Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 3 studie bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti přípravku ALK-001 na progresi Stargardtovy choroby (NORTHSTAR)

1. května 2026 aktualizováno: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 3 multicentrické, dvojitě zaslepené, randomizované, placebem kontrolované studie pro zkoumání bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti acetátu gildeuretinolového (ALK 001) na progresi Stargardtovy choroby (STGD)

Tato studie hodnotí účinnost a bezpečnost zkoumaného léčiva ALK-001 u účastníků ve věku 8 až 45 let včetně, kteří mají příznaky a známky autosomálně recesivní Stargardtovy choroby (STGD)

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

230

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: For trial questions: trials@alkeuspharma.com or 877-255-7476
  • Telefonní číslo: 877-255-7476
  • E-mail: trials@alkeuspharma.com

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85020
        • Nábor
        • Associated Retina Consultants
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Benjamin Bakall, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32607
        • Zatím nenabíráme
        • Vitreo Retinal Associates
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Christine Kay, MD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Spojené státy, 16505
        • Nábor
        • Erie Retina Research
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Almeida, MD, MBA, PhD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení

  1. Muž nebo žena ve věku od 8 do 45 let (včetně) v den screeningu.
  2. Ženské účastnice s reprodukčním potenciálem, stejně jako plodní mužští účastníci s partnerkami s reprodukčním potenciálem, musí být ochotni dodržovat protokolem definované metody antikoncepce od okamžiku souhlasu až po 90 dní, respektive 30 dní po poslední dávce IMP.
  3. Mít klinickou diagnózu typické autosomálně recesivní makulární dystrofie STGD.
  4. Předložit genetickou zprávu od jakékoliv regionální akreditované organizace poskytující certifikované testování, která potvrzuje přítomnost chorobu způsobující mutace.
  5. Podepsat a datovat informované souhlasné formuláře (ICF; nebo souhlas, jak je vhodné) k účasti.

Kritéria pro vyloučení

  1. Užil/a nepovolené položky (doplňky stravy obsahující vitamin A nebo beta-karoten, jaterní produkty nebo předpisová perorální retinoidní léčiva) do 30 dnů před randomizací.
  2. Kojí, je těhotná nebo má pozitivní sérový nebo močový těhotenský test při screeningu nebo při randomizaci, nebo plánuje otěhotnět během studie. Mužský účastník, který si přeje zplodit dítě během studie.
  3. Kdykoliv se účastnil/a jakékoliv genové terapie, buněčné terapie nebo studie zařízení k léčbě STGD, pokud není doloženo potvrzení účasti v placebové skupině bez chirurgického zákroku. Účastnil/a se studie léčiva k léčbě STGD v posledních 6 měsících.
  4. Účastnil/a se jakékoliv studie léčiva k léčbě jakéhokoliv jiného stavu do 5 poločasů vyšetřovaného léčiva před screeningem, pokud není doloženo potvrzení účasti v placebové skupině. Účastnil/a se studie vyšetřovaného zařízení do 30 dnů před screeningem nebo déle, pokud podle posouzení vyšetřovatele by zařízení mohlo ovlivnit výsledky studie.
  5. Očekává účast v jakékoliv jiné studii léčiva nebo zařízení po dobu trvání studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Denní perorální podávání po dobu 24 měsíců
Aktivní komparátor: Aktivní
Lék: ALK-001
Denní orální podávání po dobu 24 měsíců
Ostatní jména:
  • Acetát gildeuretinol

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Roční míra růstu atrofických lézí sítnice měřená autofluorescencí fundu
Časové okno: Měsíc 6 až měsíc 24
Annualizovaná míra růstu atrofických lézí sítnice měřená autofluorescencí fundu
Měsíc 6 až měsíc 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny zrakové ostrosti při nízké luminanci od výchozího stavu do 24. měsíce
Časové okno: od výchozí hodnoty do 24. měsíce
Změny zrakové ostrosti při nízkém osvětlení od výchozí hodnoty do 24. měsíce
od výchozí hodnoty do 24. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. dubna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. února 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

19. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALK001-P1004
  • 2026-525296-60-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Stargardtova nemoc

Klinické studie na ALK-001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Austria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit