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Phase-3-Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von ALK-001 auf das Fortschreiten der Stargardt-Krankheit (NORTHSTAR)

16. September 2026 aktualisiert von: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Eine Phase-3-Multizenter-, doppelverblindete, randomisierte, Placebo-kontrollierte Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Gildeuretinolacetat (ALK 001) auf das Fortschreiten der Stargardt-Krankheit (STGD)

Diese Studie bewertet die Wirksamkeit und Sicherheit des Prüfpräparats ALK-001 bei Teilnehmern im Alter von 8 bis 45 Jahren (einschließlich) mit Symptomen und Anzeichen der autosomal-rezessiven Stargardt-Krankheit (STGD)

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
230

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.
  • Name: For trial questions: trials@alkeuspharma.com or 877-255-7476
  • Telefonnummer: 877-255-7476
  • E-Mail: trials@alkeuspharma.com

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85020
        • Rekrutierung
        • Associated Retina Consultants
        • Hauptermittler:
          • Benjamin Bakall, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Rekrutierung
        • University of Colorado SOM, Sue-Anschutz-Rodgers Eye Center
        • Hauptermittler:
          • Marc Mathias, MD
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32607
        • Rekrutierung
        • Vitreo Retinal Associates
        • Hauptermittler:
          • Christine Kay, MD
        • Kontakt:
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49546
        • Rekrutierung
        • Foundation for Vision Research
        • Kontakt:
          • Holly Vincent
          • Telefonnummer: 616-438-9395
          • E-Mail: holly@fvr.org
        • Hauptermittler:
          • Liliya Sutherland, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43212
        • Rekrutierung
        • Ohio State Havener Eye Institute
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Thomas Mendel, MD
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 16505
        • Rekrutierung
        • Erie Retina Research
        • Hauptermittler:
          • David Almeida, MD, MBA, PhD
        • Kontakt:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19073
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15219
        • Rekrutierung
        • UPMC Vision Institute
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Boris Rosin, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • Rekrutierung
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Hauptermittler:
          • Karl Csaky, MD, PhD
        • Kontakt:
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76132
        • Rekrutierung
        • Star Retina
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Courtney Crawford, MD, FACS
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78240
        • Rekrutierung
        • Medical Center Ophthalmology Associates
        • Hauptermittler:
          • Michael Singer, MD
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22031
        • Rekrutierung
        • The Retina Group of Washington
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Alexander Melamud, MD
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23666
        • Rekrutierung
        • Wagner Kapoor Research Institute
        • Hauptermittler:
          • Kapil Kapoor, MD
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien

  1. Männlich oder weiblich, 8 bis 45 Jahre alt (einschließlich) am Tag des Screenings.
  2. Weibliche Teilnehmerinnen mit Kinderwunschpotenzial sowie fruchtbare männliche Teilnehmer mit weiblichen Partnern mit Kinderwunschpotenzial müssen bereit sein, die protokollbedingten Verhütungsmethoden von der Einwilligung bis 90 Tage bzw. 30 Tage nach der letzten Dosis des IMP einzuhalten.
  3. Eine klinische Diagnose von typischer autosomal-rezessiver STGD-Makuladystrophie haben.
  4. Einen genetischen Bericht einer regional akkreditierten Organisation, die zertifizierte Tests durchführt, vorgelegt haben, der das Vorhandensein einer krankheitsverursachenden Mutation anzeigt.
  5. Die informierten Einwilligungserklärungen (ICFs; oder Zustimmung, falls zutreffend) zur Teilnahme unterzeichnet und datiert haben.

Ausschlusskriterien

  1. Innerhalb von 30 Tagen vor der Randomisierung nicht zugelassene Substanzen eingenommen hat (Nahrungsergänzungsmittel mit Vitamin A oder Beta-Carotin, leberbasierte Produkte oder verschreibungspflichtige orale Retinoid-Medikamente).
  2. Stillt, schwanger ist oder einen positiven Serum- oder Urin-Schwangerschaftstest beim Screening oder bei der Randomisierung aufweist oder während des Studienverlaufs eine Schwangerschaft plant. Ein männlicher Teilnehmer, der während des Studienverlaufs ein Kind zeugen möchte.
  3. Jemals an einer Gentherapie-, Zelltherapie- oder Gerätestudie zur Behandlung von STGD teilgenommen hat, es sei denn, eine dokumentierte Bestätigung der Teilnahme am Placebo-Arm ohne Operation liegt vor. Innerhalb der letzten 6 Monate an einer Arzneimittelstudie zur Behandlung von STGD teilgenommen hat.
  4. Innerhalb von 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats vor dem Screening an einer Arzneimittelstudie zur Behandlung einer anderen Erkrankung teilgenommen hat, es sei denn, eine dokumentierte Bestätigung der Teilnahme am Placebo-Arm liegt vor. Innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder länger, wenn nach Ansicht des Prüfers das Gerät die Studienergebnisse beeinflussen könnte, an einer Prüfgerätestudie teilgenommen hat.
  5. Während der Studiendauer an einer anderen Arzneimittel- oder Gerätestudie teilzunehmen plant.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Tägliche orale Verabreichung über 24 Monate
Aktiver Komparator: Aktiv
Arzneimittel: ALK-001
Tägliche orale Verabreichung über 24 Monate
Andere Namen:
  • Gildeuretinolacetat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Jährliche Wachstumsrate retinaler atrophischer Läsionen gemessen durch Fundusautofluoreszenz
Zeitfenster: Monat 6 bis Monat 24
Jährliche Wachstumsrate retinaler atrophischer Läsionen gemessen durch Fundus-Autofluoreszenz
Monat 6 bis Monat 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderungen der Sehschärfe bei geringer Beleuchtung vom Ausgangswert bis zum Monat 24
Zeitfenster: von der Ausgangsbewertung bis Monat 24
Veränderungen der Sehschärfe bei geringer Beleuchtung vom Ausgangswert bis Monat 24
von der Ausgangsbewertung bis Monat 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
3. Juni 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Oktober 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Dezember 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
10. Februar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
13. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
19. Februar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
18. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
16. September 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ALK001-P1004
  • 2026-525296-60-00 (Ctis)

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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