Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 3-studie af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ALK-001 på progressionen af Stargardt-sygdom (NORTHSTAR)

16. september 2026 opdateret af: Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3 multicenter, dobbeltblind, randomiseret, placebo-kontrolleret undersøgelse af sikkerheden, tolerabiliteten og effekten af Gildeuretinol Acetat (ALK 001) på progressionen af Stargardts sygdom (STGD)

Denne undersøgelse evaluerer effektiviteten og sikkerheden af det undersøgende lægemiddel ALK-001 hos deltagere i alderen 8 til 45 år, inklusive, med symptomer og tegn på autosomal recessiv Stargardt sygdom (STGD)

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
230

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.
  • Navn: For trial questions: trials@alkeuspharma.com or 877-255-7476
  • Telefonnummer: 877-255-7476
  • E-mail: trials@alkeuspharma.com

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85020
        • Rekruttering
        • Associated Retina Consultants
        • Ledende efterforsker:
          • Benjamin Bakall, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • University of Colorado SOM, Sue-Anschutz-Rodgers Eye Center
        • Ledende efterforsker:
          • Marc Mathias, MD
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32607
        • Rekruttering
        • Vitreo Retinal Associates
        • Ledende efterforsker:
          • Christine Kay, MD
        • Kontakt:
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49546
        • Rekruttering
        • Foundation for Vision Research
        • Kontakt:
          • Holly Vincent
          • Telefonnummer: 616-438-9395
          • E-mail: holly@fvr.org
        • Ledende efterforsker:
          • Liliya Sutherland, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43212
        • Rekruttering
        • Ohio State Havener Eye Institute
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Thomas Mendel, MD
    • Pennsylvania
      • Erie, Pennsylvania, Forenede Stater, 16505
        • Rekruttering
        • Erie Retina Research
        • Ledende efterforsker:
          • David Almeida, MD, MBA, PhD
        • Kontakt:
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19073
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15219
        • Rekruttering
        • UPMC Vision Institute
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Boris Rosin, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Rekruttering
        • Retina Foundation of the Southwest
        • Ledende efterforsker:
          • Karl Csaky, MD, PhD
        • Kontakt:
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76132
        • Rekruttering
        • Star Retina
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Courtney Crawford, MD, FACS
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78240
        • Rekruttering
        • Medical Center Ophthalmology Associates
        • Ledende efterforsker:
          • Michael Singer, MD
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22031
        • Rekruttering
        • The Retina Group of Washington
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Alexander Melamud, MD
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23666
        • Rekruttering
        • Wagner Kapoor Research Institute
        • Ledende efterforsker:
          • Kapil Kapoor, MD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  1. Mand eller kvinde, 8 til 45 år (inklusive) på screeningsdagen.
  2. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder samt fertile mandlige deltagere med kvindelige partnere i den fødedygtige alder skal være villige til at følge de i protokollen definerede præventionsmetoder fra samtykketidspunktet indtil henholdsvis 90 dage og 30 dage efter sidste dosis af IMP.
  3. Have en klinisk diagnose af typisk autosomal recessiv STGD makulær dystrofi.
  4. Have fremskaffet en genetisk rapport fra en hvilken som helst regionalt akkrediteret organisation, der udfører certificeret testning, som indikerer tilstedeværelsen af sygdomsfremkaldende mutation.
  5. Have underskrevet og dateret de informerede samtykkeformularer (ICFs; eller assent efter behov) for at deltage.

Eksklusionskriterier

  1. Har indtaget forbudte produkter (tilskud indeholdende vitamin A eller beta-caroten, leverbaserede produkter eller receptpligtige orale retinoid-lægemidler) inden for 30 dage før randomisering.
  2. Er ammende, gravid eller har en positiv serum- eller urinsvangerskabstest ved screening eller randomisering, eller planlægger at blive gravid i løbet af studiet. En mandlig deltager, der ønsker at blive far i løbet af studiet.
  3. Har nogensinde deltaget i et genterapi-, celleterapi- eller enhedsstudie for at behandle STGD, medmindre dokumenteret bekræftelse af deltagelse i placebogruppen uden kirurgi foreligger. Har deltaget i et lægemiddelstudie for at behandle STGD inden for de sidste 6 måneder.
  4. Har deltaget i et hvilket som helst lægemiddelstudie for at behandle en anden tilstand inden for 5 halveringstider af det undersøgelsesmæssige lægemiddel før screening, medmindre dokumenteret bekræftelse af deltagelse i placebogruppen foreligger. Har deltaget i et undersøgelsesmæssigt enhedsstudie inden for 30 dage før screening eller længere, hvis enhedens påvirkning af studieudfaldene efter forsøgslederens skøn kunne påvirke resultaterne.
  5. Forventer at deltage i et hvilket som helst andet lægemiddel- eller enhedsstudie i løbet af studiet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Daglig oral administration i 24 måneder
Aktiv komparator: Aktiv
Medicin: ALK-001
Daglig oral administration i 24 måneder
Andre navne:
  • Gildeuretinolacetat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig vækstrate for retinære atrofiske læsioner målt ved Fundus Autofluorescence
Tidsramme: Måned 6 til måned 24
Årlig vækstrate for atrofiske læsioner i nethinden målt med Fundus Autofluorescence
Måned 6 til måned 24

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i synsskarphed ved svagt lys fra baseline til måned 24
Tidsramme: baseline til måned 24
Ændringer i synsskarphed ved svagt lys fra baseline til måned 24
baseline til måned 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Alkeus Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
3. juni 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. oktober 2029

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
10. februar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
18. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. september 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ALK001-P1004
  • 2026-525296-60-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger