅰ/ⅱA di Snug01 in soggetti adulti con SLA

Criteri di inclusione chiave **:

• Soggetti che sono in grado di fornire modulo di consenso informato scritto (ICF).
• I soggetti che sono maschi o femmine devono avere ≥ 18 anni e ≤ 80 anni alla visita di screening.
• Soggetti che hanno SLA clinicamente definiti, SLA clinicamente probabili o SLA supportate clinicamente probabili come specificate nella versione rivista della Federazione mondiale di El Escorica dei criteri di neurologia.
• I soggetti devono avere una durata della malattia della SLA (dalla prima insorgenza dei sintomi alla visita di screening) ≤ 2 anni.
• Soggetti con un indice di massa corporea (BMI) ≥ 19 kg/m2 alla visita di screening.
• I soggetti la cui capacità vitale forzata previsto per percentuale (%FVC) è ≥ 70%o la capacità vitale lenta prevista per percentuale (%SVC) è ≥ 60%, adattata per sesso, età e altezza durante la visita di screening.
• Il punteggio ALSFRS-R ≥ 30 durante il periodo di screening e i tre punteggi respiratori (dispnea, respirazione verticale e insufficienza respiratoria) devono essere marchi completi.

Criteri di esclusione chiave **:

• Titolo anticorpo neutralizzante anti-AAV9 sierico ≥ 1: 100.
• Esposizione attuale o precedente alla terapia genica, ai prodotti delle cellule staminali e al trapianto di organi solidi.
• I soggetti che hanno impiantato o si stima richiedono un sistema di stimolazione diaframmatico durante il periodo di studio.
• Qualsiasi evento tromboembolico, come la trombosi vena profonda, l'embolia artero -venosa polmonare e l'embolismo vena giugulare, si è verificato entro 6 mesi prima della somministrazione.
• Soffrindo di malattie autoimmuni o terapia immuno-correlata in corso, ad eccezione di intranasale, inalazione, terapia corticosteroide intra-articolare, topica, topica, intra-articolare o terapia di sostituzione fisiologica corticosteroide.
• Infezione non controllata attiva o cronica entro 4 settimane prima della somministrazione, ritenuta inaccettabile a discrezione dell'investigatore.
• Prova dell'infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) e Treponema pallidum (TP), come documentato dal trattamento per l'HIV o TP o dalla positività degli anticorpi HIV o TP durante la visita di screening.
• Ha un test di gravidanza sierico positivo allo screening (solo femmine di potenziale di gravidanza), un test di gravidanza sierico positivo o siero al basale (giorno -1. Solo femmine di potenziale di gravidanza) o è infermieristica.