Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 1 klinického hodnocení k posouzení bezpečnosti, účinnosti a farmakokinetiky přípravku IPS101A u pacientů s Parkinsonovou chorobou

19. dubna 2026 aktualizováno: Innopeutics Corporation

Dávkově-Eskalační, Jednostředové, Otevřené Fáze 1 Klinické Studie k Vyhodnocení Bezpečnosti, Účinnosti a Farmakokinetiky Adeno-asociovaného Viru (AAV) Genové Terapie IPS101A u Pacientů s Parkinsonovou Chorobou ve Stadiu Hoehn-Yahr 4-5, Diagnostikovaných Před Více Než 10 Lety a Nekontrolovaných Všemi Dostupnémi Monoterapiemi nebo Kombinovanými Terapiemi

Účelem této studie je vyhodnotit dávkově závislou bezpečnost a snášenlivost přípravku IPS101A, což je genová terapie založená na adeno-asociovaném viru (AAV), u pacientů s Parkinsonovou chorobou, kteří vykazují závažné funkční postižení odpovídající stadiím 4–5 podle Hoehna a Yahra a jejichž příznaky nejsou dostatečně kontrolovány navzdory všem dostupným možnostem monoterapie a kombinované terapie. Dále studie usiluje o posouzení maximální tolerované dávky (MTD) přípravku IPS101A, stejně jako jeho předběžné účinnosti a farmakokinetických (PK) charakteristik.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
6

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zařazení:

  1. Subjekty s diagnózou Parkinsonovy choroby, která splňuje klinická diagnostická kritéria UK Parkinson's Disease Society Brain Bank v době screeningové návštěvy.
  2. Mužští nebo ženští subjekty ve věku 50 až 80 let (včetně) v době poskytnutí písemného informovaného souhlasu, s doloženou diagnózou Parkinsonovy choroby.
  3. Subjekty s délkou trvání Parkinsonovy choroby alespoň 10 let před screeningovou návštěvou, na základě anamnézy a/nebo lékařské dokumentace.
  4. Subjekty s Parkinsonovou chorobou, která je nedostatečně kontrolována navzdors všem dostupným standardním léčebným postupům, včetně monoterapie nebo kombinované terapie, podle posouzení zkoušejícího lékaře.
  5. Subjekty s Hoehn & Yahr stadiem 4 nebo 5 v off stavu při screeningové návštěvě.

Vylučovací kritéria:

  1. Subjekty s demencí u Parkinsonovy choroby (PDD), které splňují diagnostická kritéria stanovená pracovní skupinou Movement Disorder Society (MDS), podle posouzení zkoušejícího lékaře při screeningu.
  2. Subjekty s výsledkem korejského mini-mentalního stavového vyšetření (K-MMSE) ≤ 24 při screeningovém hodnocení.
  3. Subjekty, u kterých jsou při PET a MRI provedených při screeningové návštěvě pozorovány zobrazovací nálezy naznačující parkinsonismus-plus syndrom, podle posouzení zkoušejícího lékaře a/nebo kvalifikovaného zobrazovacího specialisty.
  4. Subjekty, které nesplňují diagnostická kritéria pro demenci u Parkinsonovy choroby, ale vykazují závažné vizuální halucinace, podle posouzení zkoušejícího lékaře.
  5. Subjekty s léky vyvolaným parkinsonismem, potvrzeným klinickou anamnézou a/nebo lékařskou dokumentací, a určeným zkoušejícím lékařem.
  6. Subjekty, které jsou podle posouzení zkoušejícího lékaře nevhodné pro účast v této klinické studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Nízká dávka (1,0 × 10^10 vg/pacient)
IPS101A
Lék: IPS101A
Zkoumaný přípravek (IP) bude podán jako jediná dávka. Všichni subjekty obdrží stereotaktické injekce do levé a pravé substantia nigra středního mozku, s jednou aplikací na každé straně.
Experimentální: Vysoká dávka (2,0 × 10^10 vg/pacient)
IPS101A
Lék: IPS101A
Zkoumaný přípravek (IP) bude podán jako jediná dávka. Všichni subjekty obdrží stereotaktické injekce do levé a pravé substantia nigra středního mozku, s jednou aplikací na každé straně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení bezpečnosti: dávkově limitní toxicita (DLT)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 8. týdne
Frekvence a podíl subjektů, u kterých se vyvinula dávkově omezující toxicita (DLT)
Od výchozí hodnoty do 8. týdne
Hodnocení bezpečnosti: Závažnost a četnost hlášených nežádoucích příhod
Časové okno: Základní hodnoty do 52. týdne
Posoudit závažnost a četnost hlášených nežádoucích účinků
Základní hodnoty do 52. týdne
Hodnocení bezpečnosti: klinicky relevantní změny v laboratorních testech posouzené zdravotnickým personálem
Časové okno: Od výchozího stavu do 52. týdne
Klinický význam výsledků laboratorních testů po podání léku ve fázi klinického hodnocení je potvrzen jejich porovnáním s výsledky před podáním.
Od výchozího stavu do 52. týdne
Hodnocení bezpečnosti: klinicky relevantní změny v tělesných vyšetřeních posouzené zdravotnickým personálem
Časové okno: Základní stav do 52. týdne
Výsledky fyzikálního vyšetření po podání léku z klinického hodnocení se porovnají s výsledky před podáním, aby se zjistilo, zda se vyskytnou klinicky významné příznaky.
Základní stav do 52. týdne

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna oproti výchozí hodnotě ve skóre Movement Disorder Society-sponsored revision of the Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) (definováno on/off)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 4., 12., 24., 36. a 52. týdne.
Každý příznak je hodnocen na stupnici od 0 do 4, přičemž vyšší skóre znamená závažnější Parkinsonovu chorobu.
Od výchozí hodnoty do 4., 12., 24., 36. a 52. týdne.
Změna od výchozí hodnoty ve stadiu Hoehn & Yahr (definováno zapnuto/vypnuto)
Časové okno: Týdny 1, 4, 12, 24, 36 a 52.
Tato škála je klasifikována od 0 do 5, přičemž vyšší skóre znamená závažnější stupeň Parkinsonovy choroby.
Týdny 1, 4, 12, 24, 36 a 52.
Změna od výchozí hodnoty v Měřítku nemotorických symptomů Parkinsonovy choroby (NMSS)
Časové okno: Týdny 4, 12, 24, 36 a 52.
Tato škála je hodnocena podle stupně závažnosti (0-3 body) a frekvence (1-4 body). Vyšší skóre indikuje závažnější Parkinsonovu chorobu.
Týdny 4, 12, 24, 36 a 52.
Změna od výchozího stavu v skóre Parkinsonovy nemoci (PDQ-39)
Časové okno: 4., 12., 24., 36. a 52. týden
Škála se skládá z 800 bodů a vyšší skóre indikuje nižší kvalitu života.
4., 12., 24., 36. a 52. týden
Vyhodnocení distribuce IPS101A (vyhodnocení distribuce vektoru AAV9) - CSF
Časové okno: Baseline to Week 52
Po podání IP byla detekce genomu AAV měřena pomocí q-PCR.
Baseline to Week 52
Hodnocení distribuce IPS101A (hodnocení distribuce vektoru AAV9) - krev
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 52. týdne
Po podání IP byl detekován genom AAV pomocí q-PCR.
Od výchozí hodnoty do 52. týdne
Vyhodnocení humorálních (protilátky proti AAV9) a buněčných (aktivita IFN-γ) imunitních odpovědí na AAV9
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 52. týdne
Po podání IP byla detekce genomu AAV měřena pomocí ELISA
Od výchozí hodnoty do 52. týdne
Posouzení vylučování AAV9 v biologických vzorcích - moči
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 52. týdne
Po podání IP byla detekce genomu AAV měřena pomocí q-PCR.
Od výchozí hodnoty do 52. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Innopeutics Corporation

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
30. května 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. října 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
17. listopadu 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. ledna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
27. ledna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
21. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. dubna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • IPS101A-10

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení