Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Administreret Adgangsprogram for Del-zota hos Deltagere med DMD-mutationer Egnede til Exon 44-skipping

31. august 2026 opdateret af: Avidity Biosciences, Inc.

Administreret adgang til undersøgelsesmæssig anvendelse af AOC 1044 hos deltagere med DMD-mutationer egnede til exon 44-skipping

Formålet med dette Managed Access Program er at give adgang til delpacibart zotadirsen (AOC 1044) for kvalificerede patienter diagnosticeret med DMD-mutationer, der er egnede til exon 44-skipping. Patientens behandlende læge skal følge de anbefalede behandlingsretningslinjer og overholde alle lokale sundhedsmyndigheders regler.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ledig

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

Udvidet adgangstype

Beskriver kategorien af ​​udvidet adgang under U.S. Food and Drug Administration (FDA) regler. Der er tre typer udvidet adgang:
  • Individual patienter: Giver en enkelt patient med en alvorlig sygdom eller tilstand, som ikke kan deltage i et klinisk forsøg, adgang til et lægemiddel eller et biologisk produkt som ikke er godkendt af FDA. Denne kategori omfatter også adgang i en nødsituation.
  • Befolkning af mellemstørrelse: Giver mere end én patient (men generelt færre patienter end gennem en behandlings-IND/-protokol) adgang til en lægemiddel eller biologisk produkt, der ikke er godkendt af FDA. Denne type udvidet adgang bruges, når flere patienter med samme sygdom eller tilstand søger adgang til et specifikt lægemiddel eller biologisk produkt, som ikke er godkendt af FDA.
  • Behandling IND/protokol
    • strong>: Giver en stor, udbredt befolkning adgang til et lægemiddel eller et biologisk produkt, der ikke er godkendt af FDA. Denne form for udvidet adgang kan kun gives, hvis produktet allerede er under udvikling til markedsføring til samme brug som den udvidede adgang.
  • Behandling IND/Protokol

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • Ledig
        • University of Alabama
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Ledig
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92612
        • Ledig
        • UCI Alpha Clinic
      • San Carlos, California, Forenede Stater, 94070
        • Ledig
        • Lucille Packard Children's Hospital at Stanford
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92121
        • Ledig
        • UC San Diego Health
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Ledig
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Forenede Stater, 34746
        • Ledig
        • Rare Disease Research
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Ledig
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Ledig
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66103
        • Ledig
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01583
        • Ledig
        • UMass Memorial Health Care
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55101
        • Ledig
        • Gillette Children's
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Ledig
        • Washington University
    • New Jersey
      • Iselin, New Jersey, Forenede Stater, 08830
        • Ledig
        • Rare Disease Research
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Forenede Stater, 27278
        • Ledig
        • Rare Disease Research
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Ledig
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Ledig
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Ledig
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29203
        • Ledig
        • Prisma Health-Midlands Children's Hospital
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Forenede Stater, 75028
        • Ledig
        • Neurology & Neuromuscular Care Center
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forenede Stater, 05401
        • Ledig
        • University of Vermont Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

N/A

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere skal være permanent bosiddende i USA og have en amerikansk primær sundhedsudbyder.
  • Dokumenteret dystrofin-genmutation, der er egnet til exon 44-skipping.
  • 6 år eller ældre på tidspunktet for samtykke.
  • Deltagere skal være villige til at bruge effektive præventionsmetoder (f.eks. afholdenhed, kondom med eller uden spermiedræbende middel), hvis de indgår i seksuelle forhold.
  • Deltageren skal være i stand til at give skriftligt og dateret informeret samtykke og/eller accept, hvor relevant, før deltagelse i nogle som helst programprocedurer. De informerede samtykke- og acceptprocesser vil blive gennemført i overensstemmelse med lokale IRB-retningslinjer og gældende lokale/nationale love.
  • Deltagere, der tidligere er blevet behandlet med en genterapi for DMD, kan være berettigede, hvis de efter den administrerende læges mening har haft en utilfredsstillende behandlingsrespons OG behandlingen med genterapi og tilhørende immundæmpende regimen blev modtaget mere end 12 måneder før underskrivelse af informeret samtykke.

Eksklusionskriterier:

  • Deltagelse i en klinisk undersøgelse, hvor deltageren modtog en undersøgelsesmedicin inden for 30 dage, 5 halveringstider eller to gange varigheden af den biologiske effekt af undersøgelsesmedicinen, alt efter hvad der er længst, før informeret samtykke.
  • Deltagere med noget af følgende, på trods af optimal medicinsk behandling: alvorlig respiratorisk dysfunktion (tidligere kontinuerlig invasiv respiratorisk støtte) eller signifikant kardiel dysfunktion (LVEF < 40%) eller nær slutningen af livet.
  • eGFR <75 mL/min/1,73 m² beregnet ved CKiD-formlen (se https://kidney.wiki/gfr-calculator).
  • Deltagere, der stoppede tidligt fra behandlingsperioden i EXPLORE44 (CS1) eller EXPLORE44-OLE (CS2) forsøgene.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Avidity Biosciences, Inc.

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Clinigen Healthcare Limited

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
18. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. november 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
26. november 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
1. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
31. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • AOC 1044-MAP

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger