Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Zodasiran hos unge deltagere med homozygot familielig hyperkolesterolemi (SPRUCE)

27. maj 2026 opdateret af: Arrowhead Pharmaceuticals

Fase 3 Single-Arm Åben-Label Studie til Vurdering af Effektiviteten og Sikkerheden af Zodasiran hos Unge Deltagere (Alder 12 til <18 År) med Homozygot Familial Hyperkolesterolæmi (SPRUCE)

Denne undersøgelse vil evaluere effektiviteten og sikkerheden af zodasiran subkutan (sc) indsprøjtning hos deltagere i alderen 12 til <18 år med genetisk eller klinisk diagnosticeret homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HoFH) og lavtæthedslipoprotein kolesterol (LDL-C) ≥116 milligram per deciliter (mg/dL) på maksimalt tolereret lipidnedsættende behandling.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
12

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Unge i alderen 12 til <18 år, som ikke er gravide, ikke ammer og ikke planlægger at blive gravide under studiet
  • Kropsvægt ≥35 kg ved screening
  • HoFH baseret på en understøttende genetisk test (fra en verificerbar medicinsk journal eller baseret på screening-genotype) eller klinisk diagnose
  • Screening LDL-C ≥116 mg/dL (3 mmol/L)
  • Screening hæmoglobin A1c (HbA1c) ≤9,5 %
  • Samlet bilirubin <2×øvre normalgrænse (ULN), medmindre det er tidligere bekræftede tilfælde af Gilberts syndrom
  • Alaninaminotransferase eller aspartataminotransferase <3×ULN

Eksklusionskriterier:

  • Brug af en hepatocyt-målrettet siRNA inden for 365 dage før dag 1 (undtagen inclisiran, som er tilladt; administration af inclisiran og studielægemidlet skal adskilles med mindst 4 uger)
  • Brug af et antisense-oligonukleotidmolekyle inden for 3 måneder før dag 1
  • Brug af evinacumab inden for 3 måneder før dag 1
  • Manglende respons på evinacumab, defineret som LDL-C-reduktion <15 % fra baseline efter 2 doser
  • Brug af systemiske kortikosteroider (medmindre brugt som erstatningsterapi for hypofyse/binyresygdom med et stabilt regime)

BEMÆRK: Yderligere inklusions-/eksklusionskriterier kan gælde ifølge protokollen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Zodasiran
Medicin: Zodasiran
Ved sc-injektion
Andre navne:
  • Aro-Ang3

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline til måned 12 i fastende LDL-C
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline til måned 12 i fastende apolipoprotein B (ApoB)
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline til måned 12 i fastende ApoB
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Procentvis ændring fra baseline til måned 12 i fastende ikke-højdensitet lipoprotein kolesterol (non-HDL-C)
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline til måned 12 i fastende non-HDL-C
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline til måned 12 i fastende LDL-C
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Areal under plasmakoncentrationskurven i forhold til tidskurven (AUC) fra baseline til måned 12 for fastende LDL-C
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Procentvis ændring fra baseline til måned 12 i fasting triglycerider (TGs)
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline til måned 12 i fastende TGs
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Procentvis ændring fra baseline til måned 12 i fastende Angiopoietin-lignende Protein 3 (ANGPTL3)
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline til måned 12 i fastende ANGPTL3
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Procentvis ændring fra baseline til måned 12 i fastende totalt kolesterol
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Ændring fra udgangspunkt til måned 12 i fastende totalt kolesterol
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Procentvis ændring fra baseline til måned 12 i fastende HDL-C
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Ændring fra baseline til måned 12 i fastende HDL-C
Tidsramme: Baseline, måned 12
Baseline, måned 12
Antal deltagere, der opfylder EU's (Europæiske Union) LDL-C-afæresekriterier (ifølge den tyske afæresearbejdsgruppe) ved måned 12
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Antal deltagere, der opfylder USA's (US) apherese-berettigelseskriterier (ifølge National Lipid Association) efter 12 måneder
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Antal deltagere med fastende LDL-C <100 mg/dL efter 12 måneder
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Procentvis ændring fra baseline i fastende LDL-C over tid
Tidsramme: Baseline, op til måned 12
Baseline, op til måned 12
Ændring fra baseline i fastende LDL-C over tid
Tidsramme: Baseline, op til måned 12
Baseline, op til måned 12
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Op til 27,5 måneder
Op til 27,5 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Arrowhead Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. august 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. august 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
11. marts 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. marts 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
16. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
29. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. maj 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • AROANG3-3003
  • 2025-523662-24-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger