Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Program řízeného přístupu pro Del-zota u účastníků s mutacemi DMD vhodnými pro přeskočení exonu 44

21. května 2026 aktualizováno: Avidity Biosciences, Inc.

Řízený přístup k investigačnímu použití AOC 1044 u účastníků s mutacemi DMD vhodnými pro přeskočení exonu 44

Účelem tohoto Programu s řízeným přístupem je umožnit přístup k delpacibart zotadirsen (AOC 1044) pro způsobilé pacienty s diagnostikovanými mutacemi DMD vhodnými pro vynechání exonu 44. Lékař podávající pacientovi by měl dodržovat doporučené léčebné postupy a řídit se všemi předpisy místních zdravotnických orgánů.

Přehled studie

Postavení

Dostupný

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Léčba IND/Protokol

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • Dostupný
        • University of Alabama
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Dostupný
        • Arkansas Children's Hospital
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Spojené státy, 34746
        • Dostupný
        • Rare Disease Research
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Dostupný
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66103
        • Dostupný
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01583
        • Dostupný
        • UMass Memorial Health Care
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55101
        • Dostupný
        • Gillette Children's
    • New Jersey
      • Iselin, New Jersey, Spojené státy, 08830
        • Dostupný
        • Rare Disease Research
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Dostupný
        • Nationwide Children's Hospital
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Spojené státy, 29203
        • Dostupný
        • Prisma Health-Midlands Children's Hospital
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Spojené státy, 05401
        • Dostupný
        • University of Vermont Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Popis

Kriteria zařazení:

  • Účastníci musí trvale pobývat v USA a mít primárního poskytovatele zdravotní péče v USA.
  • Dokumentovaná mutace genu dystrofinu, která je vhodná pro přeskočení exonu 44.
  • Věk 6 let nebo starší v době souhlasu.
  • Účastníci musí být ochotni používat účinné metody antikoncepce (např. abstinence, kondom s nebo bez spermicidu), pokud se věnují sexuálním stykům.
  • Účastník musí být schopen poskytnout písemný a datovaný informovaný souhlas a/nebo souhlas, je-li to vhodné, před účastí na jakýchkoli postupech programu. Proces informovaného souhlasu a souhlasu bude prováděn v souladu s místními pokyny IRB a platnými místními/národními zákony.
  • Účastníci, kteří byli dříve léčeni genovou terapií pro DMD, mohou být způsobilí, pokud podle názoru ošetřujícího lékaře měli neuspokojivou léčebnou odpověď A léčba genovou terapií a souvisejícím imunosupresivním režimem byla podána více než 12 měsíců před podepsáním informovaného souhlasu.

Kriteria vyloučení:

  • Účast v klinické studii, ve které účastník obdržel zkoumaný lék do 30 dnů, 5 poločasů nebo dvojnásobku délky biologického účinku zkoumaného léku, podle toho, co je nejdelší, před informovaným souhlasem.
  • Účastníci s některým z následujících, navzdory optimální lékařské péči: závažná respirační dysfunkce (anamnéza kontinuální invazivní respirační podpory) nebo významná srdeční dysfunkce (LVEF < 40 %) nebo blížící se konci života.
  • eGFR < 75 ml/min/1,73 m² vypočtený podle vzorce CKiD (viz https://kidney.wiki/gfr-calculator).
  • Účastníci, kteří předčasně ukončili léčebné období studií EXPLORE44 (CS1) nebo EXPLORE44-OLE (CS2).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Avidity Biosciences, Inc.

Spolupracovníci

Clinigen Healthcare Limited

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. listopadu 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. listopadu 2025

První zveřejněno (Aktuální)

26. listopadu 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. května 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AOC 1044-MAP

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na delpacibart zotadirsen

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Poland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit