Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 1/2 otevřená studie s eskalací dávky pro vyhodnocení bezpečnosti jediné intravitreální injekce RTx-021 u pacientů se Stargardtovou chorobou (AURORA)

13. dubna 2026 aktualizováno: Ray Therapeutics, Inc.

Fáze 1/2, otevřená, s postupným zvyšováním dávky, studie hodnotící bezpečnost jedné intravitreální injekce přípravku RTx-021 u pacientů se Stargardtovou chorobou (AURORA)

Fáze 1/2, otevřená, nerandomizovaná studie s eskalací dávky, ve které bude postupně zařazeno minimálně 9 a maximálně 18 způsobilých pacientů se Stargardtovou chorobou do až 3 dávkových kohort přípravku RTx-021. Zařazení pacienti obdrží jednu jednostrannou intravitreální injekci přípravku RTx-021 do studovaného oka a budou sledováni po dobu 5 let.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie fáze 1/2, otevřená, nerandomizovaná, se sekvenčním přiřazením, první dávková eskalace u lidí, má za cíl vyhodnotit bezpečnost a předběžnou účinnost jediné, jednostranné intravitreální injekce experimentální optogenetické genové terapie RTx-021 u pacientů se Stargardtovou chorobou. Plánují se až 3 dávkové kohorty RTx-021 a každá kohorta bude zpočátku sestávat ze 3 pacientů. Studie je navržena jako tradiční eskalace dávky s možností rozšíření kohorty a je určena k podpoře výběru dávky pro další klinický vývoj. Pacienti obdrží jedinou, jednostrannou intravitreální injekci RTx-021 do studovaného oka a budou sledováni po dobu 5 let s častějšími návštěvami v počátečních 12 měsících po léčbě.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
18

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Bakersfield, California, Spojené státy, 93309
        • Nábor
        • RayTx Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15219
        • Nábor
        • UPMC Vision Institute
        • Kontakt:
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Spojené státy, 77401
        • Nábor
        • RayTx Clinical Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zařazení:

  • Mužští a ženští pacienti >= 16 let věku
  • Schopni dodržovat harmonogram návštěv studie a všechna protokolová hodnocení
  • Diagnóza Stargardtovy choroby (vyžadováno genetické testování)
  • Nejlepší korigovaná zraková ostrost studovaného oka a druhého oka splňující kritéria studie
  • Přítomnost gangliových buněk sítnice a/nebo vrstvy nervových vláken sítnice při testování Spektrální doménovou optickou koherenční tomografií při screeningu potvrzená centrálním čtecím centrem obrazu
  • Dostatečná funkce orgánů a celkové dobré zdraví

Vylučovací kritéria:

  • Účast na klinické studii (oční nebo ne-oční) s experimentálním lékem, činidlem nebo terapií v posledních šesti měsících
  • Současná účast v jiné intervenční klinické oční studii
  • Předchozí podání jakékoli genové terapie (oční nebo jiné), implantátu sítnice nebo oční buněčné terapie
  • Předchozí oční onemocnění v jednom nebo obou očích, která by znemožnila plánovanou léčbu nebo jsou natolik významná, že by narušila interpretaci studijních koncových bodů nebo procedurálních komplikací
  • Známí respondenti na steroidy, pokud jejich nitrooční tlak nebylo možné účinně zvládnout lokálními tlakosnižujícími léky po předchozím použití steroidních léků
  • Komplikující systémová onemocnění včetně těch, u nichž samotné onemocnění nebo jeho léčba může změnit oční a/nebo funkci centrálního nervového systému (např. radiační léčba orbity; leukémie s postižením optického nervu)
  • Jakákoli dysfunkce imunitní odpovědi včetně imunokompromitujících onemocnění nebo užívání imunosupresivních léků, mezi jinými
  • Šedý zákal nebo jiná oční (včetně refrakční) operace, nitrooční a/nebo periokulární injekce v jednom nebo obou očích během předchozích čtyř měsíců (tj. 120 dní) před screeningem
  • Předchozí vitrektomie nebo afakie ve studovaném oku
  • Známá přecitlivělost na jakoukoli složku studijní léčby nebo kontraindikace léků plánovaných k použití v peri-procedurálním období (např. povidon-jod k přípravě na intravitreální injekci)
  • Známá kontraindikace profylaktického steroidního režimu
  • Aktuální těhotenství nebo kojení
  • Jakýkoli jiný stav, který by pacientovi neumožnil dokončit následná vyšetření během studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Nízká dávka RTx-021
Intravitreální injekce využívající genovou terapii k dodání optogenetického genu do oka. Buňky v sítnici využívají tento optogenetický gen k tvorbě proteinu, který reaguje na světlo.
Genetický: RTx-021
Optogenetická genová terapie
Experimentální: Střední dávka RTx-021
Intravitreální injekce využívající genovou terapii k dodání optogenetického genu do oka. Buňky v sítnici tento optogenetický gen využívají k tvorbě proteinu, který reaguje na světlo.
Genetický: RTx-021
Optogenetická genová terapie
Experimentální: Vysoká dávka RTx-021
Intravitreální injekce využívající genovou terapii k dodání optogenetického genu do oka. Buňky v sítnici používají tento optogenetický gen k tvorbě proteinu, který reaguje na světlo.
Genetický: RTx-021
Optogenetická genová terapie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: 6 měsíců
Počet pacientů v každé kohortě s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou kategorizovanými pomocí MedDRA v24.0 nebo vyšší
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nejlepší korigovaná zraková ostrost (BCVA)
Časové okno: 6 měsíců
Změna od výchozí hodnoty do 6. měsíce po injekci s RTx-021 v BCVA
6 měsíců
Zraková ostrost při nízké osvětlení (LLVA)
Časové okno: 6 měsíců
Změna od výchozího stavu do 6. měsíce po injekci přípravkem RTx-021 v LLVA
6 měsíců
MNREAD Test čtení
Časové okno: 6 měsíců
Změna od výchozí hodnoty do 6. měsíce po injekci přípravkem RTx-021 ve zrakové ostrosti čtení a rychlosti čtení.
6 měsíců
Kontrastní citlivost
Časové okno: 6 měsíců
Změna od výchozí hodnoty do 6. měsíce po injekci s RTx-021 v kontrastní citlivosti
6 měsíců
Zorné pole
Časové okno: 6 měsíců
Změna od výchozí hodnoty do 6. měsíce po injekci přípravku RTx-021 v celkové oblasti, ve které lze pozorovat objekty
6 měsíců
Nízká kvalita života zraku (VA LV VFQ-48)
Časové okno: 6 měsíců
Změna od výchozího stavu do 6. měsíce po injekci s RTx-021 v dotazníku kvality života při slabozrakosti VA LV VFQ-48.
Celkové skóre bude vypočítáno, přičemž vyšší skóre indikuje zlepšení.
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Ray Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
28. ledna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
18. února 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
27. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
15. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. dubna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • RTx-021-CP-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

IPD momentálně není sdíleno, protože tento zkoumaný léčebný postup nedostal regulační schválení.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení