Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Programma di Accesso Gestito per Del-zota in Partecipanti con Mutazioni DMD Suscettibili al Salto dell'Esone 44

31 agosto 2026 aggiornato da: Avidity Biosciences, Inc.

Accesso Gestito all'Uso Sperimentale di AOC 1044 in Partecipanti con Mutazioni DMD Adatte al Salto dell'Esone 44

Lo scopo di questo Programma di Accesso Gestito è consentire l'accesso a delpacibart zotadirsen (AOC 1044) per i pazienti idonei diagnosticati con mutazioni DMD suscettibili di skipping dell'esone 44. Il medico curante del paziente dovrebbe seguire le linee guida di trattamento suggerite e conformarsi a tutte le normative delle autorità sanitarie locali.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
A disposizione

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

Tipo di accesso espanso

Descrive la categoria di accesso esteso ai sensi delle normative della Food and Drug Administration (FDA) statunitense. Esistono tre tipi di accesso esteso:
  • Individual pazienti: consente a un singolo paziente, con una malattia o condizione grave che non può partecipare a una sperimentazione clinica, l'accesso a un farmaco o prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questa categoria include anche l'accesso in una situazione di emergenza.
  • Popolazione di dimensioni intermedie: consente a più di un paziente (ma generalmente meno pazienti rispetto a un IND/protocollo di trattamento) di accedere a un farmaco o prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questo tipo di accesso ampliato viene utilizzato quando più pazienti con la stessa malattia o condizione cercano di accedere a un farmaco specifico o a un prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA.
  • IND/Protocollo di trattamento
  • : consente a una popolazione ampia e diffusa di accedere a un farmaco oa un prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questo tipo di accesso esteso può essere fornito solo se il prodotto è già in fase di sviluppo per il marketing per lo stesso utilizzo dell'accesso esteso.
  • Trattamento IND/Protocollo

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • A disposizione
        • University of Alabama
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • A disposizione
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92612
        • A disposizione
        • UCI Alpha Clinic
      • San Carlos, California, Stati Uniti, 94070
        • A disposizione
        • Lucille Packard Children's Hospital at Stanford
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92121
        • A disposizione
        • UC San Diego Health
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
        • A disposizione
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Stati Uniti, 34746
        • A disposizione
        • Rare Disease Research
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • A disposizione
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • A disposizione
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66103
        • A disposizione
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01583
        • A disposizione
        • UMass Memorial Health Care
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55101
        • A disposizione
        • Gillette Children's
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • A disposizione
        • Washington University
    • New Jersey
      • Iselin, New Jersey, Stati Uniti, 08830
        • A disposizione
        • Rare Disease Research
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Stati Uniti, 27278
        • A disposizione
        • Rare Disease Research
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • A disposizione
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • A disposizione
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • A disposizione
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29203
        • A disposizione
        • Prisma Health-Midlands Children's Hospital
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Stati Uniti, 75028
        • A disposizione
        • Neurology & Neuromuscular Care Center
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05401
        • A disposizione
        • University of Vermont Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

N/A

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • I partecipanti devono risiedere permanentemente negli Stati Uniti e avere un operatore sanitario primario statunitense.
  • Mutazione documentata del gene della distrofina che sia suscettibile di skipping dell'esone 44.
  • Età di 6 anni o superiore al momento del consenso.
  • I partecipanti devono essere disposti a utilizzare metodi contraccettivi efficaci (ad esempio, astinenza, preservativo con o senza spermicida) se impegnati in relazioni sessuali.
  • Il partecipante deve essere in grado di fornire un consenso informato scritto e datato e/o un'assenso, ove applicabile, prima di partecipare a qualsiasi procedura del programma. I processi di consenso informato e assenso saranno condotti in conformità con le linee guida del comitato etico locale e le leggi locali/nazionali applicabili.
  • I partecipanti precedentemente trattati con una terapia genica per la DMD possono essere idonei se, a giudizio del medico somministrante, hanno avuto una risposta al trattamento insoddisfacente E il trattamento con terapia genica e il relativo regime immunosoppressivo associato sono stati ricevuti più di 12 mesi prima della firma del consenso informato.

Criteri di esclusione:

  • Partecipazione a uno studio clinico in cui il partecipante ha ricevuto un farmaco sperimentale entro 30 giorni, 5 emivite o il doppio della durata dell'effetto biologico del farmaco sperimentale, a seconda di quale sia il più lungo, prima del consenso informato.
  • Partecipanti con uno dei seguenti, nonostante una gestione medica ottimale: disfunzione respiratoria grave (storia di supporto respiratorio invasivo continuo), o disfunzione cardiaca significativa (FEVS < 40%), o prossimi alla fine della vita.
  • eGFR <75 mL/min/1,73 m2 calcolato con la formula CKiD (vedi https://kidney.wiki/gfr-calculator).
  • Partecipanti che hanno interrotto precocemente il periodo di trattamento degli studi EXPLORE44 (CS1) o EXPLORE44-OLE (CS2).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Avidity Biosciences, Inc.

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Clinigen Healthcare Limited

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
18 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 novembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
26 novembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
1 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
31 agosto 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • AOC 1044-MAP

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni