Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá následná studie u pacientů, kteří obdrželi BEAM-101

23. ledna 2026 aktualizováno: Beam Therapeutics Inc.

Dlouhodobá následná studie u pacientů s hemoglobinopatií, kteří dostali autologní CD34+ upravené hematopoetické kmenové buňky

Toto je dlouhodobá následná studie (LTFU) u pacientů, kteří v nadřazené studii (studie BTX-AUT-001) obdrželi přípravek BEAM-101. Vhodní pacienti, kteří obdrželi BEAM-101, budou požádáni o účast v této LTFU studii před dokončením studie BTX-AUT-001. Pacienti zařazení do této studie budou sledováni po dobu 13 let (celkem 15 let po podání přípravku BEAM-101).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Pacienti, kteří byli léčeni přípravkem BEAM-101 ve studii BTX-AUT-001, budou požádáni o podepsání formuláře informovaného souhlasu (ICF) pro vstup do této dlouhodobé následné studie (během návštěvy na konci studie/měsíc 24 pro BTX-AUT-001). Pacienti v této studii budou mít pravidelné hodnocení bezpečnosti a účinnosti podle harmonogramu hodnocení (SoA). Návštěvy budou probíhat každoročně do 5. roku po podání přípravku BEAM-101 a poté každé 3 roky do 11. roku, s poslední návštěvou v 15. roce. Virtuální/telefonické kontrolní návštěvy budou probíhat každých 6 měsíců do 5. roku a poté každoročně.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
50

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Zatím nenabíráme
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Zatím nenabíráme
        • Phoenix Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Zatím nenabíráme
        • Mayo Clinic Florida
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Zatím nenabíráme
        • Children's Healthcare of Atlanta - Aflac Cancer and Blood Disorders Center- Egleston
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Nábor
        • Boston Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Zatím nenabíráme
        • Henry Ford Cancer Center
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Zatím nenabíráme
        • University of Minnesota
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Zatím nenabíráme
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Zatím nenabíráme
        • Hackensack University Medical Center
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Zatím nenabíráme
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Zatím nenabíráme
        • University Hospitals Clevland Medical Center
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Zatím nenabíráme
        • The Clevland Clinic Foundation
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Zatím nenabíráme
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Zatím nenabíráme
        • Medical University of South Carolina
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • Zatím nenabíráme
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Kontakt:
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
        • Zatím nenabíráme
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Zatím nenabíráme
        • Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Studijní populace se skládá z účastníků zařazených na pracovištích z mateřské studie (BTX-AUT-001), kteří splňují kritéria pro dlouhodobé sledování

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Obdrželi přípravek BEAM-101 ve studii BTX-AUT-001 a jsou v procesu dokončení závěrečné návštěvy (EOS) této studie.
  2. Poskytli písemný informovaný souhlas podepsaný podle požadavků místní etické komise (IRB)/nezávislého etického výboru (IEC) a institucionálních požadavků.

Kritéria pro vyloučení:

  • Pro tuto studii neexistují žádná vylučovací kritéria.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
BTX-101-002 Dlouhodobé sledování pacientů, kteří dostali BEAM-101
Všichni účastníci, kteří v klinické studii BTX-AUT-001 dostali BEAM-101, budou požádáni o účast v této dlouhodobé následné studii
Lék: Dlouhodobá následná studie pacientů, kteří dostali BEAM-101
Toto je dlouhodobá následná studie pacientů, kteří dostali jednu dávku přípravku BEAM-101 podanou intravenózně po myeloablativní kondici s busulfanem

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dlouhodobé sledování bezpečnosti a hodnocení úmrtnosti
Časové okno: Až 13 let
Sledujte všechny nežádoucí účinky (AE) a závažné nežádoucí účinky (SAE) související s přípravkem BEAM-101 po dobu 15 let po podání IMP, všechny SAE bez ohledu na souvislost po dobu 5 let, nové malignity, nové nebo zhoršující se hematologické poruchy související s kostní dření a úmrtnost ze všech příčin.
Až 13 let

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Podíl pacientů bez závažných VOCs v průběhu času
Časové okno: Během 15 let
Během 15 let
Délka období bez těžkých VOC
Časové okno: Do 15. roku
Do 15. roku
Frekvence transfuzí erytrocytů v čase
Časové okno: Během 15 let
Během 15 let
Podíl (%) pacientů vyžadujících léčbu komplikací souvisejících se srpkovitou anémií (SCD)
Časové okno: Během 15 let
Během 15 let
Celková koncentrace hemoglobinu (Hb) (g/dL) v čase
Časové okno: Během 15 let
Během 15 let
Celková koncentrace fetálního hemoglobinu (HbF) (%) v průběhu času
Časové okno: Během 15 let
Během 15 let
Celková koncentrace srpkovitého hemoglobinu (HbS) (%)
Časové okno: Během 15 let
Během 15 let
Změna oproti výchozí hodnotě nepřímého bilirubinu (mg/dL) v průběhu času
Časové okno: Až do 5. roku
Až do 5. roku
Změna od výchozí hodnoty haptoglobinu (mg/dL) v průběhu času
Časové okno: Až do 5. roku
Až do 5. roku
Změna od výchozí hodnoty v počtu retikulocytů (%) v čase
Časové okno: Až do 5. roku
Až do 5. roku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Beam Therapeutics Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
15. prosince 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
12. února 2043

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
12. února 2043

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
6. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. ledna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
28. ledna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
28. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. ledna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • BTX-101-002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení