Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 3 studie bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti přípravku ALK-001 na progresi Stargardtovy choroby (NORTHSTAR)

16. září 2026 aktualizováno: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 3 multicentrické, dvojitě zaslepené, randomizované, placebem kontrolované studie pro zkoumání bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti acetátu gildeuretinolového (ALK 001) na progresi Stargardtovy choroby (STGD)

This study evaluates the efficacy and safety of investigational study drug ALK-001 in participants 8 to 45 years of age, inclusive, with symptoms and signs of autosomal recessive Stargardt disease (STGD)

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

230

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: For trial questions: trials@alkeuspharma.com or 877-255-7476
  • Telefonní číslo: 877-255-7476
  • E-mail: trials@alkeuspharma.com

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85020
        • Nábor
        • Associated Retina Consultants
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Benjamin Bakall, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • University of Colorado SOM, Sue-Anschutz-Rodgers Eye Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marc Mathias, MD
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32607
        • Nábor
        • Vitreo Retinal Associates
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Christine Kay, MD
        • Kontakt:
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49546
        • Nábor
        • Foundation for Vision Research
        • Kontakt:
          • Holly Vincent
          • Telefonní číslo: 616-438-9395
          • E-mail: holly@fvr.org
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Liliya Sutherland, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43212
        • Nábor
        • Ohio State Havener Eye Institute
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Thomas Mendel, MD
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Spojené státy, 16505
        • Nábor
        • Erie Retina Research
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Almeida, MD, MBA, PhD
        • Kontakt:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19073
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15219
        • Nábor
        • UPMC Vision Institute
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Boris Rosin, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Nábor
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Karl Csaky, MD, PhD
        • Kontakt:
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76132
        • Nábor
        • Star Retina
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Courtney Crawford, MD, FACS
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78240
        • Nábor
        • Medical Center Ophthalmology Associates
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael Singer, MD
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22031
        • Nábor
        • The Retina Group of Washington
        • Kontakt:
          • Katrina Arias
          • Telefonní číslo: 703-698-9335
          • E-mail: karias@rgw.com
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alexander Melamud, MD
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23666
        • Nábor
        • Wagner Kapoor Research Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kapil Kapoor, MD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let až 45 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Inclusion Criteria

  1. Male or female, 8 to 45 years of age (inclusive) on the day of screening.
  2. Female participants of childbearing potential, as well as fertile male participants with female partners of childbearing potential, must be willing to comply with the protocol-defined methods of contraception from the time of consent until 90 days and 30 days, respectively, after the last dose of IMP.
  3. Have a clinical diagnosis of typical autosomal recessive STGD macular dystrophy
  4. Have provided a genetic report by any regional accredited organization that provides certified testing indicating the presence of disease-causing mutation.
  5. Have signed and dated the informed consent forms (ICFs; or assent as appropriate) to participate.

Exclusion Criteria

  1. Has taken disallowed items (supplements containing vitamin A or beta-carotene, liver-based products, or prescription oral retinoid medications) within 30 days of randomization.
  2. Is lactating, pregnant, or has a positive serum or urine pregnancy test at screening or at randomization, or is planning to become pregnant during the course of study. A male participant who wishes to father a child during the course of the study.
  3. Has ever participated in any gene therapy, cell therapy, or device study to treat STGD, unless documented confirmation of participation in the placebo arm with no surgery is provided. Has participated in a drug study to treat STGD within the past 6 months.
  4. Has participated in any drug study to treat any other condition within 5 half-lives of the investigational drug prior to screening, unless documented confirmation of participation in the placebo arm is provided. Has participated in an investigational device study within 30 days prior to screening or longer if, in the Investigator's judgment, the device could affect study outcomes.
  5. Anticipates participating in any other drug or device study within the duration of the study.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo

Daily oral administration for 24 months
Aktivní komparátor: Aktivní
Lék: ALK-001

Daily oral administration for 24 months

Ostatní jména:
  • Acetát gildeuretinol

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Annualized growth rate of retinal atrophic lesions measured by Fundus Autofluorescence
Časové okno: Month 6 to Month 24

Annualized growth rate of retinal atrophic lesions measured by Fundus Autofluorescence
Month 6 to Month 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Changes in Low Luminance Visual Acuity from baseline to Month 24
Časové okno: baseline to Month 24

Changes in Low Luminance Visual Acuity from baseline to Month 24
baseline to Month 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. června 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. února 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

19. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. září 2026

Naposledy ověřeno

1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALK001-P1004
  • 2026-525296-60-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit