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Phase-1/2-Open-Label-Dosis-Eskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit einer einzelnen intravitrealen Injektion von RTx-021 bei Patienten mit Stargardt-Krankheit (AURORA)

13. April 2026 aktualisiert von: Ray Therapeutics, Inc.

Phase 1/2, Offene, Dosis-Eskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit einer einzelnen intravitrealen Injektion von RTx-021 bei Patienten mit Stargardt-Krankheit (AURORA)

Eine Phase-1/2-, offene, nicht-randomisierte, Dosis-Eskalations-Studie, bei der mindestens 9 und maximal 18 geeignete Patienten mit Stargardt-Krankheit sequentiell in bis zu 3 Dosis-Kohorten von RTx-021 eingeschlossen werden. Eingeschlossene Patienten erhalten eine einmalige, unilaterale intravitreale Injektion von RTx-021 in das Studienauge und werden über 5 Jahre nachbeobachtet.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Diese Phase-1/2-, offene, nicht randomisierte, sequenzielle Zuweisungs-, erstmals am Menschen durchgeführte Dosis-Eskalationsstudie dient der Bewertung der Sicherheit und vorläufigen Wirksamkeit einer einzelnen, unilateralen intravitrealen Injektion einer experimentellen optogenetischen Gentherapie, RTx-021, bei Patienten mit Stargardt-Krankheit. Bis zu 3 Dosis-Kohorten von RTx-021 sind geplant, und jede Kohorte wird zunächst aus 3 Patienten bestehen. Die Studie folgt einem traditionellen Dosis-Eskalationsdesign mit der Möglichkeit der Kohorten-Erweiterung und soll die Dosisauswahl für die weitere klinische Entwicklung unterstützen. Die Patienten erhalten eine einzelne, unilaterale intravitreale Injektion von RTx-021 in das Studienauge und werden über 5 Jahre nachbeobachtet, wobei die Besuche in den ersten 12 Monaten nach der Behandlung häufiger erfolgen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
18

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Bakersfield, California, Vereinigte Staaten, 93309
        • Rekrutierung
        • RayTx Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15219
        • Rekrutierung
        • UPMC Vision Institute
        • Kontakt:
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Vereinigte Staaten, 77401
        • Rekrutierung
        • RayTx Clinical Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche und weibliche Patienten ≥ 16 Jahre alt
  • In der Lage, den Studienbesuchsplan und alle Protokollbewertungen einzuhalten
  • Diagnose von Stargardt-Krankheit (genetische Testung erforderlich)
  • Studienauge und Partnerauge mit bester korrigierter Sehschärfe, die den Studienkriterien entspricht
  • Vorhandensein von retinalen Ganglienzellen und/oder retinaler Nervenfaserschicht bei Spectral-Domain-Optische-Kohärenztomographie-Testung beim Screening, bestätigt durch zentrales Bildlesezentrum
  • Ausreichende Organfunktion und allgemein guter Gesundheitszustand

Ausschlusskriterien:

  • Teilnahme an einer klinischen Studie (okulär oder nicht-okulär) mit einem Prüfpräparat, Wirkstoff oder einer Therapie in den letzten sechs Monaten
  • Gleichzeitige Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Augenstudie
  • Frühere Verabreichung jeglicher Gentherapie (okulär oder anderweitig), Netzhautimplantat oder okulärer Zelltherapie
  • Vorbestehende Augenerkrankungen in einem der Augen, die die geplante Behandlung ausschließen oder signifikant genug sind, um die Interpretation der Studienendpunkte oder Verfahrenskomplikationen zu beeinträchtigen
  • Bekannte Steroid-Responder, wenn ihr Augeninnendruck nach früherer Anwendung von Steroidmedikamenten nicht effektiv mit topischen druckreduzierenden Medikamenten kontrolliert werden konnte
  • Komplizierende systemische Erkrankungen einschließlich solcher, bei denen die Krankheit selbst oder deren Behandlung die okuläre und/oder zentralnervöse Funktion verändern kann (z.B. Strahlenbehandlung der Orbita; Leukämie mit Sehnervbeteiligung)
  • Jegliche immunologische Reaktionsstörung einschließlich immunkompromittierender Erkrankungen oder Verwendung von immunsuppressiven Medikamenten, unter anderem
  • Katarakt oder andere okuläre (einschließlich refraktiver) Chirurgie, intraokuläre und/oder periokuläre Injektion in einem der Augen innerhalb der letzten vier Monate (d.h. 120 Tage) vor dem Screening
  • Frühere Vitrektomie oder Aphakie im Studienauge
  • Bekannte Empfindlichkeit gegenüber einer Komponente der Studienbehandlung oder Kontraindikation für Medikamente, die für den peri-prozeduralen Zeitraum geplant sind (z.B. Povidon-Iod zur Vorbereitung auf intravitreale Injektion)
  • Bekannte Kontraindikation für prophylaktisches Steroidregime
  • Aktuelle Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Jeglicher andere Zustand, der es dem Patienten nicht erlauben würde, die Nachuntersuchungen während der Studie abzuschließen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Niedrig dosiertes RTx-021
Intravitreale Injektion unter Verwendung von Gentherapie, um ein optogenetisches Gen ins Auge zu bringen. Zellen in der Netzhaut nutzen dieses optogenetische Gen, um ein Protein herzustellen, das auf Licht reagiert.
Genetisch: RTx-021
Optogenetische Gentherapie
Experimental: Mittlere Dosis RTx-021
Intravitreale Injektion mittels Gentherapie zur Verabreichung eines optogenetischen Gens ins Auge. Zellen in der Netzhaut nutzen dieses optogenetische Gen zur Herstellung eines Proteins, das auf Licht reagiert.
Genetisch: RTx-021
Optogenetische Gentherapie
Experimental: Hohe Dosis RTx-021
Intravitreale Injektion mit Gentherapie zur Verabreichung eines optogenetischen Gens ins Auge. Zellen in der Netzhaut verwenden dieses optogenetische Gen, um ein Protein herzustellen, das auf Licht reagiert.
Genetisch: RTx-021
Optogenetische Gentherapie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 6 Monate
Die Anzahl der Patienten in jeder Kohorte mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, kategorisiert mit MedDRA v24.0 oder höher
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bestkorrigierte Sehschärfe (BCVA)
Zeitfenster: 6 Monate
Veränderung vom Ausgangswert bis Monat 6 nach Injektion mit RTx-021 in BCVA
6 Monate
Visuelle Sehschärfe bei geringer Leuchtdichte (LLVA)
Zeitfenster: 6 Monate
Veränderung von Baseline bis Monat 6 nach Injektion mit RTx-021 in LLVA
6 Monate
MNREAD Lesebewertung
Zeitfenster: 6 Monate
Änderung von Baseline bis Monat 6 nach Injektion mit RTx-021 in Leseschärfe und Lesegeschwindigkeit.
6 Monate
Kontrastempfindlichkeit
Zeitfenster: 6 Monate
Änderung vom Ausgangswert bis Monat 6 nach Injektion mit RTx-021 im Kontrastempfinden
6 Monate
Gesichtsfeld
Zeitfenster: 6 Monate
Veränderung von Baseline zu Monat 6 nach Injektion mit RTx-021 in der Gesamtfläche, in der Objekte gesehen werden können
6 Monate
Low Vision Quality of Life (VA LV VFQ-48)
Zeitfenster: 6 Monate
Veränderung vom Ausgangswert bis zum Monat 6 nach Injektion mit RTx-021 im Lebensqualitätsfragebogen bei Sehschwäche VA LV VFQ-48. Ein Gesamtscore wird berechnet, wobei höhere Werte eine Verbesserung anzeigen.
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Ray Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
28. Januar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Dezember 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Dezember 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
18. Februar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
27. Februar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
15. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
13. April 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • RTx-021-CP-101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

IPD wird derzeit nicht geteilt, da diese Prüfbehandlung noch keine regulatorische Zulassung erhalten hat.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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