Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 3 dotyczące bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności ALK-001 w progresji choroby Stargardta (NORTHSTAR)

16 września 2026 zaktualizowane przez: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 3 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność acetatu gildeuretolu (ALK 001) w postępie choroby Stargardta (STGD)

To badanie ocenia skuteczność i bezpieczeństwo badanego leku ALK-001 u uczestników w wieku od 8 do 45 lat, włącznie, z objawami i oznakami autosomalnej recesywnej choroby Stargardta (STGD)

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
230

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.
  • Nazwa: For trial questions: trials@alkeuspharma.com or 877-255-7476
  • Numer telefonu: 877-255-7476
  • E-mail: trials@alkeuspharma.com

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85020
        • Rekrutacyjny
        • Associated Retina Consultants
        • Główny śledczy:
          • Benjamin Bakall, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Rekrutacyjny
        • University of Colorado SOM, Sue-Anschutz-Rodgers Eye Center
        • Główny śledczy:
          • Marc Mathias, MD
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32607
        • Rekrutacyjny
        • Vitreo Retinal Associates
        • Główny śledczy:
          • Christine Kay, MD
        • Kontakt:
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49546
        • Rekrutacyjny
        • Foundation for Vision Research
        • Kontakt:
          • Holly Vincent
          • Numer telefonu: 616-438-9395
          • E-mail: holly@fvr.org
        • Główny śledczy:
          • Liliya Sutherland, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43212
        • Rekrutacyjny
        • Ohio State Havener Eye Institute
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Thomas Mendel, MD
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 16505
        • Rekrutacyjny
        • Erie Retina Research
        • Główny śledczy:
          • David Almeida, MD, MBA, PhD
        • Kontakt:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19073
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15219
        • Rekrutacyjny
        • UPMC Vision Institute
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Boris Rosin, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • Rekrutacyjny
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Główny śledczy:
          • Karl Csaky, MD, PhD
        • Kontakt:
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76132
        • Rekrutacyjny
        • Star Retina
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Courtney Crawford, MD, FACS
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78240
        • Rekrutacyjny
        • Medical Center Ophthalmology Associates
        • Główny śledczy:
          • Michael Singer, MD
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22031
        • Rekrutacyjny
        • The Retina Group of Washington
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Alexander Melamud, MD
      • Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone, 23666
        • Rekrutacyjny
        • Wagner Kapoor Research Institute
        • Główny śledczy:
          • Kapil Kapoor, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia

  1. Osoby płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 8 do 45 lat (włącznie) w dniu badań przesiewowych.
  2. Uczestniczki w wieku rozrodczym, a także płodni uczestnicy płci męskiej z partnerkami w wieku rozrodczym, muszą być gotowi do stosowania metod antykoncepcji określonych w protokole od momentu wyrażenia zgody do odpowiednio 90 i 30 dni po podaniu ostatniej dawki IMP.
  3. Posiadać kliniczne rozpoznanie typowej autosomalnej recesywnej dystrofii plamki STGD.
  4. Przedstawić raport genetyczny wystawiony przez akredytowaną regionalną organizację świadczącą certyfikowane badania, wskazujący na obecność mutacji powodującej chorobę.
  5. Podpisać i datować formularze świadomej zgody (lub formularze zgody, jeśli dotyczy) na udział w badaniu.

Kryteria wyłączenia

  1. Przyjmował/a niedozwolone produkty (suplementy zawierające witaminę A lub beta-karoten, produkty wątrobowe lub doustne leki retinoidowe na receptę) w ciągu 30 dni przed randomizacją.
  2. Karmi piersią, jest w ciąży lub ma dodatni test ciążowy z krwi lub moczu podczas badań przesiewowych lub randomizacji, lub planuje zajście w ciążę w trakcie badania. Uczestnik płci męskiej, który planuje zostać ojcem w trakcie badania.
  3. Kiedykolwiek uczestniczył/a w jakimkolwiek badaniu z zakresu terapii genowej, komórkowej lub urządzeniowej w leczeniu STGD, chyba że przedstawiono dokumentację potwierdzającą udział w grupie placebo bez zabiegu chirurgicznego. Uczestniczył/a w badaniu lekowym w leczeniu STGD w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  4. Uczestniczył/a w jakimkolwiek badaniu lekowym w leczeniu innego schorzenia w ciągu 5 okresów półtrwania badanego leku przed badaniem przesiewowym, chyba że przedstawiono dokumentację potwierdzającą udział w grupie placebo. Uczestniczył/a w badaniu z użyciem urządzenia eksperymentalnego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub dłużej, jeśli według oceny badacza urządzenie mogłoby wpłynąć na wyniki badania.
  5. Planuje udział w jakimkolwiek innym badaniu lekowym lub urządzeniowym w trakcie trwania badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Codzienne podawanie doustne przez 24 miesiące
Aktywny komparator: Aktywny
Lek: ALK-001
Codzienne podawanie doustne przez 24 miesiące
Inne nazwy:
  • Gildeuretinol acetate

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczne tempo wzrostu zanikowych zmian siatkówki mierzone za pomocą autofluorescencji dna oka
Ramy czasowe: Miesiąc 6 do Miesiąc 24
Roczna stopa wzrostu zanikowych zmian siatkówki mierzona za pomocą autofluorescencji dna oka
Miesiąc 6 do Miesiąc 24

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany ostrości wzroku przy niskim natężeniu światła od wartości wyjściowej do 24 miesiąca
Ramy czasowe: od punktu wyjściowego do 24. miesiąca
Zmiany w ostrości wzroku przy niskim natężeniu światła od wartości wyjściowej do 24. miesiąca
od punktu wyjściowego do 24. miesiąca

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
3 czerwca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 października 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
10 lutego 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
13 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
19 lutego 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
18 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
16 września 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ALK001-P1004
  • 2026-525296-60-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami