Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Zodasiranu u uczestników w wieku młodzieńczym z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (SPRUCE)

27 maja 2026 zaktualizowane przez: Arrowhead Pharmaceuticals

Faza 3 Jednoramienne Otwarte Badanie Oceniające Skuteczność i Bezpieczeństwo Zodasiranu u Młodocianych Uczestników (Wiek 12 do <18 lat) z Homozygotyczną Hipercholesterolemią Rodzinną (SPRUCE)

To badanie oceni skuteczność i bezpieczeństwo podskórnego (sc) wstrzyknięcia zodasiranu u uczestników w wieku od 12 do <18 lat z genetycznie lub klinicznie zdiagnozowaną homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HoFH) i cholesterolem lipoprotein o niskiej gęstości (LDL-C) ≥116 miligramów na decylitr (mg/dL) przy maksymalnie tolerowanej terapii obniżającej poziom lipidów.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
12

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Nastolatkowie w wieku od 12 do <18 lat, którzy nie są w ciąży, nie karmią piersią i nie planują zajścia w ciążę podczas badania
  • Masa ciała ≥35 kilogramów (kg) przy badaniu przesiewowym
  • HoFH na podstawie wspierającego testu genetycznego (z weryfikowalnego źródła dokumentacji medycznej lub na podstawie genotypu z badania przesiewowego) lub diagnozy klinicznej
  • LDL-C przy badaniu przesiewowym ≥116 mg/dL (3 mmol/L)
  • Hemoglobina glikowana (HbA1c) przy badaniu przesiewowym ≤9,5%
  • Całkowita bilirubina <2× górnej granicy normy (GGN), chyba że wcześniej potwierdzono zespół Gilberta
  • Aminotransferaza alaninowa lub aminotransferaza asparaginianowa <3× GGN

Kryteria wyłączenia:

  • Stosowanie siRNA ukierunkowanego na hepatocyty w ciągu 365 dni przed Dniem 1 (z wyjątkiem inclisiranu, który jest dozwolony; podanie inclisiranu i leku badawczego musi być oddzielone co najmniej 4 tygodniami)
  • Stosowanie cząsteczki oligonukleotydu antysensownego w ciągu 3 miesięcy przed Dniem 1
  • Stosowanie evinacumabu w ciągu 3 miesięcy przed Dniem 1
  • Brak odpowiedzi na evinacumab, zdefiniowany jako redukcja LDL-C <15% od wartości wyjściowej po 2 dawkach
  • Stosowanie kortykosteroidów ogólnoustrojowych (chyba że stosowanych jako terapia zastępcza w chorobie przysadki/nadnerczy ze stabilnym schematem)

UWAGA: Dodatkowe kryteria włączenia/wyłączenia mogą obowiązywać zgodnie z protokołem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Zodasiran
Lek: Zodasiran
Drogą iniekcji sc
Inne nazwy:
  • ARO-ANG3

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej do 12 miesiąca w LDL-C na czczo
Ramy czasowe: Linia początkowa, 12. miesiąc
Linia początkowa, 12. miesiąc

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej do miesiąca 12 w stężeniu apolipoproteiny B (ApoB) na czczo
Ramy czasowe: Linia podstawowa, miesiąc 12
Linia podstawowa, miesiąc 12
Zmiana od wartości wyjściowej do miesiąca 12 w stężeniu ApoB na czczo
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, miesiąc 12
Linia wyjściowa, miesiąc 12
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej do miesiąca 12 w stężeniu cholesterolu niebędącego lipoproteinami o wysokiej gęstości (non-HDL-C) na czczo
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, miesiąc 12
Linia wyjściowa, miesiąc 12
Zmiana od wartości początkowej do 12 miesiąca w nie-HDL-C na czczo
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 12
Linia bazowa, miesiąc 12
Zmiana stężenia LDL-C na czczo od wartości początkowej do 12. miesiąca
Ramy czasowe: Linia bazowa, 12. miesiąc
Linia bazowa, 12. miesiąc
Powierzchnia pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu (AUC) dla LDL-C na czczo od wartości wyjściowej do 12 miesiąca
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, miesiąc 12
Punkt wyjściowy, miesiąc 12
Procentowa zmiana poziomu trójglicerydów na czczo (TG) od wartości wyjściowej do 12 miesiąca
Ramy czasowe: Linia podstawowa, miesiąc 12
Linia podstawowa, miesiąc 12
Zmiana od wartości wyjściowej do 12 miesiąca w TG na czczo
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 12
Linia bazowa, miesiąc 12
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej do 12. miesiąca w zakresie angiopoetynopodobnego białka 3 (ANGPTL3) na czczo
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 12
Linia bazowa, miesiąc 12
Zmiana od wartości wyjściowej do miesiąca 12 w zakresie ANGPTL3 na czczo
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, 12. miesiąc
Linia wyjściowa, 12. miesiąc
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej do 12 miesiąca w całkowitym cholesterolu na czczo
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, miesiąc 12
Punkt wyjściowy, miesiąc 12
Zmiana stężenia cholesterolu całkowitego na czczo od wartości wyjściowej do 12. miesiąca
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, miesiąc 12
Punkt wyjściowy, miesiąc 12
Procentowa zmiana stężenia cholesterolu HDL na czczo od wartości wyjściowej do 12. miesiąca
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, 12 miesiąc
Punkt wyjściowy, 12 miesiąc
Zmiana od wartości początkowej do 12 miesiąca w HDL-C na czczo
Ramy czasowe: Linia bazowa, 12. miesiąc
Linia bazowa, 12. miesiąc
Liczba uczestników spełniających kryteria kwalifikacji do aferezy LDL-C Unii Europejskiej (wg Niemieckiej Grupy Roboczej ds. Aferezy) w 12. miesiącu
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Miesiąc 12
Liczba uczestników spełniających kryteria kwalifikacji do aferezy w Stanach Zjednoczonych (USA) (zgodnie z National Lipid Association) w miesiącu 12
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Miesiąc 12
Liczba uczestników ze stężeniem LDL-C na czczo <100 mg/dL po 12 miesiącach
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Miesiąc 12
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w stężeniu LDL-C na czczo w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do 12 miesiąca
Wartość wyjściowa, do 12 miesiąca
Zmiana od wartości wyjściowej w stężeniu LDL-C na czczo w czasie
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, do 12. miesiąca
Linia wyjściowa, do 12. miesiąca
Liczba uczestników z działaniami niepożądanymi pojawiającymi się w trakcie leczenia (TEAEs)
Ramy czasowe: Do 27,5 miesiąca
Do 27,5 miesiąca

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Arrowhead Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 sierpnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 lipca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 sierpnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
11 marca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
11 marca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
16 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
29 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
27 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • AROANG3-3003
  • 2025-523662-24-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami