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Managed Access Program für Del-zota bei Teilnehmern mit DMD-Mutationen, die für Exon-44-Skipping geeignet sind

31. August 2026 aktualisiert von: Avidity Biosciences, Inc.

Verwalteter Zugang zur Untersuchungsnutzung von AOC 1044 bei Teilnehmern mit DMD-Mutationen, die für das Überspringen von Exon 44 geeignet sind

Der Zweck dieses Managed Access Programms besteht darin, Zugang zu Delpacibart Zotadirsen (AOC 1044) für geeignete Patienten zu ermöglichen, bei denen DMD-Mutationen diagnostiziert wurden, die für das Überspringen von Exon 44 geeignet sind. Der behandelnde Arzt des Patienten sollte den vorgeschlagenen Behandlungsrichtlinien folgen und alle Vorschriften der lokalen Gesundheitsbehörden einhalten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Verfügbar

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Erweiterter Zugriff

Erweiterter Zugriffstyp

Erweiterter Zugriffstyp

Beschreibt die Kategorie des erweiterten Zugriffs gemäß den Vorschriften der U.S. Food and Drug Administration (FDA). Es gibt drei Arten des erweiterten Zugriffs:
  • Einzelpatienten: Ermöglicht einem einzelnen Patienten mit einer schweren Krankheit oder einem Zustand, der nicht an einer klinischen Studie teilnehmen kann, den Zugang zu einem Medikament oder biologischen Produkt das nicht von der FDA zugelassen wurde. Diese Kategorie umfasst auch den Zugang in einer Notfallsituation.
  • Population mittlerer Größe: Ermöglicht mehr als einem Patienten (jedoch im Allgemeinen weniger Patienten als durch ein Behandlungs-IND/Protokoll) den Zugang zu a Arzneimittel oder biologische Produkte, die nicht von der FDA zugelassen wurden. Diese Art des erweiterten Zugangs wird verwendet, wenn mehrere Patienten mit der gleichen Krankheit oder dem gleichen Zustand Zugang zu einem bestimmten Medikament oder biologischen Produkt suchen, das nicht von der FDA zugelassen wurde.
  • Behandlungs-IND/Protokoll
  • Behandlungs-IND/Protokoll: Ermöglicht einer großen, weit verbreiteten Bevölkerung den Zugang zu einem Medikament oder biologischen Produkt, das nicht von der FDA zugelassen wurde. Diese Art des erweiterten Zugriffs kann nur bereitgestellt werden, wenn das Produkt bereits für Marketingzwecke für die gleiche Verwendung wie die Verwendung des erweiterten Zugriffs entwickelt wird.
  • Behandlung IND/Protokoll

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • Verfügbar
        • University of Alabama
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Verfügbar
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92612
        • Verfügbar
        • UCI Alpha Clinic
      • San Carlos, California, Vereinigte Staaten, 94070
        • Verfügbar
        • Lucille Packard Children's Hospital at Stanford
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92121
        • Verfügbar
        • UC San Diego Health
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
        • Verfügbar
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Vereinigte Staaten, 34746
        • Verfügbar
        • Rare Disease Research
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Verfügbar
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Verfügbar
        • Rare Disease Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66103
        • Verfügbar
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01583
        • Verfügbar
        • UMass Memorial Health Care
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55101
        • Verfügbar
        • Gillette Children's
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Verfügbar
        • Washington University
    • New Jersey
      • Iselin, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08830
        • Verfügbar
        • Rare Disease Research
    • North Carolina
      • Hillsborough, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27278
        • Verfügbar
        • Rare Disease Research
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Verfügbar
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Verfügbar
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Verfügbar
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29203
        • Verfügbar
        • Prisma Health-Midlands Children's Hospital
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Vereinigte Staaten, 75028
        • Verfügbar
        • Neurology & Neuromuscular Care Center
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Vereinigte Staaten, 05401
        • Verfügbar
        • University of Vermont Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer müssen dauerhaft in den USA wohnhaft sein und einen US-Primärversorger im Gesundheitswesen haben.
  • Dokumentierte Dystrophin-Genmutation, die für das Überspringen von Exon 44 geeignet ist.
  • Alter 6 Jahre oder älter zum Zeitpunkt der Einwilligung.
  • Teilnehmer müssen bereit sein, wirksame Verhütungsmethoden zu verwenden (z.B. Enthaltsamkeit, Kondom mit oder ohne Spermizid), wenn sie sexuelle Beziehungen haben.
  • Der Teilnehmer muss in der Lage sein, eine schriftliche und datierte Einwilligungserklärung nach Aufklärung und/oder Zustimmung, falls zutreffend, vor der Teilnahme an Programmverfahren zu erteilen. Die Einwilligungs- und Zustimmungsprozesse werden gemäß den lokalen IRB-Richtlinien und geltenden lokalen/nationalen Gesetzen durchgeführt.
  • Teilnehmer, die zuvor mit einer Gentherapie für DMD behandelt wurden, können in Frage kommen, wenn nach Meinung des behandelnden Arztes eine unbefriedigende Behandlungsreaktion vorlag UND die Behandlung mit Gentherapie und dem zugehörigen immunsuppressiven Regime mehr als 12 Monate vor der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung erhalten wurde.

Ausschlusskriterien:

  • Teilnahme an einer klinischen Studie, in der der Teilnehmer innerhalb von 30 Tagen, 5 Halbwertszeiten oder der doppelten Dauer der biologischen Wirkung des Prüfpräparats, je nachdem, was am längsten ist, vor der Einwilligungserklärung ein Prüfpräparat erhalten hat.
  • Teilnehmer mit einem der folgenden Punkte, trotz optimaler medizinischer Behandlung: schwere Atemfunktionsstörung (Vorgeschichte von kontinuierlicher invasiver Beatmungsunterstützung) oder signifikante Herzfunktionsstörung (LVEF < 40%) oder nahendem Lebensende.
  • eGFR <75 mL/min/1,73 m², berechnet nach der CKiD-Formel (siehe https://kidney.wiki/gfr-calculator).
  • Teilnehmer, die vorzeitig aus der Behandlungsphase der EXPLORE44 (CS1)- oder EXPLORE44-OLE (CS2)-Studien ausgeschieden sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Avidity Biosciences, Inc.

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Clinigen Healthcare Limited

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
18. November 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
18. November 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
26. November 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
1. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
31. August 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • AOC 1044-MAP

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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