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Eine Phase ⅰ/ⅱA -Studie von Snug01 bei erwachsenen Probanden mit ALS

5. September 2025 aktualisiert von: SineuGene Therapeutics Co., Ltd.

Ein multizentrisches, offenes Label, einarmiger, dosis Eskalation und Expansion, Phase-I/IIA-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und vorläufiger Wirksamkeit von Snug01 bei erwachsenen Probanden mit Amyotrophen lateraler Sklerose (ALS)

Ziel dieser klinischen Studie ist es, die Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufige Wirksamkeit von Snug01 bei erwachsenen Probanden mit amyotropher lateraler Sklerose (ALS) zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine 52-wöchige, multizentrische, offene Label-, Einzelarm-, Dosis-Eskalations- und Expansionsphase ⅰ/ⅱA-Studie von Snug01 bei Erwachsenen mit ALS. Sicherheit wird im Hauptaugenmerk sein, wobei der Schwerpunkt auf Immunogenität, PK und vorläufiger klinischer Wirksamkeit von Snug01 liegt.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
21

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100000
        • Peking University Third Hospital
    • Fujian
      • Fuzhou, Fujian, China, 350000
        • Fujian Medical University Union Hospital
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310000
        • Second Affiliated Hospital Zhejiang University School of Medicine
  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02467
        • Massachusetts General Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

  • Schlüsseleinschlusskriterien **:

    • Probanden, die in der Lage sind, ein schriftliches Formular für die Einverständniserklärung (ICF) vorzulegen.
    • Probanden, die Männer oder Frauen sind, müssen bei dem Screening -Besuch ≥ 18 Jahre und ≤ 80 Jahre alt sein.
    • Probanden mit klinisch definitivem ALS, klinisch wahrscheinlichen ALS oder klinisch wahrscheinlichen Labor-ALS unterstützten ALS, wie in der überarbeiteten Version der El Escorial World Federation of Neurology-Kriterien angegeben.
    • Die Probanden müssen eine ALS -Krankheitsdauer haben (vom ersten Symptom bis zum Screening -Besuch) ≤ 2 Jahre.
    • Probanden mit einem Body Mass Index (BMI) ≥ 19 kg/m2 beim Screening -Besuch.
    • Probanden, deren prozentualer voraussichtlicher Zwangs-Vitalkapazität (%FVC) ≥ 70%oder prozentuale prozentuierte langsame Vitalkapazität (%SVC) beträgt, beträgt ≥ 60%, angepasst für Geschlecht, Alter und Höhe beim Screening-Besuch.
    • Der ALSFRS-R-Score ≥ 30 während der Screening-Periode und die drei Atemwerte (Dyspnoe, aufrechte Atmung und Ateminsuffizienz) müssen volle Markierungen sein.

  • Hauptausschlusskriterien **:

    • Serum Anti-AAV9-Neutralisierung Antikörpertiter ≥ 1: 100.
    • Aktuelle oder vorherige Exposition gegenüber Gentherapie, Stammzellprodukten und fester Organtransplantation.
    • Probanden, die während des Untersuchungszeitraums implantiert haben oder geschätzt werden, um ein Zwerchfellstimersystem zu erfordern.
    • Jedes thromboembolische Ereignis wie tiefe Venenthrombose, pulmonale arteriovenöse Embolie und Embolie der Halsadervene ist innerhalb von 6 Monaten vor der Verabreichung aufgetreten.
    • Leiden an Autoimmunerkrankungen oder an einer anhaltenden immunbezogenen Therapie, mit Ausnahme von intranasaler, Inhalation, Augen, topisch, intraartikulärer Kortikosteroidtherapie oder kortikosteroidischer physiologischer Ersatztherapie.
    • Aktive oder chronische unkontrollierte Infektion innerhalb von 4 Wochen vor der Verabreichung, die nach Ermessen des Ermittlers als inakzeptabel eingestuft wurden.
    • Nachweis des menschlichen Immundefizienzvirus (HIV) und einer Infektion von Treponema pallidum (TP), wie durch die Behandlung von HIV- oder TP oder durch HIV- oder TP -Antikörper -Positivität beim Screening -Besuch dokumentiert.
    • Hat einen positiven Serumschwangerschaftstest beim Screening (nur Frauen des Kinderpotentials), einen positiven Urin- oder Serumschwangerschaftstest zu Studienbeginn (Tag -1. Nur Frauen des gebärfähigen Potenzials) oder stillt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: 3 aufsteigende Dosis, Einzelinjektion durch intrathekale (IT)
Arzneimittel: Snug01
AAV-Gentherapie (Adeno-assoziiertes Virus)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Sicherheit und Verträglichkeit von Snug01, die von Intrathekal verabreicht werden.
Zeitfenster: bis zu 1 Jahr nach der Verwaltung
Dosisbestimmungstoxizität (DLT), unerwünschte Ereignisse (AEs), klinisch signifikante Veränderungen der Vitalfunktionen, körperliche Untersuchung, klinische Labortests (Hämatologie, Biochemie, Urinanalyse, Koagulation, Herzenzyme usw.) und 12-Lead-EKG usw.
bis zu 1 Jahr nach der Verwaltung
Um die optimale Expansionsdosis von SNUG01 zu empfehlen, die eine akzeptable Sicherheit mit einer maximalen vorläufigen Wirksamkeit zeigt, die von ihm verabreicht wird.
Zeitfenster: bis zu 1 Jahre
bis zu 1 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Immunogenität von Snug01
Zeitfenster: bis zu 1 Jahre
Änderung des Anti-SG001-Antikörpers und des Anti-AAV9-neutralisierenden Antikörpers im Serum, Änderung des Anti-AAV9-neutralisierenden Antikörpers in CSF.
bis zu 1 Jahre
PK von Snug01 (Bioverteilung und Virusabschüttung)
Zeitfenster: bis zu 1 Jahre
SG001 -Proteinspiegel in CSF, Vektor -DNA im Serum, Virusabschüttung im Speichel, Urin und Kot.
bis zu 1 Jahre
Vorläufige klinische Wirksamkeit von Snug01
Zeitfenster: bis zu 1 Jahre
Veränderung der überarbeiteten amyotrophen Lateralsklerose-Funktionsbewertungsskala (ALSFRS-R), des amyotrophen Fragebogens der amyotrophen lateralen Sklerose, die prozentionsvorteilte Zwangs-Vitalkapazität (%FVC) / prozentuierte Vitalkapazität (%SVC) und Muscle-Level und Muscle-Level und Muscle, die pulsiver gestärkte Stärke der stehenden, und muskulösen, und muskulösen, und muskulösen, und muskulösen, und muskulregulierten, und muskulösen. Serum von Grundlinie bis Woche 48 nach der Verwaltung.
bis zu 1 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
SineuGene Therapeutics Co., Ltd.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Dezember 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
30. März 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
30. September 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
8. August 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
5. September 2025

Zuerst gepostet (Geschätzt)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
11. September 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
11. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
5. September 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • SNUG01-101

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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