Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et langtidsopfølgende studie i patienter, der har modtaget BEAM-101

23. januar 2026 opdateret af: Beam Therapeutics Inc.

Et langtidsopfølgningsstudie hos patienter med hemoglobinopati, som har modtaget autologe CD34+-redigerede hæmatopoietiske stamceller

Dette er et opfølgende langtidsstudie (LTFU) for patienter, der modtog BEAM-101 i forældrestudiet (Studie BTX-AUT-001). Kvalificerede patienter, der modtog BEAM-101, vil blive bedt om at deltage i dette LTFU-studie, før de afslutter Studie BTX-AUT-001. Patienter, der indtræder i dette studie, vil blive fulgt i 13 år (i alt 15 år efter at have modtaget BEAM-101).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Patienter, der blev behandlet med BEAM-101 i undersøgelse BTX-AUT-001, vil blive bedt om at underskrive et informeret samtykke (ICF) for at deltage i denne LTFU-undersøgelse (under EOS/måned 24-besøget for BTX-AUT-001). Patienter i denne undersøgelse vil få periodiske vurderinger af sikkerhed og effekt i henhold til vurderingsplanen (SoA). Besøg vil finde sted årligt gennem år 5 efter BEAM-101-administration og derefter hvert 3. år gennem år 11, med et sidste besøg i år 15. Virtuelle/telefonopkaldskontroller vil finde sted hver 6. måned gennem år 5 og derefter årligt.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
50

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Phoenix Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Mayo Clinic Florida
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Children's Healthcare of Atlanta - Aflac Cancer and Blood Disorders Center- Egleston
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Rekruttering
        • Boston Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Henry Ford Cancer Center
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Minnesota
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hackensack University Medical Center
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University Hospitals Clevland Medical Center
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Clevland Clinic Foundation
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Medical University of South Carolina
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • Ikke rekrutterer endnu
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Kontakt:
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Studiepopulationen består af deltagere, der er indskrevet på centre fra hovedstudiet (BTX-AUT-001), som opfylder kriterierne for langtidsopfølgning

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Har modtaget BEAM-101 i Studie BTX-AUT-001 og er i færd med at fuldføre den studiums afslutningsbesøg (EOS).
  2. Giver underskrevet, skriftlig informeret samtykke i henhold til lokale etisk komité (IRB)/uafhængig etisk komité (IEC) og institutionelle krav.

Eksklusionskriterier:

  • Der er ingen eksklusionskriterier for dette studie.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
BTX-101-002 Langtidsopfølgning på patienter, der har modtaget BEAM-101
Alle deltagere, der modtog BEAM-101 i BTX-AUT-001-forsøget, vil blive bedt om at deltage i denne langtidsopfølgningsundersøgelse
Medicin: Langtidsopfølgningsundersøgelse af patienter, der modtog BEAM-101
Dette er en langtidsopfølgningsundersøgelse af patienter, der modtog en enkelt dosis BEAM-101 administreret intravenøst efter myeloablativen konditionering med busulfan

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Langtids Overvågning af Sikkerhed og Vurdering af Dødelighed
Tidsramme: Op til 13 år
Overvåg alle BEAM-101-relaterede AEs og SAEs gennem år 15 efter IMP-administration, alle SAEs uanset sammenhæng gennem år 5, nye maligniteter, nye eller forværrede knoglemarvsrelaterede hematologiske lidelser og dødelighed af alle årsager.
Op til 13 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Andel af patienter uden svære VOCs over tid
Tidsramme: Gennem år 15
Gennem år 15
Varighed af at være alvorlig VOC-fri
Tidsramme: Gennem år 15
Gennem år 15
Hyppighed af røde blodcelle-transfusioner over tid
Tidsramme: Igennem år 15
Igennem år 15
Andel (%) af patienter, der kræver behandling for SCD-relaterede komplikationer
Tidsramme: Gennem år 15
Gennem år 15
Samlet hæmoglobinkoncentration (Hb) (g/dL) over tid
Tidsramme: Gennem år 15
Gennem år 15
Samlet koncentration af fostrets hæmoglobin (HbF) (%) over tid
Tidsramme: I løbet af år 15
I løbet af år 15
Total Sickle Hemoglobin (HbS) Koncentration (%)
Tidsramme: Gennem år 15
Gennem år 15
Ændring fra baseline i indirekte bilirubin (mg/dL) over tid
Tidsramme: Op til år 5
Op til år 5
Ændring fra baseline i haptoglobin (mg/dL) over tid
Tidsramme: Op til år 5
Op til år 5
Ændring fra baseline i reticulocyt (%)-tal over tid
Tidsramme: Op til år 5
Op til år 5

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Beam Therapeutics Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
15. december 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
12. februar 2043

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
12. februar 2043

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
6. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
28. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
28. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. januar 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • BTX-101-002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger