Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 3 studie bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti přípravku ALK-001 na progresi Stargardtovy choroby (NORTHSTAR)

16. září 2026 aktualizováno: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 3 multicentrické, dvojitě zaslepené, randomizované, placebem kontrolované studie pro zkoumání bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti acetátu gildeuretinolového (ALK 001) na progresi Stargardtovy choroby (STGD)

Tato studie hodnotí účinnost a bezpečnost zkoumaného léčiva ALK-001 u účastníků ve věku 8 až 45 let včetně, kteří mají příznaky a známky autosomálně recesivní Stargardtovy choroby (STGD)

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
230

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: For trial questions: trials@alkeuspharma.com or 877-255-7476
  • Telefonní číslo: 877-255-7476
  • E-mail: trials@alkeuspharma.com

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85020
        • Nábor
        • Associated Retina Consultants
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Benjamin Bakall, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • University of Colorado SOM, Sue-Anschutz-Rodgers Eye Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marc Mathias, MD
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32607
        • Nábor
        • Vitreo Retinal Associates
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Christine Kay, MD
        • Kontakt:
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49546
        • Nábor
        • Foundation for Vision Research
        • Kontakt:
          • Holly Vincent
          • Telefonní číslo: 616-438-9395
          • E-mail: holly@fvr.org
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Liliya Sutherland, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43212
        • Nábor
        • Ohio State Havener Eye Institute
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Thomas Mendel, MD
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Spojené státy, 16505
        • Nábor
        • Erie Retina Research
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Almeida, MD, MBA, PhD
        • Kontakt:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19073
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15219
        • Nábor
        • UPMC Vision Institute
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Boris Rosin, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Nábor
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Karl Csaky, MD, PhD
        • Kontakt:
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76132
        • Nábor
        • Star Retina
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Courtney Crawford, MD, FACS
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78240
        • Nábor
        • Medical Center Ophthalmology Associates
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael Singer, MD
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22031
        • Nábor
        • The Retina Group of Washington
        • Kontakt:
          • Katrina Arias
          • Telefonní číslo: 703-698-9335
          • E-mail: karias@rgw.com
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alexander Melamud, MD
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23666
        • Nábor
        • Wagner Kapoor Research Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kapil Kapoor, MD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení

  1. Muž nebo žena ve věku od 8 do 45 let (včetně) v den screeningu.
  2. Ženské účastnice s reprodukčním potenciálem, stejně jako plodní mužští účastníci s partnerkami s reprodukčním potenciálem, musí být ochotni dodržovat protokolem definované metody antikoncepce od okamžiku souhlasu až po 90 dní, respektive 30 dní po poslední dávce IMP.
  3. Mít klinickou diagnózu typické autosomálně recesivní makulární dystrofie STGD.
  4. Předložit genetickou zprávu od jakékoliv regionální akreditované organizace poskytující certifikované testování, která potvrzuje přítomnost chorobu způsobující mutace.
  5. Podepsat a datovat informované souhlasné formuláře (ICF; nebo souhlas, jak je vhodné) k účasti.

Kritéria pro vyloučení

  1. Užil/a nepovolené položky (doplňky stravy obsahující vitamin A nebo beta-karoten, jaterní produkty nebo předpisová perorální retinoidní léčiva) do 30 dnů před randomizací.
  2. Kojí, je těhotná nebo má pozitivní sérový nebo močový těhotenský test při screeningu nebo při randomizaci, nebo plánuje otěhotnět během studie. Mužský účastník, který si přeje zplodit dítě během studie.
  3. Kdykoliv se účastnil/a jakékoliv genové terapie, buněčné terapie nebo studie zařízení k léčbě STGD, pokud není doloženo potvrzení účasti v placebové skupině bez chirurgického zákroku. Účastnil/a se studie léčiva k léčbě STGD v posledních 6 měsících.
  4. Účastnil/a se jakékoliv studie léčiva k léčbě jakéhokoliv jiného stavu do 5 poločasů vyšetřovaného léčiva před screeningem, pokud není doloženo potvrzení účasti v placebové skupině. Účastnil/a se studie vyšetřovaného zařízení do 30 dnů před screeningem nebo déle, pokud podle posouzení vyšetřovatele by zařízení mohlo ovlivnit výsledky studie.
  5. Očekává účast v jakékoliv jiné studii léčiva nebo zařízení po dobu trvání studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Denní perorální podávání po dobu 24 měsíců
Aktivní komparátor: Aktivní
Lék: ALK-001
Denní orální podávání po dobu 24 měsíců
Ostatní jména:
  • Acetát gildeuretinol

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Roční míra růstu atrofických lézí sítnice měřená autofluorescencí fundu
Časové okno: Měsíc 6 až měsíc 24
Annualizovaná míra růstu atrofických lézí sítnice měřená autofluorescencí fundu
Měsíc 6 až měsíc 24

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny zrakové ostrosti při nízké luminanci od výchozího stavu do 24. měsíce
Časové okno: od výchozí hodnoty do 24. měsíce
Změny zrakové ostrosti při nízkém osvětlení od výchozí hodnoty do 24. měsíce
od výchozí hodnoty do 24. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
3. června 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. října 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. února 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
19. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
18. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. září 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ALK001-P1004
  • 2026-525296-60-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení