Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Program řízeného přístupu pro Del-zota u účastníků s mutacemi DMD vhodnými pro přeskočení exonu 44

31. srpna 2026 aktualizováno: Avidity Biosciences, Inc.

Řízený přístup k investigačnímu použití AOC 1044 u účastníků s mutacemi DMD vhodnými pro přeskočení exonu 44

Účelem tohoto Programu s řízeným přístupem je umožnit přístup k delpacibart zotadirsen (AOC 1044) pro způsobilé pacienty s diagnostikovanými mutacemi DMD vhodnými pro vynechání exonu 44. Lékař podávající pacientovi by měl dodržovat doporučené léčebné postupy a řídit se všemi předpisy místních zdravotnických orgánů.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dostupný

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

Rozšířený typ přístupu

Popisuje kategorii rozšířeného přístupu podle předpisů amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Existují tři typy rozšířeného přístupu:
  • Individual pacienti: Umožňuje jedinému pacientovi se závažným onemocněním nebo stavem, který se nemůže zúčastnit klinické studie, přístup k léku nebo biologickému produktu. která nebyla schválena FDA. Tato kategorie také zahrnuje přístup v nouzové situaci.
  • Populace střední velikosti: Umožňuje více než jednomu pacientovi (ale obecně méně pacientům než prostřednictvím léčebného IND/protokolu) přístup k lék nebo biologický produkt, který nebyl schválen FDA. Tento typ rozšířeného přístupu se používá, když více pacientů se stejným onemocněním nebo stavem hledá přístup ke konkrétnímu léku nebo biologickému produktu, který nebyl schválen FDA.
  • Léčba IND/Protokol
  • Léčba IND/Protokol
    • strong>: Umožňuje velké, rozšířené populaci přístup k léku nebo biologickému produktu, který nebyl schválen FDA. Tento typ rozšířeného přístupu lze poskytnout pouze v případě, že je produkt již vyvíjen pro marketing pro stejné použití jako použití s ​​rozšířeným přístupem.
  • Léčba IND/Protokol

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • Dostupný
        • University of Alabama
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Dostupný
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92612
        • Dostupný
        • UCI Alpha Clinic
      • San Carlos, California, Spojené státy, 94070
        • Dostupný
        • Lucille Packard Children's Hospital at Stanford
      • San Diego, California, Spojené státy, 92121
        • Dostupný
        • UC San Diego Health
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
        • Dostupný
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Spojené státy, 34746
        • Dostupný
        • Rare Disease Research
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Dostupný
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Dostupný
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66103
        • Dostupný
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01583
        • Dostupný
        • UMass Memorial Health Care
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55101
        • Dostupný
        • Gillette Children's
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Dostupný
        • Washington University
    • New Jersey
      • Iselin, New Jersey, Spojené státy, 08830
        • Dostupný
        • Rare Disease Research
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Spojené státy, 27278
        • Dostupný
        • Rare Disease Research
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Dostupný
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Dostupný
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Dostupný
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Spojené státy, 29203
        • Dostupný
        • Prisma Health-Midlands Children's Hospital
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Spojené státy, 75028
        • Dostupný
        • Neurology & Neuromuscular Care Center
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Spojené státy, 05401
        • Dostupný
        • University of Vermont Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Popis

Kriteria zařazení:

  • Účastníci musí trvale pobývat v USA a mít primárního poskytovatele zdravotní péče v USA.
  • Dokumentovaná mutace genu dystrofinu, která je vhodná pro přeskočení exonu 44.
  • Věk 6 let nebo starší v době souhlasu.
  • Účastníci musí být ochotni používat účinné metody antikoncepce (např. abstinence, kondom s nebo bez spermicidu), pokud se věnují sexuálním stykům.
  • Účastník musí být schopen poskytnout písemný a datovaný informovaný souhlas a/nebo souhlas, je-li to vhodné, před účastí na jakýchkoli postupech programu. Proces informovaného souhlasu a souhlasu bude prováděn v souladu s místními pokyny IRB a platnými místními/národními zákony.
  • Účastníci, kteří byli dříve léčeni genovou terapií pro DMD, mohou být způsobilí, pokud podle názoru ošetřujícího lékaře měli neuspokojivou léčebnou odpověď A léčba genovou terapií a souvisejícím imunosupresivním režimem byla podána více než 12 měsíců před podepsáním informovaného souhlasu.

Kriteria vyloučení:

  • Účast v klinické studii, ve které účastník obdržel zkoumaný lék do 30 dnů, 5 poločasů nebo dvojnásobku délky biologického účinku zkoumaného léku, podle toho, co je nejdelší, před informovaným souhlasem.
  • Účastníci s některým z následujících, navzdory optimální lékařské péči: závažná respirační dysfunkce (anamnéza kontinuální invazivní respirační podpory) nebo významná srdeční dysfunkce (LVEF < 40 %) nebo blížící se konci života.
  • eGFR < 75 ml/min/1,73 m² vypočtený podle vzorce CKiD (viz https://kidney.wiki/gfr-calculator).
  • Účastníci, kteří předčasně ukončili léčebné období studií EXPLORE44 (CS1) nebo EXPLORE44-OLE (CS2).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Avidity Biosciences, Inc.

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Clinigen Healthcare Limited

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
18. listopadu 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. listopadu 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
26. listopadu 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
1. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
31. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • AOC 1044-MAP

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení