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Eine Langzeit-Nachbeobachtungsstudie bei Patienten, die BEAM-101 erhielten

23. Januar 2026 aktualisiert von: Beam Therapeutics Inc.

Eine Langzeitnachbeobachtungsstudie bei Patienten mit Hämoglobinopathie, die autologe CD34+ editierte hämatopoetische Stammzellen erhalten haben

Dies ist eine Langzeit-Nachbeobachtungsstudie (LTFU) bei Patienten, die BEAM-101 in der Hauptstudie (Studie BTX-AUT-001) erhalten haben. Qualifizierte Patienten, die BEAM-101 erhalten haben, werden vor Abschluss der Studie BTX-AUT-001 zur Teilnahme an dieser LTFU-Studie eingeladen. Patienten, die in diese Studie aufgenommen werden, werden 13 Jahre lang (insgesamt 15 Jahre nach Erhalt von BEAM-101) nachbeobachtet.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Patienten, die in der Studie BTX-AUT-001 mit BEAM-101 behandelt wurden, werden gebeten, eine Einwilligungserklärung nach Aufklärung (ICF) zu unterzeichnen, um an dieser LTFU-Studie teilzunehmen (während des EOS-/Monat-24-Besuchs für BTX-AUT-001). Patienten in dieser Studie werden gemäß dem Untersuchungsplan (SoA) regelmäßige Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertungen erhalten. Die Besuche finden jährlich bis zum Jahr 5 nach der BEAM-101-Verabreichung statt, dann alle 3 Jahre bis zum Jahr 11, mit einem abschließenden Besuch im Jahr 15. Virtuelle/Telefonanruf-Kontrollbesuche finden alle 6 Monate bis zum Jahr 5 statt und danach jährlich.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
50

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Noch keine Rekrutierung
        • Phoenix Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Noch keine Rekrutierung
        • Mayo Clinic Florida
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Noch keine Rekrutierung
        • Children's Healthcare of Atlanta - Aflac Cancer and Blood Disorders Center- Egleston
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Rekrutierung
        • Boston Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Noch keine Rekrutierung
        • Henry Ford Cancer Center
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Minnesota
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Noch keine Rekrutierung
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hackensack University Medical Center
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Noch keine Rekrutierung
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Noch keine Rekrutierung
        • University Hospitals Clevland Medical Center
        • Kontakt:
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Noch keine Rekrutierung
        • The Clevland Clinic Foundation
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Noch keine Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Noch keine Rekrutierung
        • Medical University of South Carolina
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • Noch keine Rekrutierung
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Kontakt:
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37203
        • Noch keine Rekrutierung
        • The Children's Hospital at TriStar Centennial
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Noch keine Rekrutierung
        • Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Studienpopulation besteht aus Teilnehmern, die an Standorten der Hauptstudie (BTX-AUT-001) eingeschrieben sind und die Kriterien für die Langzeitnachbeobachtung erfüllen

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Haben BEAM-101 in der Studie BTX-AUT-001 erhalten und befinden sich im Prozess des Abschlusses des End-of-Study (EOS)-Besuchs dieser Studie.
  2. Vorlage einer unterschriebenen, schriftlichen Einwilligungserklärung gemäß den lokalen Anforderungen der Ethikkommission (IRB)/unabhängigen Ethikkommission (IEC) und institutionellen Anforderungen.

Ausschlusskriterien:

  • Es gibt keine Ausschlusskriterien für diese Studie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
BTX-101-002 Langzeit-Nachbeobachtung von Patienten, die BEAM-101 erhalten haben
Alle Teilnehmer, die in der BTX-AUT-001-Studie BEAM-101 erhalten haben, werden gebeten, an dieser Langzeit-Nachbeobachtungsstudie teilzunehmen
Arzneimittel: Langzeit-Nachbeobachtungsstudie von Patienten, die BEAM-101 erhalten haben
Dies ist eine Langzeit-Nachbeobachtungsstudie von Patienten, die nach myeloablativer Konditionierung mit Busulfan eine Einzeldosis BEAM-101 per IV erhalten haben

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Langzeit-Sicherheitsüberwachung und Mortalitätsbewertung
Zeitfenster: Bis zu 13 Jahren
Überwachen Sie alle BEAM-101-bezogenen AEs und SAEs bis zum Jahr 15 nach der IMP-Verabreichung, alle SAEs unabhängig vom Zusammenhang bis zum Jahr 5, neue Malignome, neue oder sich verschlechternde hämatologische Störungen im Zusammenhang mit dem Knochenmark und die Gesamtmortalität.
Bis zu 13 Jahren

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anteil der Patienten ohne schwere VOCs im Verlauf der Zeit
Zeitfenster: Bis Jahr 15
Bis Jahr 15
Dauer ohne schwere VOC-Episoden
Zeitfenster: Bis Jahr 15
Bis Jahr 15
Häufigkeit von Erythrozytenkonzentrat-Transfusionen über die Zeit
Zeitfenster: Bis Jahr 15
Bis Jahr 15
Anteil (%) der Patienten, die eine Behandlung für SCD-bedingte Komplikationen benötigen
Zeitfenster: Bis zum 15. Jahr
Bis zum 15. Jahr
Gesamthämoglobinkonzentration (Hb) (g/dL) über die Zeit
Zeitfenster: Bis zum 15. Jahr
Bis zum 15. Jahr
Gesamtkonzentration des fetalen Hämoglobins (HbF) (%) im Zeitverlauf
Zeitfenster: Bis Jahr 15
Bis Jahr 15
Gesamte Sichelhämoglobin (HbS)-Konzentration (%)
Zeitfenster: Bis Jahr 15
Bis Jahr 15
Änderung des indirekten Bilirubins (mg/dL) gegenüber dem Ausgangswert im Zeitverlauf
Zeitfenster: Bis zu Jahr 5
Bis zu Jahr 5
Veränderung des Haptoglobin-Baseline-Werts (mg/dL) im Zeitverlauf
Zeitfenster: Bis zum 5. Jahr
Bis zum 5. Jahr
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Retikulozyten (%)-Anzahl über die Zeit
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahren
Bis zu 5 Jahren

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Beam Therapeutics Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
15. Dezember 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
12. Februar 2043

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
12. Februar 2043

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
6. Januar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. Januar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
28. Januar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
28. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. November 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • BTX-101-002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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