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Studio in aperto di fase 1/2 sulla dose escalation per valutare la sicurezza di una singola iniezione intravitreale di RTx-021 in pazienti con malattia di Stargardt (AURORA)

13 aprile 2026 aggiornato da: Ray Therapeutics, Inc.

Studio di Fase 1/2, Open-Label, di Escalazione di Dose per Valutare la Sicurezza di una Singola Iniezione Intravitreale di RTx-021 in Pazienti con Malattia di Stargardt (AURORA)

Uno studio di Fase 1/2, in aperto, non randomizzato, a escalation di dose, in cui un minimo di 9 e un massimo di 18 pazienti eleggibili con malattia di Stargardt saranno arruolati sequenzialmente in fino a 3 coorti di dose di RTx-021. I pazienti arruolati riceveranno una singola iniezione intravitreale unilaterale di RTx-021 nell'occhio dello studio e saranno seguiti per 5 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo studio di fase 1/2, in aperto, non randomizzato, ad assegnazione sequenziale, di prima somministrazione nell'uomo con escalation di dose ha lo scopo di valutare la sicurezza e l'efficacia preliminare di una singola iniezione intravitreale unioculare della terapia genica optogenetica sperimentale, RTx-021, in pazienti con Malattia di Stargardt. Sono previsti fino a 3 coorti di dosaggio di RTx-021 e ciascuna coorte sarà inizialmente composta da 3 pazienti. Lo studio presenta un disegno tradizionale di escalation di dose con potenziale espansione della coorte ed è inteso a supportare la selezione della dose per ulteriori sviluppi clinici. I pazienti riceveranno una singola iniezione intravitreale unilaterale di RTx-021 nell'occhio in studio e saranno seguiti per 5 anni, con visite più frequenti nei primi 12 mesi dopo il trattamento.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
18

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Bakersfield, California, Stati Uniti, 93309
        • Reclutamento
        • RayTx Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15219
        • Reclutamento
        • UPMC Vision Institute
        • Contatto:
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Stati Uniti, 77401
        • Reclutamento
        • RayTx Clinical Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Pazienti di sesso maschile e femminile di età ≥ 16 anni
  • In grado di rispettare il programma delle visite dello studio e tutte le valutazioni del protocollo
  • Diagnosi di malattia di Stargardt (è richiesto il test genetico)
  • Acuità visiva migliore corretta dell'occhio dello studio e dell'occhio controlaterale che soddisfa i criteri dello studio
  • Presenza di cellule gangliari retiniche e/o strato delle fibre nervose retiniche alla tomografia a coerenza ottica in dominio spettrale durante lo screening confermata dal centro di lettura delle immagini centrale
  • Funzione d'organo adeguata e buona salute generale

Criteri di esclusione:

  • Partecipazione a uno studio clinico (oculare o non oculare) con un farmaco, agente o terapia sperimentale negli ultimi sei mesi
  • Partecipazione concomitante a un altro studio clinico oculare interventistico
  • Precedente ricezione di qualsiasi terapia genica (oculare o altra), impianto retinico o terapia cellulare oculare
  • Condizioni oculari preesistenti in entrambi gli occhi che precluderebbero il trattamento pianificato o sono abbastanza significative da interferire con l'interpretazione degli endpoint dello studio o delle complicanze procedurali
  • Noti responder agli steroidi se la loro pressione intraoculare non è stata gestita efficacemente con farmaci topici ipotonizzanti dopo precedente uso di farmaci steroidei
  • Malattie sistemiche complicate, comprese quelle in cui la malattia stessa o il trattamento della malattia possono alterare la funzione oculare e/o del sistema nervoso centrale (ad esempio, trattamento radioterapico dell'orbita; leucemia con coinvolgimento del nervo ottico)
  • Qualsiasi disfunzione della risposta immunologica, comprese malattie immunocompromettenti o uso di farmaci immunosoppressivi, tra gli altri
  • Cataratta o altro intervento chirurgico oculare (incluso refrattivo), iniezione intraoculare e/o perioculare in entrambi gli occhi entro i quattro mesi precedenti (cioè 120 giorni) prima dello screening
  • Precedente vitrectomia o afachia nell'occhio dello studio
  • Nota sensibilità a qualsiasi componente del trattamento dello studio o controindicazione ai farmaci pianificati per l'uso nel periodo peri-procedurale (ad esempio, povidone-iodio per la preparazione all'iniezione intravitreale)
  • Controindicazione nota al regime steroideo profilattico
  • Gravidanza o allattamento in corso
  • Qualsiasi altra condizione che non consentirebbe al paziente di completare gli esami di follow-up durante lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Bassa Dose RTx-021
Iniezione intravitreale che utilizza la terapia genica per fornire un gene optogenetico all'occhio.
Le cellule della retina utilizzano questo gene optogenetico per produrre una proteina che risponde alla luce.
Genetico: RTx-021
Terapia genica optogenetica
Sperimentale: Dose Intermedia RTx-021
Iniezione intravitreale che utilizza la terapia genica per somministrare un gene optogenetico all'occhio. Le cellule della retina utilizzano questo gene optogenetico per produrre una proteina che risponde alla luce.
Genetico: RTx-021
Terapia genica optogenetica
Sperimentale: Alta Dose RTx-021
Iniezione intravitreale che utilizza la terapia genica per fornire un gene optogenetico all'occhio. Le cellule della retina utilizzano questo gene optogenetico per produrre una proteina che risponde alla luce.
Genetico: RTx-021
Terapia genica optogenetica

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: 6 Mesi
Il numero di pazienti in ciascuna coorte con eventi avversi emergenti dal trattamento categorizzati utilizzando MedDRA v24.0 o superiore
6 Mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Acuità Visiva Miglior Corretta (BCVA)
Lasso di tempo: 6 Mesi
Variazione rispetto al basale a 6 mesi dall'iniezione con RTx-021 nella BCVA
6 Mesi
Acuità Visiva a Bassa Luminanza (LLVA)
Lasso di tempo: 6 Mesi
Variazione dal basale al mese 6 dopo l'iniezione con RTx-021 in LLVA
6 Mesi
MNREAD Valutazione della Lettura
Lasso di tempo: 6 Mesi
Variazione dalla baseline al mese 6 dopo l'iniezione con RTx-021 nell'acuità di lettura e nella velocità di lettura.
6 Mesi
Sensibilità al Contrasto
Lasso di tempo: 6 Mesi
Variazione dalla Baseline al Mese 6 dopo iniezione con RTx-021 nella sensibilità al contrasto
6 Mesi
Campo Visivo
Lasso di tempo: 6 Mesi
Variazione dal basale al mese 6 dopo l'iniezione con RTx-021 nell'area totale in cui gli oggetti possono essere visti
6 Mesi
Bassa Qualità della Vista (VA LV VFQ-48)
Lasso di tempo: 6 Mesi
Cambiamento rispetto al basale al mese 6 dopo l'iniezione con RTx-021 nel questionario sulla qualità della vita per ipovedenti VA LV VFQ-48. Verrà calcolato un punteggio totale, con punteggi più alti che indicano un miglioramento.
6 Mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Ray Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
28 gennaio 2026

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2030

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
18 febbraio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
27 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
15 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 aprile 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • RTx-021-CP-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Gli IPD non sono attualmente condivisi poiché questo trattamento sperimentale non ha ancora ricevuto l'approvazione regolamentare.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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