Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba účastníků s primární nebo sekundární progresivní roztroušenou sklerózou (IMPACT-MS)

17. září 2026 aktualizováno: Tr1X, Inc.

Fáze 1/2a, otevřená, stupňovaná studie dávky k posouzení bezpečnosti a předběžné účinnosti přípravku TRX319 u subjektů s primární nebo sekundární progresivní roztroušenou sklerózou

The goal of this clinical trial is to treat male and female participants with two types of Multiple Sclerosis (MS) called primary progressive or secondary progressive MS.

The main questions the trial aims to answer are the following:

  • Is TRX319 safe when administered to patients with progressive forms of MS?
  • At what dose does TRX319 work the best to treat participants with primary and or secondary progressive MS?
  • Is pre-conditioning (with Bendamustine) needed to allow TRX319 to better treat participants with primary and/or secondary progressive MS?

Participants will be asked to be on study for up 1 year and may receive up to 3 total administrations of TRX319. While on study, participants will have blood tests and other assessments (MRI scans and lumbar punctures) done to understand the safety of TRX319 and how it may benefit their multiple sclerosis.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
39

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92037
        • Nábor
        • UC San Diego
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jennifer Graves, MD
        • Kontakt:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Nábor
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
          • Sharon Lynch, MD
          • Telefonní číslo: 913-588-6980
          • E-mail: SLYNCH@kumc.edu
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55912
        • Nábor
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michel Toledano, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washington University, St. Louis
        • Kontakt:
          • Susan Sommer
          • Telefonní číslo: 314-362-3293
          • E-mail: foxs@wustl.edu
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Nábor
        • Mt. Sinai
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Fred Lublin, MD
        • Kontakt:
          • Sarah Myoung, MBS
          • Telefonní číslo: 43391 2122413391
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Nábor
        • Duke University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Suma Shah
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
        • Nábor
        • University of Cincinnati
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98122
        • Nábor
        • Providence Swedish
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Pavle Repovic, MD, PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Inclusion Criteria:

  1. Clinical diagnosis of MS with evidence of PPMS or SPMS according to 2025 McDonald criteria.
  2. Expanded Disability Status Scale (EDSS) range ≥ 2.5 to ≤ 6.5.
  3. Evidence of clinical disability progression within 2 years prior to enrollment.
  4. Documented presence of CSF-restricted OCBs and/or elevated IgG index and/or κ free light chain.
  5. Males and females ≥ 18 and ≤ 65 years of age at time of consent.
  6. Evidence of adequate organ function
  7. Women of child bearing potential have a negative pregnancy test at screening.
  8. Contraceptive use by all participants while on study.
  9. Participants must be able to understand, consent, and be willing and able to complete all specified procedures and visits.
  10. Positive varicella zoster virus titer. Participants who test seronegative for varicella zoster virus IgG antibodies need to complete vaccination ≥ 4 weeks prior to TRX319 infusion.
  11. Participants must be willing to refrain from donating blood for 1 year after TRX319 infusion.

Exclusion Criteria:

  1. MS clinical stability on disease modifying therapy.
  2. Clinical relapse of MS in the 1 year prior to study entry.
  3. Diseases other than MS to explain the first demyelinating event, including aquaporin 4 IgG or myelin oligodendrocyte glycoprotein-IgG seropositivity.
  4. Prior treatment with CAR-T or gene therapy product directed at any target.
  5. Prior treatment with mitoxantrone, cladribine (or other chemotherapies), or alemtuzumab within 2 years prior to TRX319 dose.
  6. Prior treatment with CD20-depleting antibodies within 3 months and prior treatment with Bruton's tyrosine kinase inhibitor (BTKi) and sphingosine 1 phosphate (S1P) modulators within 1 month of TRX319 dose.
  7. Plan to or have received live, attenuated vaccines less than 4 weeks (28 days) prior to TRX319 infusion, and other vaccines less than 2 weeks (14 days) prior to TRX319 infusion.
  8. Serologic status reflecting active hepatitis B or C infection.
  9. Positive serology for human immunodeficiency virus (HIV).
  10. History of progressive multifocal leukoencephalopathy.
  11. Untreated active, or active with documented completed treatment but without a negative chest X-ray that shows no evidence of active tuberculosis, or latent tuberculosis.
  12. Primary immunodeficiency as defined by a known genetic disorder.
  13. History of splenectomy.
  14. Impaired cardiac function or clinically significant cardiac disease.
  15. Previous or concurrent malignancy.
  16. Prior organ transplant, or allogeneic hematopoietic stem cell transplantation or recipient of peripheral blood products < 3 years prior to TRX319 infusion.
  17. Major surgery within 4 weeks prior or planned within 4 weeks after TRX319 administration.
  18. History of any other neurologic disorder or medical condition the Investigator considers would increase the risk for the participant, including seizure disorders.
  19. Life-threatening allergies, hypersensitivity, or documented intolerance to TRX319 drug product excipients.
  20. Subjects that are pregnant, breast feeding or aim to become pregnant during the study period (Subjects must agree to use a highly effective method of contraception).
  21. Serious and/or uncontrolled medical condition that, in the Investigator's judgment, would cause unacceptable safety risk, interfere with study procedures or results, or compromise compliance with the protocol.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Cohort 1

Dose Level 1
Biologický: TRX319

TRX319 is an investigational research cell therapy that may treat and provide long term relief to individuals suffering from Primary Progressive Multiple Sclerosis and/or Secondary Progressive Multiple Sclerosis.
Experimentální: Cohort 1A

Dose Level 1 with pre-conditioning
Biologický: TRX319

TRX319 is an investigational research cell therapy that may treat and provide long term relief to individuals suffering from Primary Progressive Multiple Sclerosis and/or Secondary Progressive Multiple Sclerosis.

Lék: Bendamustine

Administration of bendamustine prior to TRX319 infusion
Experimentální: Cohort 2

Dose level 2
Biologický: TRX319

TRX319 is an investigational research cell therapy that may treat and provide long term relief to individuals suffering from Primary Progressive Multiple Sclerosis and/or Secondary Progressive Multiple Sclerosis.
Experimentální: Cohort 2A

Dose Level 2 with pre-conditioning
Biologický: TRX319

TRX319 is an investigational research cell therapy that may treat and provide long term relief to individuals suffering from Primary Progressive Multiple Sclerosis and/or Secondary Progressive Multiple Sclerosis.

Lék: Bendamustine

Administration of bendamustine prior to TRX319 infusion
Experimentální: Cohort 3

Dose Level 3
Biologický: TRX319

TRX319 is an investigational research cell therapy that may treat and provide long term relief to individuals suffering from Primary Progressive Multiple Sclerosis and/or Secondary Progressive Multiple Sclerosis.
Experimentální: Cohort 3A

Dose level 3 with pre-conditioning
Biologický: TRX319

TRX319 is an investigational research cell therapy that may treat and provide long term relief to individuals suffering from Primary Progressive Multiple Sclerosis and/or Secondary Progressive Multiple Sclerosis.

Lék: Bendamustine

Administration of bendamustine prior to TRX319 infusion

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
To assess the safety and tolerability of TRX319 infusion in subjects with Primary Progressive or Secondary Progressive Multiple Sclerosis.
Časové okno: From baseline until 12 months post TRX319 Infusion
  • Number of participants with severity of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and treatment-emergent serious adverse events (TESAEs)
  • Rate of Adverse Events of Special Interest (AESIs) in participants
  • The safety of TRX319 determined by negative Replication Competent Lentivirus (RCL) at approximately 3-months, 6-months, and 12-months
From baseline until 12 months post TRX319 Infusion

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
To characterize target engagement via reduction of Oligoclonal bands (OCB) and/or normalization of cerebral spinal fluid (CSF) Immunoglobulin G (IgG) index
Časové okno: From baseline until 12 months post TRX319 Infusion
  • Reduction of OCB in CSF
  • Reduction and/or normalization of CSF IgG index
From baseline until 12 months post TRX319 Infusion
To evaluate the effects of TRX319 on disease progression/reactivation by gadolinium-enhancing MRI
Časové okno: From baseline until 12 months post TRX319 Infusion

No increase in gadolinium-enhanced T1-weighted lesions and no new or enlarging T1- or T2-weighted lesions in brain and cervical spinal cord
From baseline until 12 months post TRX319 Infusion
To evaluate disease response, as measured by the Neurostatus Expanded Disability Status Scale (EDSS)
Časové okno: From baseline to approximately 12 months post TRX319 infusion

Measure of disease response based on change in disability and walking score at Weeks 12, 24, 36, and 48.
From baseline to approximately 12 months post TRX319 infusion

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Tr1X, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. března 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. srpna 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. ledna 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
9. března 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. března 2026

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
17. března 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
21. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. září 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • TRX319-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení