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Studie zu Zodasiran bei jugendlichen Teilnehmern mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (SPRUCE)

27. Mai 2026 aktualisiert von: Arrowhead Pharmaceuticals

Phase-3-Studie mit offenem Design und einem Arm zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Zodasiran bei jugendlichen Teilnehmern (Alter 12 bis <18 Jahre) mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (SPRUCE)

Diese Studie wird die Wirksamkeit und Sicherheit von Zodasiran-Subkutanspritzen (sc) bei Teilnehmern im Alter von 12 bis <18 Jahren mit genetisch oder klinisch diagnostizierter homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH) und Low-Density-Lipoprotein-Cholesterin (LDL-C) ≥116 Milligramm pro Deziliter (mg/dL) unter maximal tolerierter lipidsenkender Therapie bewerten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
12

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Jugendliche im Alter von 12 bis <18 Jahren, die nicht schwanger sind, nicht stillen und nicht planen, während der Studie schwanger zu werden
  • Körpergewicht ≥35 Kilogramm (kg) beim Screening
  • HoFH basierend auf einem unterstützenden Gentest (aus einer quellverifizierbaren Krankenakte oder basierend auf dem Screening-Genotyp) oder klinischen Diagnose
  • Screening-LDL-C ≥116 mg/dL (3 mmol/L)
  • Screening-Hämoglobin A1c (HbA1c) ≤9,5%
  • Gesamtbilirubin <2×obere Grenze des Normalbereichs (ULN), außer bei zuvor bestätigten Fällen von Gilbert-Syndrom
  • Alanin-Aminotransferase oder Aspartat-Aminotransferase <3×ULN

Ausschlusskriterien:

  • Anwendung eines Hepatozyten-zielgerichteten siRNA innerhalb von 365 Tagen vor Tag 1 (außer Inclisiran, das erlaubt ist; die Verabreichung von Inclisiran und dem Studienmedikament muss mindestens 4 Wochen auseinander liegen)
  • Anwendung eines Antisense-Oligonukleotid-Moleküls innerhalb von 3 Monaten vor Tag 1
  • Anwendung von Evinacumab innerhalb von 3 Monaten vor Tag 1
  • Kein Ansprechen auf Evinacumab, definiert als LDL-C-Reduktion <15% vom Ausgangswert nach 2 Dosen
  • Anwendung von systemischen Kortikosteroiden (außer bei Ersatztherapie für Hypophysen-/Nebennierenerkrankungen mit einem stabilen Regime)

HINWEIS: Zusätzliche Ein-/Ausschlusskriterien können gemäß Protokoll gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Zodasiran
Arzneimittel: Zodasiran
Durch subkutane Injektion
Andere Namen:
  • Aro-Ang3

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung von Baseline bis Monat 12 bei LDL-C im Nüchternzustand
Zeitfenster: Baseline, Monat 12
Baseline, Monat 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bis Monat 12 bei nüchternem Apolipoprotein B (ApoB)
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12
Ausgangswert, Monat 12
Änderung von Baseline zu Monat 12 im nüchternen ApoB
Zeitfenster: Baseline, Monat 12
Baseline, Monat 12
Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bis Monat 12 beim Fasten-Nicht-HDL-Cholesterin (non-HDL-C)
Zeitfenster: Baseline, Monat 12
Baseline, Monat 12
Veränderung von Baseline bis Monat 12 im Fasten-Nicht-HDL-C
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12
Ausgangswert, Monat 12
Änderung des nüchternen LDL-C von Baseline bis Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 12
Baseline, Monat 12
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von Baseline bis Monat 12 für nüchternes LDL-C
Zeitfenster: Baseline, Monat 12
Baseline, Monat 12
Prozentuale Veränderung der Nüchterntriglyceride (TGs) vom Ausgangswert bis Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 12
Baseline, Monat 12
Veränderung des Nüchtern-TG-Werts vom Ausgangswert bis zum Monat 12
Zeitfenster: Ausgangswert, Monat 12
Ausgangswert, Monat 12
Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert bis Monat 12 des nüchternen Angiopoietin-ähnlichen Proteins 3 (ANGPTL3)
Zeitfenster: Baseline, Monat 12
Baseline, Monat 12
Änderung von Baseline bis Monat 12 bei nüchternem ANGPTL3
Zeitfenster: Baseline, Monat 12
Baseline, Monat 12
Prozentuale Veränderung des Nüchtern-Gesamtcholesterins von Baseline bis Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 12
Baseline, Monat 12
Veränderung des Nüchtern-Gesamtcholesterins vom Ausgangswert bis Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 12
Baseline, Monat 12
Prozentuale Veränderung von der Baseline bis zum Monat 12 im Nüchtern-HDL-C
Zeitfenster: Baseline, Monat 12
Baseline, Monat 12
Änderung des Nüchtern-HDL-Cholesterins von Baseline bis Monat 12
Zeitfenster: Baseline, Monat 12
Baseline, Monat 12
Anzahl der Teilnehmer, die die Europäische Union (EU) LDL-C-Apherese-Eignungskriterien (gemäß der Deutschen Apherese-Arbeitsgruppe) nach 12 Monaten erfüllen
Zeitfenster: Monat 12
Monat 12
Anzahl der Teilnehmer, die nach 12 Monaten die US-Apherese-Eignungskriterien (gemäß National Lipid Association) erfüllen
Zeitfenster: Monat 12
Monat 12
Anzahl der Teilnehmer mit nüchternem LDL-C <100 mg/dL nach 12 Monaten
Zeitfenster: Monat 12
Monat 12
Prozentuale Veränderung des LDL-C-Werts im Nüchternzustand gegenüber dem Ausgangswert über die Zeit
Zeitfenster: Baseline, bis Monat 12
Baseline, bis Monat 12
Änderung des Nüchtern-LDL-C gegenüber dem Ausgangswert im Zeitverlauf
Zeitfenster: Baseline, bis zu Monat 12
Baseline, bis zu Monat 12
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Bis zu 27,5 Monate
Bis zu 27,5 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Arrowhead Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. August 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Juli 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. August 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
11. März 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
11. März 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
16. März 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
29. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
27. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • AROANG3-3003
  • 2025-523662-24-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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