Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 1 klinisk forsøg til evaluering af sikkerhed, effektivitet og farmakokinetik af IPS101A hos patienter med Parkinsons sygdom

19. april 2026 opdateret af: Innopeutics Corporation

Dosis-eskalering, enkeltcenter, åben-mærket fase 1 klinisk forsøg til evaluering af sikkerhed, effektivitet og farmakokinetik af adeno-associeret virus(AAV) genterapiprodukt IPS101A hos Parkinsons patienter med Hoehn-Yahr stadium 4-5, diagnosticeret i mere end 10 år og ukontrolleret af al tilgængelig monoterapi eller kombinationsterapi

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere den dosisrelaterede sikkerhed og tolerabilitet af IPS101A, en adeno-associeret virus (AAV) genterapi, hos patienter med Parkinsons sygdom, som udviser svær funktionel nedsættelse svarende til Hoehn & Yahr stadier 4-5 og hvis symptomer ikke er tilstrækkeligt kontrolleret på trods af alle tilgængelige monoterapi- og kombinationsterapimuligheder. Derudover sigter undersøgelsen mod at vurdere den maksimale tolererede dosis (MTD) af IPS101A, samt dens foreløbige effekt og farmakokinetiske (PK) egenskaber.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
6

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea
        • Rekruttering
        • Severance Hospital
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltagere med en diagnose for Parkinsons sygdom, der opfylder UK Parkinson's Disease Society Brain Bank Clinical Diagnostic Criteria på tidspunktet for screeningsbesøget.
  2. Mandlige eller kvindelige deltagere i alderen 50 til 80 år (inklusive) på tidspunktet for givelse af skriftlig informeret samtykke, med en dokumenteret diagnose for Parkinsons sygdom.
  3. Deltagere med en varighed af Parkinsons sygdom på mindst 10 år før screeningsbesøget, baseret på medicinsk historie og/eller journaloplysninger.
  4. Deltagere med Parkinsons sygdom, der er utilstrækkeligt kontrolleret trods alle tilgængelige standardbehandlinger, inklusive monoterapi eller kombinationsterapi, som vurderet af undersøgelsen.
  5. Deltagere med en Hoehn & Yahr-stadie på 4 eller 5 i 'off'-tilstanden på tidspunktet for screeningsbesøget.

Eksklusionskriterier:

  1. Deltagere med Parkinsons sygdomsdemens (PDD), der opfylder de diagnostiske kriterier fastsat af Movement Disorder Society (MDS) Task Force, som vurderet af undersøgelsen ved screening.
  2. Deltagere med en Korean Mini-Mental State Examination (K-MMSE) score ≤ 24 ved screeningsvurderingen.
  3. Deltagere, hvor billeddannende fund antydende parkinsonisme-plus syndrom observeres på PET og MRI udført ved screeningsbesøget, som vurderet af undersøgelsen og/eller en kvalificeret billeddiagnostisk specialist.
  4. Deltagere, der ikke opfylder de diagnostiske kriterier for Parkinsons sygdomsdemens, men som præsenterer med større visuelle hallucinationer, som vurderet af undersøgelsen.
  5. Deltagere med lægemiddelinduceret parkinsonisme, bekræftet af klinisk historie og/eller journaloplysninger, og vurderet af undersøgelsen.
  6. Deltagere, der vurderes af undersøgelsen til at være uegnede til deltagelse i denne kliniske undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Lav dosis (1,0 x 10^10 vg/patient)
IPS101A
Medicin: IPS101A
Det undersøgende produkt (IP) administreres som en enkelt dosis. Alle forsøgspersoner vil modtage stereotaktiske indsprøjtninger i venstre og højre substantia nigra i midthjernen, med én administration pr. side.
Eksperimentel: Høj dosis (2,0 × 10^10 vg/patient)
IPS101A
Medicin: IPS101A
Det undersøgende produkt (IP) administreres som en enkelt dosis. Alle forsøgspersoner vil modtage stereotaktiske indsprøjtninger i venstre og højre substantia nigra i midthjernen, med én administration pr. side.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhedsevaluering: dosisbegrænsende toksicitet (DLT)
Tidsramme: Baseline til uge 8
Hyppighed og andel af forsøgspersoner, der udviklede dosisbegrænsende toksicitet (DLT)
Baseline til uge 8
Sikkerhedsvurdering: Alvorlighed og hyppighed af rapporterede bivirkninger
Tidsramme: Baseline til uge 52
Vurder alvorlighed og hyppighed af rapporterede bivirkninger
Baseline til uge 52
Sikkerhedsvurdering: klinisk relevante ændringer i laboratorietest vurderet af medicinsk personale
Tidsramme: Baseline til uge 52
Den kliniske betydning af laboratorieprøveresultater efter administration af et klinisk forsøgsmedicin bekræftes ved at sammenligne dem med resultaterne før administration.
Baseline til uge 52
Sikkerhedsevaluering: klinisk relevante ændringer i fysiske undersøgelser vurderet af medicinsk personale
Tidsramme: Baseline til uge 52
Resultaterne af den fysiske undersøgelse efter administration af det kliniske forsøgsmedicin sammenlignes med dem før administration for at afgøre, om der opstår klinisk signifikante symptomer.
Baseline til uge 52

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Movement Disorder Society-sponsorerede revision af Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) scores (defineret on/off)
Tidsramme: Baseline til uge 4, 12, 24, 36 og 52.
Hvert symptom vurderes på en skala fra 0 til 4, hvor højere score indikerer mere alvorlig Parkinsons sygdom.
Baseline til uge 4, 12, 24, 36 og 52.
Ændring fra baseline i Hoehn & Yahr-stadie (defineret on/off)
Tidsramme: Ugerne 1, 4, 12, 24, 36 og 52.
Denne skala er klassificeret fra 0 til 5, hvor en højere score indikerer en mere alvorlig grad af Parkinsons sygdom.
Ugerne 1, 4, 12, 24, 36 og 52.
Ændring fra baseline i ikke-motoriske symptomer skala for Parkinsons sygdom (NMSS)
Tidsramme: Uge 4, 12, 24, 36 og 52.
Denne skala vurderes på en alvorlighedsskala (0-3 point) og en hyppighedsskala (1-4 point). En højere score indikerer mere alvorlig Parkinsons sygdom.
Uge 4, 12, 24, 36 og 52.
Ændring fra baseline i Parkinson's Disease Questionnaire (PDQ-39) scores
Tidsramme: Uge 4, 12, 24, 36 og 52
Skalaen består af 800 point, og en højere score indikerer en lavere livskvalitet.
Uge 4, 12, 24, 36 og 52
Fordelingsevaluering af IPS101A (AAV9-vektorfordelingsevaluering)-CSF
Tidsramme: Baseline til uge 52
Efter IP-administration blev påvisningen af AAV-genomet målt ved hjælp af q-PCR.
Baseline til uge 52
Evaluering af fordelingen af IPS101A (evaluering af AAV9-vektorfordeling) - blod
Tidsramme: Baseline til uge 52
Efter IP-administration blev detektionen af AAV-genomet målt ved hjælp af q-PCR.
Baseline til uge 52
Evaluering af humorale (anti-AAV9-antistoffer) og cellulære (IFN-γ-aktivitet) immunresponser til AAV9
Tidsramme: Baseline til uge 52
Efter IP-administration blev påvisningen af AAV-genomet målt ved hjælp af ELISA
Baseline til uge 52
Vurdering af AAV9-udskillelse i biologiske prøver – urin
Tidsramme: Baseline til uge 52
Efter IP-administration blev påvisningen af AAV-genomet målt ved hjælp af q-PCR.
Baseline til uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Innopeutics Corporation

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
30. maj 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. oktober 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
27. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
21. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. april 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • IPS101A-10

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger