Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio Clinico di Fase 1 per Valutare la Sicurezza, l'Efficacia e la Farmacocinetica di IPS101A in Pazienti con Malattia di Parkinson

19 aprile 2026 aggiornato da: Innopeutics Corporation

Studio clinico di Fase 1, a dose crescente, monocentrico, in aperto per valutare la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica del prodotto di terapia genica IPS101A basato su virus adeno-associato (AAV) in pazienti con malattia di Parkinson allo stadio Hoehn-Yahr 4-5, diagnosticata da più di 10 anni e non controllata da tutte le terapie monoterapiche o combinate disponibili

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità dose-dipendente di IPS101A, una terapia genica con vettore adeno-associato (AAV), in pazienti affetti da malattia di Parkinson che presentano una grave compromissione funzionale corrispondente agli stadi 4-5 di Hoehn & Yahr e i cui sintomi non sono adeguatamente controllati nonostante tutte le opzioni di monoterapia e terapia combinata disponibili. Inoltre, lo studio mira a valutare la dose massima tollerata (MTD) di IPS101A, nonché la sua efficacia preliminare e le caratteristiche farmacocinetiche (PK).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
6

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Soggetti con diagnosi di malattia di Parkinson che soddisfa i criteri diagnostici clinici della UK Parkinson's Disease Society Brain Bank al momento della visita di screening.
  2. Soggetti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 50 e 80 anni (inclusi) al momento della firma del consenso informato scritto, con diagnosi documentata di malattia di Parkinson.
  3. Soggetti con una durata della malattia di Parkinson di almeno 10 anni prima della visita di screening, basata sulla storia medica e/o sulle cartelle cliniche.
  4. Soggetti con malattia di Parkinson inadeguatamente controllata nonostante tutti i trattamenti standard disponibili, inclusa la monoterapia o la terapia combinata, come determinato dallo Sperimentatore.
  5. Soggetti con stadio Hoehn & Yahr 4 o 5 in stato off alla visita di screening.

Criteri di esclusione:

  1. Soggetti con demenza da malattia di Parkinson (PDD) che soddisfano i criteri diagnostici stabiliti dalla Task Force della Movement Disorder Society (MDS), come determinato dallo Sperimentatore durante lo screening.
  2. Soggetti con punteggio Korean Mini-Mental State Examination (K-MMSE) ≤ 24 alla valutazione di screening.
  3. Soggetti in cui i risultati di imaging suggeriscono una sindrome parkinsoniana-plus osservati su PET e RM eseguite alla visita di screening, come valutato dallo Sperimentatore e/o da uno specialista di imaging qualificato.
  4. Soggetti che non soddisfano i criteri diagnostici per la demenza da malattia di Parkinson ma presentano allucinazioni visive maggiori, come giudicato dallo Sperimentatore.
  5. Soggetti con parkinsonismo indotto da farmaci, confermato dalla storia clinica e/o dalle cartelle cliniche, e determinato dallo Sperimentatore.
  6. Soggetti che vengono giudicati dallo sperimentatore come non idonei a partecipare a questo studio clinico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Bassa dose (1.0 x 10^10 vg/paziente)
IPS101A
Droga: IPS101A
Il prodotto in sperimentazione (IP) verrà somministrato in dose singola. Tutti i soggetti riceveranno iniezioni stereotassiche nella substantia nigra sinistra e destra del mesencefalo, con una somministrazione per lato.
Sperimentale: Dose elevata (2.0 x 10^10 vg/paziente)
IPS101A
Droga: IPS101A
Il prodotto in sperimentazione (IP) verrà somministrato in dose singola. Tutti i soggetti riceveranno iniezioni stereotassiche nella substantia nigra sinistra e destra del mesencefalo, con una somministrazione per lato.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione della sicurezza: tossicità dose-limitante (DLT)
Lasso di tempo: Da baseline alla settimana 8
Frequenza e proporzione di soggetti che hanno sviluppato tossicità dose-limitante (DLT)
Da baseline alla settimana 8
Valutazione della sicurezza: Gravità e frequenza degli eventi avversi segnalati
Lasso di tempo: Baseline alla Settimana 52
Valutare la gravità e la frequenza degli eventi avversi segnalati
Baseline alla Settimana 52
Valutazione della Sicurezza: modifiche clinicamente rilevanti nelle analisi di laboratorio valutate dal personale medico
Lasso di tempo: Da baseline alla Settimana 52
Il significato clinico dei risultati dei test di laboratorio dopo la somministrazione di un farmaco in sperimentazione clinica viene confermato confrontandoli con quelli prima della somministrazione.
Da baseline alla Settimana 52
Valutazione della sicurezza: cambiamenti clinicamente rilevanti negli esami fisici valutati dal personale medico
Lasso di tempo: Baseline alla Settimana 52
I risultati dell'esame fisico dopo la somministrazione del farmaco dello studio clinico vengono confrontati con quelli precedenti alla somministrazione per determinare se si verificano sintomi clinicamente significativi.
Baseline alla Settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nei punteggi della Movement Disorder Society-sponsored revision of the Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) (definiti on/off)
Lasso di tempo: Dal basale alle settimane 4, 12, 24, 36 e 52.
Ogni sintomo è valutato su una scala da 0 a 4, con punteggi più alti che indicano una malattia di Parkinson più grave.
Dal basale alle settimane 4, 12, 24, 36 e 52.
Variazione rispetto al basale nello stadio di Hoehn & Yahr (definito on/off)
Lasso di tempo: Settimane 1, 4, 12, 24, 36 e 52.
Questa scala è classificata da 0 a 5, con un punteggio più alto che indica un grado più grave di malattia di Parkinson.
Settimane 1, 4, 12, 24, 36 e 52.
Variazione rispetto al basale nella Scala dei Sintomi Non Motori per il Morbo di Parkinson (NMSS)
Lasso di tempo: Settimane 4, 12, 24, 36 e 52.
Questa scala è valutata su una scala di gravità (0-3 punti) e frequenza (1-4 punti). Un punteggio più alto indica una malattia di Parkinson più grave.
Settimane 4, 12, 24, 36 e 52.
Variazione rispetto al basale dei punteggi del Questionario sulla Malattia di Parkinson (PDQ-39)
Lasso di tempo: Settimane 4, 12, 24, 36 e 52
La scala è composta da 800 punti, e un punteggio più alto indica una qualità della vita inferiore.
Settimane 4, 12, 24, 36 e 52
Valutazione della distribuzione di IPS101A (valutazione della distribuzione del vettore AAV9)-CSF
Lasso di tempo: Baseline a Settimana 52
Dopo la somministrazione dell'IP, il rilevamento del genoma AAV è stato misurato utilizzando la q-PCR.
Baseline a Settimana 52
Valutazione della distribuzione di IPS101A (valutazione della distribuzione del vettore AAV9) - sangue
Lasso di tempo: Dalla baseline alla settimana 52
Dopo la somministrazione dell'IP, la rilevazione del genoma AAV è stata misurata mediante q-PCR.
Dalla baseline alla settimana 52
Valutazione delle risposte immunitarie umorali (anticorpi anti-AAV9) e cellulari (attività IFN-γ) all'AAV9
Lasso di tempo: Dalla baseline alla settimana 52
Dopo la somministrazione dell'IP, la rilevazione del genoma AAV è stata misurata utilizzando l'ELISA
Dalla baseline alla settimana 52
Valutazione dello spargimento di AAV9 nei campioni biologici - urina
Lasso di tempo: Da baseline alla settimana 52
Dopo la somministrazione dell'IP, la rilevazione del genoma AAV è stata misurata mediante q-PCR.
Da baseline alla settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Innopeutics Corporation

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
30 maggio 2026

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 ottobre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
17 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 gennaio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
27 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
21 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 aprile 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • IPS101A-10

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni