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Uno studio di follow-up a lungo termine in pazienti che hanno ricevuto BEAM-101

23 gennaio 2026 aggiornato da: Beam Therapeutics Inc.

Uno studio di follow-up a lungo termine in pazienti con emoglobinopatia che hanno ricevuto cellule staminali ematopoietiche autologhe CD34+ modificate

Questo è uno studio di follow-up a lungo termine (LTFU) in pazienti che hanno ricevuto BEAM-101 nello studio principale (Studio BTX-AUT-001).
I pazienti idonei che hanno ricevuto BEAM-101 saranno invitati a partecipare a questo studio LTFU prima di completare lo Studio BTX-AUT-001.
I pazienti che entrano in questo studio saranno seguiti per 13 anni (per un totale di 15 anni dopo aver ricevuto BEAM-101).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Ai pazienti trattati con BEAM-101 nello studio BTX-AUT-001 verrà chiesto di firmare un modulo di consenso informato (ICF) per accedere a questo studio LTFU (durante la visita EOS/Mese 24 per BTX-AUT-001). I pazienti in questo studio avranno valutazioni periodiche di sicurezza ed efficacia in base al programma delle valutazioni (SoA). Le visite si svolgeranno annualmente fino all'Anno 5 successivo alla somministrazione di BEAM-101 e poi ogni 3 anni fino all'Anno 11, con una visita finale all'Anno 15. Le visite di controllo virtuali/telefoniche avverranno ogni 6 mesi fino all'Anno 5 e poi annualmente in seguito.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
50

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Non ancora reclutamento
        • University of Alabama at Birmingham
        • Contatto:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Non ancora reclutamento
        • Phoenix Children's Hospital
        • Contatto:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Non ancora reclutamento
        • Mayo Clinic Florida
        • Contatto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Non ancora reclutamento
        • Children's Healthcare of Atlanta - Aflac Cancer and Blood Disorders Center- Egleston
        • Contatto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Reclutamento
        • Boston Children's Hospital
        • Contatto:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Non ancora reclutamento
        • Henry Ford Cancer Center
        • Contatto:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Non ancora reclutamento
        • University of Minnesota
        • Contatto:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Non ancora reclutamento
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
        • Contatto:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Non ancora reclutamento
        • Hackensack University Medical Center
        • Contatto:
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Non ancora reclutamento
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Contatto:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Non ancora reclutamento
        • University Hospitals Clevland Medical Center
        • Contatto:
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Non ancora reclutamento
        • The Clevland Clinic Foundation
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Non ancora reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Contatto:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Non ancora reclutamento
        • Medical University of South Carolina
        • Contatto:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • Non ancora reclutamento
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Contatto:
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • Non ancora reclutamento
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • Contatto:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Non ancora reclutamento
        • Medical College of Wisconsin
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione dello studio è composta dai partecipanti arruolati presso i siti dello studio principale (BTX-AUT-001) che soddisfano i criteri per il follow-up a lungo termine

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Aver ricevuto BEAM-101 nello Studio BTX-AUT-001 ed essere in procinto di completare la visita di fine studio (EOS) di quello studio.
  2. Fornire il consenso informato scritto e firmato secondo i requisiti del comitato di revisione istituzionale (IRB)/comitato etico indipendente (IEC) locale e i requisiti istituzionali.

Criteri di esclusione:

  • Non ci sono criteri di esclusione per questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
BTX-101-002 Follow-up a lungo termine sui pazienti che hanno ricevuto BEAM-101
Tutti i partecipanti che hanno ricevuto BEAM-101 nel trial BTX-AUT-001 saranno invitati a partecipare a questo studio di follow-up a lungo termine
Droga: Studio di Follow-up a Lungo Termine dei pazienti che hanno ricevuto BEAM-101
Questo è uno studio di follow-up a lungo termine su pazienti che hanno ricevuto una singola dose di BEAM-101 somministrata per via endovenosa dopo condizionamento mieloablativo con busulfano

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Monitoraggio della Sicurezza a Lungo Termine e Valutazione della Mortalità
Lasso di tempo: Fino a 13 anni
Monitorare tutti gli AE e SAE correlati a BEAM-101 fino all'anno 15 successivo alla somministrazione dell'IMP, tutti i SAE indipendentemente dalla correlazione fino all'anno 5, le nuove neoplasie maligne, i nuovi o peggiorati disturbi ematologici correlati al midollo osseo e la mortalità per tutte le cause.
Fino a 13 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Proporzione di pazienti senza VOCs gravi nel tempo
Lasso di tempo: Fino all'anno 15
Fino all'anno 15
Durata dell'assenza di episodi gravi di crisi vaso-occlusiva
Lasso di tempo: Fino all'anno 15
Fino all'anno 15
Frequenza delle trasfusioni di globuli rossi nel tempo
Lasso di tempo: Fino all'anno 15
Fino all'anno 15
Percentuale (%) di pazienti che richiedono un trattamento per complicanze correlate alla drepanocitosi
Lasso di tempo: Attraverso l'anno 15
Attraverso l'anno 15
Concentrazione totale di emoglobina (Hb) (g/dL) nel tempo
Lasso di tempo: Fino all'anno 15
Fino all'anno 15
Concentrazione totale di emoglobina fetale (HbF) (%) nel tempo
Lasso di tempo: Fino all'anno 15
Fino all'anno 15
Concentrazione Totale di Emoglobina Falciforme (HbS) (%)
Lasso di tempo: Fino all'anno 15
Fino all'anno 15
Variazione dalla baseline della bilirubina indiretta (mg/dL) nel tempo
Lasso di tempo: Fino all'anno 5
Fino all'anno 5
Variazione rispetto al basale dell'aptoglobina (mg/dL) nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Fino a 5 anni
Variazione rispetto al basale della conta dei reticolociti (%) nel tempo
Lasso di tempo: Fino all'anno 5
Fino all'anno 5

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Beam Therapeutics Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
15 dicembre 2025

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
12 febbraio 2043

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
12 febbraio 2043

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
6 gennaio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 gennaio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
28 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
28 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 gennaio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • BTX-101-002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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