Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie přípravku Zodasiran u dospívajících pacientů s homozygotní familiární hypercholesterolemií (SPRUCE)

27. května 2026 aktualizováno: Arrowhead Pharmaceuticals

Fáze 3, jednoramenná, otevřená studie hodnotící účinnost a bezpečnost přípravku Zodasiran u dospívajících účastníků (věk 12 až <18 let) s homozygotní familiární hypercholesterolémií (SPRUCE)

Tato studie bude hodnotit účinnost a bezpečnost podkožní (sc) injekce přípravku zodasiran u účastníků ve věku 12 až <18 let s geneticky nebo klinicky diagnostikovanou homozygotní familiární hypercholesterolémií (HoFH) a hladinou cholesterolu nízkodenzitních lipoproteinů (LDL-C) ≥116 miligramů na decilitr (mg/dL) při maximálně tolerované hypolipidemické terapii.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zatím nenabíráme

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
12

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zařazení:

  • Dospívající ve věku 12 až <18 let, kteří nejsou těhotné, nekojí a neplánují otěhotnět během studie
  • Tělesná hmotnost ≥35 kilogramů (kg) při screeningu
  • HoFH na základě podpůrného genetického testu (z ověřitelného lékařského záznamu nebo na základě screeningového genotypu) nebo klinické diagnózy
  • Screeningový LDL-C ≥116 mg/dL (3 mmol/L)
  • Screeningový hemoglobin A1c (HbA1c) ≤9,5 %
  • Celkový bilirubin <2×horní hranice normy (ULN), pokud nejde o dříve potvrzené případy Gilbertova syndromu
  • Alaninaminotransferáza nebo aspartátaminotransferáza <3×ULN

Kritéria vyloučení:

  • Použití siRNA cílené na hepatocyty do 365 dnů před Dnem 1 (kromě inclisiranu, který je povolen; podání inclisiranu a studijního léku musí být odděleno minimálně 4 týdny)
  • Použití antisense oligonukleotidové molekuly do 3 měsíců před Dnem 1
  • Použití evinacumabu do 3 měsíců před Dnem 1
  • Neodpovídání na evinacumab, definované jako snížení LDL-C <15 % od výchozí hodnoty po 2 dávkách
  • Použití systémových kortikosteroidů (pokud nejsou použity jako substituční terapie pro onemocnění hypofýzy/nadledvin se stabilním režimem)

POZNÁMKA: Další kritéria zařazení/vyloučení mohou platit podle protokolu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Zodasiran
Lék: Zodasiran
Subkutánní injekcí
Ostatní jména:
  • Aro-ang3

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Procentuální změna oproti výchozí hodnotě po 12 měsících u LDL-C nalačno
Časové okno: Výchozí stav, 12. měsíc
Výchozí stav, 12. měsíc

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty do 12. měsíce u apolipoproteinu B (ApoB) nalačno
Časové okno: Výchozí hodnota, 12. měsíc
Výchozí hodnota, 12. měsíc
Změna od výchozí hodnoty do 12. měsíce u nalačno ApoB
Časové okno: Výchozí hodnota, měsíc 12
Výchozí hodnota, měsíc 12
Procentuální změna od výchozí hodnoty do 12. měsíce u hodnoty ne-HDL cholesterolu (non-HDL-C) nalačno
Časové okno: Baseline, Měsíc 12
Baseline, Měsíc 12
Změna od výchozí hodnoty do 12. měsíce v ne-HDL-C nalačno
Časové okno: Baseline, 12. měsíc
Baseline, 12. měsíc
Změna od výchozí hodnoty do 12. měsíce u LDL-C nalačno
Časové okno: Baseline, 12. měsíc
Baseline, 12. měsíc
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace v závislosti na čase (AUC) od výchozí hodnoty do 12. měsíce pro LDL-C nalačno
Časové okno: Výchozí stav, 12. měsíc
Výchozí stav, 12. měsíc
Procentuální změna hladiny triglyceridů (TG) v krvi nalačno od výchozí hodnoty k 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav, 12. měsíc
Výchozí stav, 12. měsíc
Změna oproti výchozí hodnotě do 12. měsíce v hladině TGs nalačno
Časové okno: Základní hodnoty, 12. měsíc
Základní hodnoty, 12. měsíc
Procentuální změna od výchozí hodnoty do 12. měsíce u angiopoietin-like proteinu 3 (ANGPTL3) nalačno
Časové okno: Výchozí stav, 12. měsíc
Výchozí stav, 12. měsíc
Změna od výchozí hodnoty do 12. měsíce u ANGPTL3 nalačno
Časové okno: Výchozí hodnota, měsíc 12
Výchozí hodnota, měsíc 12
Procentuální změna celkového cholesterolu nalačno od výchozí hodnoty do 12. měsíce
Časové okno: Výchozí hodnota, 12. měsíc
Výchozí hodnota, 12. měsíc
Změna od výchozí hodnoty do 12. měsíce v celkovém cholesterolu nalačno
Časové okno: Výchozí hodnota, 12. měsíc
Výchozí hodnota, 12. měsíc
Procentuální změna oproti výchozí hodnotě do 12. měsíce u HDL-C nalačno
Časové okno: Výchozí hodnota, 12. měsíc
Výchozí hodnota, 12. měsíc
Změna od výchozí hodnoty k měsíci 12 u nalačno HDL-C
Časové okno: Výchozí stav, 12. měsíc
Výchozí stav, 12. měsíc
Počet účastníků splňujících kritéria Evropské unie (EU) pro způsobilost k LDL-C aferéze (podle Německé pracovní skupiny pro aferézu) v měsíci 12
Časové okno: Měsíc 12
Měsíc 12
Počet účastníků, kteří splňují americká (US) aferezační kritéria způsobilosti (podle National Lipid Association) v měsíci 12
Časové okno: Měsíc 12
Měsíc 12
Počet účastníků s LDL-C nalačno <100 mg/dL v měsíci 12
Časové okno: Měsíc 12
Měsíc 12
Procentuální změna oproti výchozí hodnotě LDL-C nalačno v čase
Časové okno: Výchozí hodnota, až do 12. měsíce
Výchozí hodnota, až do 12. měsíce
Změna od výchozí hodnoty LDL-C nalačno v průběhu času
Časové okno: Základní hodnota, až do 12. měsíce
Základní hodnota, až do 12. měsíce
Počet účastníků s léčbou souvisejícími nežádoucími účinky (TEAEs)
Časové okno: Až 27,5 měsíce
Až 27,5 měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Arrowhead Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. srpna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. července 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. srpna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
11. března 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. března 2026

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
16. března 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
29. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. května 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • AROANG3-3003
  • 2025-523662-24-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení