Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 1/2 åben-label dosis-eskaleringsundersøgelse til evaluering af sikkerheden af en enkelt intravitreal injektion af RTx-021 hos patienter med Stargardts sygdom (AURORA)

13. april 2026 opdateret af: Ray Therapeutics, Inc.

Fase 1/2, åben-label, dose-eskaleringsundersøgelse til vurdering af sikkerheden af en enkelt intravitreal injektion af RTx-021 hos patienter med Stargardts sygdom (AURORA)

En fase 1/2, åben-label, ikke-randomiseret, dosis-eskaleringsundersøgelse, hvor mindst 9 og højst 18 kvalificerede patienter med Stargardts sygdom vil blive inkluderet sekventielt i op til 3 dosis-kohorter af RTx-021. Inkluderede patienter vil modtage en enkelt, unilateral intravitreal injektion af RTx-021 i undersøgelsesøjet og blive fulgt i 5 år.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne fase 1/2, åben-label, ikke-randomiseret, sekventielt tildelt, første-på-mennesker dosis-eskaleringsundersøgelse skal evaluere sikkerheden og den foreløbige effekt af en enkelt, unilateralt intravitreal injektion af en eksperimentel optogenetisk genterapi, RTx-021, hos patienter med Stargardts sygdom. Op til 3 dosis-kohorter af RTx-021 er planlagt, og hver kohorte vil i første omgang bestå af 3 patienter. Undersøgelsen er et traditionelt dosis-eskaleringsdesign med potentiale for kohorte-udvidelse og er beregnet til at understøtte dosisvalg til yderligere klinisk udvikling. Patienter vil modtage en enkelt, unilateral intravitreal injektion af RTx-021 i studieøjet og blive fulgt i 5 år, hvor besøg vil være hyppigere i de første 12 måneder efter behandlingen.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
18

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Bakersfield, California, Forenede Stater, 93309
        • Rekruttering
        • RayTx Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15219
        • Rekruttering
        • UPMC Vision Institute
        • Kontakt:
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Forenede Stater, 77401
        • Rekruttering
        • RayTx Clinical Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige patienter ≥ 16 år
  • I stand til at overholde studiebesøgsskemaet og alle protokollens vurderinger
  • Diagnose med Stargardts sygdom (gentest kræves)
  • Studieøjets og det andet øjes bedst korrigerede synsstyrke opfylder studiekriterierne
  • Tilstedeværelse af retinale ganglieceller og/eller retinalt nervefibrillag ved Spectral Domain Optical Coherence Tomografi-test ved screening bekræftet af centralt billedlæsningscenter
  • Tilstrækkelig organfunktion og generelt god helbred

Eksklusionskriterier:

  • Deltagelse i et klinisk studie (okulært eller ikke-okulært) med et undersøgelseslægemiddel, -agens eller -terapi inden for de seneste seks måneder
  • Samtidig deltagelse i et andet interventionelt klinisk okulært studie
  • Tidligere modtagelse af enhver genterapi (okulær eller anden), retinal implantat eller okulær celleterapi
  • Forudgående øjensygdomme i begge øjne, der ville forhindre den planlagte behandling eller er betydelige nok til at forstyrre fortolkningen af studieendepunkter eller procedurekomplikationer
  • Kendte steroidrespondenter, hvis deres intraokulære tryk ikke kunne styres effektivt med topiske tryksænkende lægemidler efter tidligere brug af steroidlægemidler
  • Komplicerende systemiske sygdomme, herunder dem hvor sygdommen selv eller behandlingen af sygdommen kan ændre okulær og/eller centralnervesystemfunktion (f.eks. strålebehandling af orbita; leukæmi med optisk nerveinvolvering)
  • Enhver immunologisk responsdysfunktion, herunder immunkompromitterende sygdomme eller brug af immunosuppressive lægemidler, blandt andre
  • Katarakt eller anden okulær (herunder refraktiv) kirurgi, intraokulær og/eller periokulær injektion i begge øjne inden for de foregående fire måneder (dvs. 120 dage) før screening
  • Tidligere vitrektomi eller afaki i studieøjet
  • Kendt følsomhed over for ethvert komponent i studiebehandlingen eller kontraindikation over for lægemidler planlagt til brug i peri-procedureperioden (f.eks. povidonjod til forberedelse til intravitreal injektion)
  • Kendt kontraindikation over for profylaktisk steroidregime
  • Nuværende graviditet eller amning
  • Enhver anden tilstand, der ikke ville tillade patienten at gennemføre opfølgende undersøgelser under studiet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Lav Dosis RTx-021
Intravitreal injektion ved hjælp af genteknologi for at levere et optogenetisk gen til øjet. Celler i nethinden bruger dette optogenetiske gen til at producere et protein, der reagerer på lys.
Genetisk: RTx-021
Optogenetisk genterapi
Eksperimentel: Middel Dosis RTx-021
Intravitreal injektion ved brug af genterapi til at levere et optogenetisk gen til øjet. Celler i nethinden bruger dette optogenetiske gen til at danne et protein, der reagerer på lys.
Genetisk: RTx-021
Optogenetisk genterapi
Eksperimentel: Høj Dosis RTx-021
Intravitreal injektion ved hjælp af genteknologi til at aflevere et optogenetisk gen til øjet. Celler i nethinden bruger dette optogenetiske gen til at fremstille et protein, der reagerer på lys.
Genetisk: RTx-021
Optogenetisk genterapi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger
Tidsramme: 6 måneder
Antallet af patienter i hver kohorte med behandlingsrelaterede bivirkninger kategoriseret ved hjælp af MedDRA v24.0 eller højere
6 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bedste korrigerede synsskarphed (BCVA)
Tidsramme: 6 måneder
Ændring fra baseline til måned 6 efter injektion med RTx-021 i BCVA
6 måneder
Synsskarphed ved lav luminans (LLVA)
Tidsramme: 6 måneder
Ændring fra baseline til måned 6 efter injektion med RTx-021 i LLVA
6 måneder
MNREAD Læseundersøgelse
Tidsramme: 6 måneder
Ændring fra baseline til måned 6 efter injektion med RTx-021 i læse-skarphed og læsehastighed.
6 måneder
Kontrastfølsomhed
Tidsramme: 6 måneder
Ændring fra baseline til måned 6 efter injektion med RTx-021 i kontrastfølsomhed
6 måneder
Synsfelt
Tidsramme: 6 måneder
Ændring fra baseline til måned 6 efter injektion med RTx-021 i det samlede område, hvor objekter kan ses
6 måneder
Livskvalitet ved nedsat syn (VA LV VFQ-48)
Tidsramme: 6 måneder
Ændring fra baseline til måned 6 efter injektion med RTx-021 i spørgeskemaet om livskvalitet ved nedsat syn VA LV VFQ-48. En totalscore vil blive beregnet, hvor højere scorer indikerer en forbedring.
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Ray Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
28. januar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2030

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
18. februar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
27. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
15. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. april 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • RTx-021-CP-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

IPD deles ikke i øjeblikket, da denne undersøgende behandling ikke har modtaget regulatorisk godkendelse.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger